La société pharmaceutique espagnole Ferrer a annoncé que son médicament expérimental contre la paralysie supranucléaire progressive (PSP) a a reçu une désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.  

La désignation Fast Track renforce la coopération avec la FDA 

La FDA utilise son Désignation Fast Track Pour faciliter le développement d'un médicament et accélérer son évaluation afin de répondre à un besoin médical non satisfait. Maintenant que le médicament de Ferrer, le FNP-223, a reçu cette désignation, l'entreprise peut organiser des réunions plus fréquentes avec les autorités réglementaires et soumettre la documentation plus rapidement. De plus, le FNP-223 est potentiellement éligible à une évaluation accélérée ou prioritaire de la FDA s'il remplit les conditions requises.  

« Nous sommes ravis d'avoir obtenu la désignation Fast Track de la FDA pour le FNP-223 dans le traitement de la PSP », a déclaré Mario Rovirosa, PDG de Ferrer. « Fidèles à notre objectif d'utiliser les entreprises au service de la justice sociale, nous nous engageons à faire progresser cette thérapie prometteuse le plus rapidement possible afin de bénéficier au plus grand nombre de patients. » 

Qu'est-ce que le FNP-223 et comment pourrait-il traiter la PSP ? 

Le FNP-223 est un médicament administré par voie orale conçu pour protéger protéine tau, qui contribue au maintien de structures spécifiques dans les cellules nerveuses appelées neurones. Cependant, la protéine tau peut dysfonctionner, créant des enchevêtrements de protéines toxiques pour le cerveau. PSP, un trouble dont les symptômes sont principalement liés au mouvement, est l’un des rares sous-types de DFT causés par un dysfonctionnement de la protéine tau.  

La protéine tau est généralement protégée contre les dysfonctionnements par une enzyme appelée OGT, qui forme une couche protectrice autour de la protéine. Cependant, une autre enzyme, l'OGA, peut supprimer cette barrière protectrice, augmentant ainsi le risque de formation d'enchevêtrements. En bloquant l'enzyme OGA avec FNP-223Ferrer espère protéger le tau contre tout dysfonctionnement. 

Recrutement des participants à l'essai clinique Prosper 

La Essai clinique Prosper L'essai FNP-223 est en cours de recrutement dans plus de 40 centres aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans plusieurs États membres de l'Union européenne. Pour en savoir plus sur l'essai, notamment sur les critères de participation et les centres d'étude, cliquez ici. visitez le site Web de l'essai clinique Prosper. Si vous avez des questions sur la participation à une étude clinique, contactez la ligne d'assistance de l'AFTD à 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org. 

Êtes-vous intéressé à participer à d’autres études sur la DFT ? Inscrivez-vous au registre des troubles FTD Pour en savoir plus sur les études de recrutement qui correspondent à vos centres d'intérêt. Vous pourriez également être admissible à l'étude de recherche en ligne du Registre pour partager vos connaissances sur le diagnostic, les antécédents familiaux, le vécu, les tests génétiques, les dossiers médicaux, etc. Le nombre est un atout. Plus il y aura de participants, plus nous pourrons aider les chercheurs à concevoir des études auxquelles les personnes seront prêtes et disposées à participer.