Okrągły stół badawczy FTD

Mierniki wyników i moc statystyczna w badaniach klinicznych FTD

15-17 września 2025 r.

Crystal Gateway Marriott, Arlington, Wirginia

Przejdź do sekcji...

Witamy w Okrągłym Stole Badawczym FTD 2025.

AFTD zgromadziło zróżnicowaną koalicję interesariuszy z firm farmaceutycznych, uniwersytetów, organów regulacyjnych, instytucji rządowych, organizacji non-profit i innych grup partnerskich. To wyjątkowa okazja do wymiany spostrzeżeń, nawiązywania innowacyjnych partnerstw i opracowywania strategicznych podejść, które przyspieszą postęp w opracowaniu pierwszego sposobu leczenia zwyrodnienia czołowo-skroniowego.

Nastąpił gwałtowny postęp naukowy w badaniach nad FTD, co stworzyło możliwości współpracy specjalistów w tej dziedzinie w celu zapewnienia sprawnego i rygorystycznego przeprowadzania badań klinicznych. Podczas tego spotkania rozmowy skupią się na ewolucji ocen wyników klinicznych, zwracając uwagę na kluczowe kwestie związane z ich wdrażaniem do badań klinicznych oraz określając, jakie zmiany w ocenie są istotne dla osób, które doświadczyły tej choroby. Ponadto omówimy podejścia i zasoby, które mogą pomóc w zrozumieniu naturalnego przebiegu choroby, w tym biologiczne metody oceny skuteczności leczenia oraz metody statystyczne do precyzyjnego zasilania badań klinicznych. Mamy nadzieję, że nasz program zainspiruje ożywioną dyskusję, która pomoże przyspieszyć tempo rozwoju leków na FTD.

Wizja przewodnia AFTD promuje świat, w którym pacjenci z FTD otrzymują troskliwą opiekę i znaczące wsparcie, jednocześnie dążąc do przyszłości wolnej od tej choroby. W ramach Research Roundtable zgromadziliśmy osoby, które podzielają tę samą misję. Głęboko doceniamy Państwa dzisiejszą obecność, aktywne zaangażowanie, a przede wszystkim nieustające zaangażowanie w urzeczywistnianie naszej wspólnej wizji.

Susan LJ Dickinson, MSGC
Dyrektor generalny AFTD

Pusty nagłówek

Rita Choula
Przewodniczący Zarządu AFTD

Szczególne podziękowania dla naszego Komitetu Liderów 2025

Jonathan Rohrer, lekarz medycyny, doktor filozofii
Uniwersytet Kalifornijski
Współprzewodniczący ds. akademickich

Arthur Simen, lekarz medycyny, doktor filozofii
Johnson & Johnson
Współprzewodniczący branży

Gary Romano, lekarz medycyny, doktor filozofii
Uniwersytet Temple
Przewodniczący-elekt branży

Howard (Howie) Rosen, lekarz medycyny
UCSF
Przewodniczący-elekt wydziału

Michelle Campbell, doktor
Wydział Neurologii FDA

Steffen Thirstrup, lekarz medycyny, doktor filozofii
EMA

Doktor Penny Dacks
AFTD

Laura Mitic, doktor
Projekt Bluefield mający na celu wyleczenie FTD

Joseph Marquez, lekarz
Rzecznik rodziny FTD

Szczególne podziękowania dla członków naszego Okrągłego Stołu Badawczego 2025

Porządek obrad

15 września 2025 r.

16 września 2025 r.

7:00-8:00 rano
Śniadanie i odbiór identyfikatorów

8:00-8:20 rano
Uwagi wstępne

Współprzewodniczący: Jonathan Rohrer, dr n. med., dr hab. (UCL) i Arthur Simen, dr n. med., dr hab., Johnson & Johnson
Teresa Buracchio, lekarz medycyny, FDA
Steffen Thirstrup, lekarz medycyny, doktor nauk medycznych, EMA
Joseph Marquez, lekarz medycyny, FTD, rzecznik rodziny

8:20-9:40 rano
Sesja 1: Ocena wyników klinicznych
Moderator: Gary Romano, doktor medycyny, doktor filozofii, Temple University

8:20-8:30 rano
Wstęp (Gary Romano, lekarz, doktor filozofii, Temple University)

8:30-8:50 rano
Punkty końcowe kliniczne – przegląd krajobrazu (Harro Seelaar, doktor, kierownik Uniwersytetu Erasmusa)

8:50-9:05 rano
Harmonizacja MIR i CDR-NM (Jonathan Rohrer, lekarz medycyny, doktor filozofii, UCL)

9:05-9:20 rano
Ewolucja złotych standardów klinicznych punktów końcowych – wnioski wyciągnięte z UMSARS (Arthur Simen, lekarz, doktor filozofii, Johnson & Johnson)

9:20-9:40 rano
Dyskusja panelowa

9:40-10:00 rano
Przerwa na kawę

10:00-11:15 rano
Sesja 2: Rozważania dotyczące wdrożenia próbnego
Moderator: dr n. med. Steffen Thirstrup, doktor filozofii, EMA

10:00-10:05 rano
Wstęp (Steffen Thirstrup, lekarz medycyny, doktor nauk medycznych, EMA)

10:05-10:20 rano
Ocena funkcji poznawczych w badaniach FTD (Adam Staffaroni, doktor, UCSF)

10:20-10:35 rano
Zmienność punktu końcowego zależna od partnera badania (Carmela Tartaglia, lekarz medycyny, Uniwersytet w Toronto)

10:35-10:50 rano
Zdalna inicjatywa ALSFRS sponsorowana przez FDA (Carla Romano, MS, RTI Health Solutions)

10:50-11:15 rano
Dyskusja panelowa

11:15-11:55 rano
Sesja 3: Definiowanie znaczącej zmiany w życiu osobistym
Moderator: Michelle Campbell, dr, FDA

11:15-11:20 rano
Wstęp (Michelle Campbell, doktor, FDA)

Refleksje osób z doświadczeniem życiowym

11:20-11:35 rano
Dane z badania rejestru zaburzeń FTD (Carrie Milliard, MS, CGC, Rejestr zaburzeń FTD)

11:35-11:55 rano
Dyskusja panelowa

- Moderator: Michelle Campbell, dr, FDA
- Paneliści: Joseph M, MD (rzecznik ds. rodzin z FTD), Julia P (rzecznik ds. rodzin z FTD), Carrie Milliard, MS, CGC (rejestr zaburzeń FTD)

11:55-12:55
Obiad

12:55-15:05
Sesja 4: Biomarkery prognostyczne i odpowiedzi
Moderatorzy: dr Richard Tsai, MBA, Denali Therapeutics

12:55-13:00
Wprowadzenie do sesji (Richard Tsai, lekarz, MBA, Denali Therapeutics)

13:00-13:15
Wnioski wyciągnięte z choroby Alzheimera – wykorzystanie biomarkerów w celu zwiększenia dokładności prognoz i mocy badań (Eric McDade, DO, Uniwersytet Waszyngtoński DIAN-TU)

13:15-13:30
Projekt badania ATLAS w SLA (Steve Garafalo, doktor nauk biologicznych, Biogen)

13:30-13:45
Patofizjologia zaburzeń FTD (David Irwin, doktor medycyny, Uniwersytet Pensylwanii)

13:45-14:05
Biomarkery prognostyczne – luki w naszej zdolności przewidywania postępu i początku choroby w FTD-GRN (Giacomo Salvadore, lekarz medycyny, aktor)

14:05-14:20
Biomarkery odpowiedzi (Adam Boxer, lekarz, doktor filozofii, UCSF

14:20-15:05
Dyskusja panelowa

15:05-15:25
Przerwa na kawę

15:25-15:45
Sesja 5: Nowe zasoby z sektora organizacji non-profit
Moderator: Shana Dodge, dr, AFTD

15:25-15:30
Wprowadzenie do sesji (Shana Dodge, PhD, AFTD)

15:30-15:45
Podsumowanie sesji słuchania pacjenta MAPT-FTD (Linde Jacobs, pielęgniarka dyplomowana, Cure MAPT FTD)

15:45-16:45
Sesja 6: Gorący temat: Rozwój biomarkera TDP-43
Moderator: Glenn Harris, dr, Fundacja Charytatywna Rainwater

15:45-15:50
Wprowadzenie do sesji (Glenn Harris, dr, Fundacja Charytatywna Rainwater)

15:50-16:05
Rozwój biomarkera TDP-43 w SLA i jego zastosowanie w FTD (dr Tania Gendron, Mayo Clinic))

16:05-16:20
Aktualny stan biomarkerów opartych na biopłynach dla patologii i dysfunkcji TDP-43 (Henrik Zetterberg, lekarz, doktor, Uniwersytet w Göteborgu)

16:20-16:45
Dyskusja panelowa

16:45-17:00
Uwagi końcowe i zdjęcie grupowe

17:30-19:30
Przyjęcie

17 września 2025 r.

7:00-8:00 rano
Śniadanie

8:00-8:10 rano
Uwagi wstępne

8:10-9:40 rano
Sesja 7: Podejścia statystyczne do badań klinicznych FTD
Moderatorzy: dr n. med. Arthur Simen, dr n. med., Johnson & Johnson

8:10-8:20 rano
Wstęp (Arthur Simen, lekarz, doktor filozofii, Johnson & Johnson)

8:20-8:35 rano
Podejścia statystyczne mające na celu zmniejszenie liczebności próby (Melanie Quintana, dr, Berry Consultants)

8:35-8:55 rano
Założenie proporcjonalności (Max Tolkoff, doktor, Takeda Pharmaceutical)

8:55-9:10 rano
Perspektywy wykorzystania danych zewnętrznych do podejmowania decyzji regulacyjnych (Cynthia Girman, dr hab. zdrowia publicznego, CERobs Consulting)

9:10-9:40 rano
Dyskusja panelowa

9:40-10:00 rano
Przerwa na kawę

10:00-12:20
Sesja 8: Dostępność danych longitudinalnych
Moderator: Collin Hovinga, doktor farmacji, magister, FCCP, Critical Path Institute

10:00-10:05 rano
Wstęp (Collin Hovinga, doktor farmacji, magister, FCCP, Critical Path Institute)

10:05-10:20 rano
Krajowe Centrum Koordynacji Choroby Alzheimera – Dostępność danych dotyczących FTD (Sarah Biber, doktor, NACC)

10:20-10:30 rano
Aktualizacja badania NSP (Laura Mitic, dr, Projekt Bluefield mający na celu wyleczenie FTD)

10:30-10:40 rano
Protokół ALLFTD2 (Howie Rosen, lekarz, UCSF)

10:40-10:50 rano
GENFI4ALL (Jonathan Rohrer, lekarz medycyny, doktor filozofii, UCL)

10:50-11:00 rano
Aktualizacja FPI (Hilary Heuer, doktor, USCF)

11:00-11:25 rano
Dyskusja panelowa

11:25-11:40 rano
Udostępnianie danych w badaniu PET z wykorzystaniem białka Tau – od harmonizacji do macierzyństwa zastępczego w CPAD (Doktor Alexis Moscoso Rial, ZRO Imaging)

11:40-11:50 rano
Zasoby i podejścia służące wzmocnieniu wykorzystania danych longitudinalnych (Collin Hovinga, doktor farmacji, magister, FCCP, Critical Path Institute, Mads Kjølby, doktor medycyny, doktor filozofii, VesperBio i Richard Tsai, doktor medycyny, MBA, Denali Therapeutics)

11:50-12:20
Dyskusja panelowa

12:20-13:20
Obiad

13:20-14:20
Sesja 9: Dyskusja końcowa: pełny skład komitetu sterującego

14:20-14:30
Uwagi końcowe

Głośniki

Sarah Biber, dr | NACC

Biografia dr. Bibera

Dr Sarah Biber jest Dyrektorem Wykonawczym NACC i kieruje modernizacją i rozbudową NACC od listopada 2021 r. Posiada bogate doświadczenie w pracy zespołowej i kierowaniu złożonymi ośrodkami, których celem jest rozwój badań i innowacji w dziedzinie informatyki i nauk translacyjnych. Pełni funkcję współinżyniera (co-mPI) wraz z dr. Walterem Kukullem i współkieruje kierunkiem naukowym i strategicznym NACC oraz portfelem projektów $58M. W ramach tej funkcji reprezentuje NACC w kontaktach z partnerami krajowymi i międzynarodowymi, kieruje inicjatywami krajowymi, kieruje opracowywaniem wniosków o granty, kieruje partnerstwami akademickimi i przemysłowymi oraz nadzoruje zespoły NACC ds. technologii, operacji, badań, komunikacji oraz grantów i finansów.

Adam L. Boxer, lekarz medycyny, doktor filozofii | UCSF

Biografia dr. Boxera

Dr Adam L. Boxer, dr n. med. i dr hab., jest profesorem Pamięci i Starzenia w Katedrze Neurologii Instytutu Neurologii Weilla Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco (UCSF). Dr Boxer kieruje Jednostką Badań Klinicznych Neurologii oraz Programem Badań Klinicznych Choroby Alzheimera i Zwyrodnienia Czołowo-Skroniowego (FTD) w Centrum Pamięci i Starzenia UCSF. Był kierownikiem badań klinicznych w wielu wieloośrodkowych, randomizowanych, kontrolowanych placebo badaniach klinicznych dotyczących chorób neurodegeneracyjnych, w tym choroby Alzheimera (AD), ZWT i Postępującego Porażenia Nadjądrowego (PSP). Obecnie jest współgłównym badaczem w badaniach Platformy Tau w Chorobie Alzheimera (ATP) i Platformy Badawczej PSP (PTP), prowadzonych we współpracy z Konsorcjum Badań Klinicznych nad Chorobą Alzheimera (ACTC) NIH. Jest współgłównym badaczem w projekcie ARTFL/LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD), 28-ośrodkowej sieci badawczej skoncentrowanej na przygotowaniach do badań klinicznych FTD, oraz w Inicjatywie Zapobiegania FTD (FPI), globalnej współpracy skoncentrowanej na przygotowaniach do badań profilaktycznych w autosomalnej dominującej FTLD. Jest kierownikiem projektu Neurofilament Surveillance Project (NSP), który opracowuje biomarkery krwi do wykorzystania w badaniach klinicznych FTD. Jest współkierownikiem projektu Biomarker Evaluation in Young Onset Dementia for Early Detection (BEYONDD), finansowanego przez NIH badania biomarkerów, mającego na celu zrozumienie etiologii wczesnej demencji u osób w pełni reprezentatywnych dla populacji USA.

Teresa Buracchio, lekarz medycyny | Agencja Żywności i Leków (FDA)

Biografia dr. Buracchio

Dr Teresa Buracchio jest p.o. dyrektora Biura Neurologii w Biurze Nowych Leków, Centrum Oceny i Badań Leków, Agencji Żywności i Leków (FDA). Nadzoruje przegląd nowych programów leków na różne choroby neurologiczne i psychiczne, w tym chorobę Alzheimera, chorobę Parkinsona, SLA, choroby nerwowo-mięśniowe, zaburzenia neurogenetyczne, duże zaburzenie depresyjne i schizofrenię. Dr Buracchio dołączyła do FDA w 2013 roku, gdzie pracowała jako recenzent kliniczny i kierownik zespołu w kilku obszarach chorobowych, w tym chorobie Alzheimera i demencji, padaczce oraz chorobach nerwowo-mięśniowych i neurogenetycznych. Przed dołączeniem do FDA dr Buracchio pracowała w firmie AbbVie jako zastępca dyrektora medycznego ds. rozwoju klinicznego neurologii. Dr Buracchio uzyskała dyplom lekarza w Rush Medical College i ukończyła rezydenturę z neurologii w Rush University Medical Center w Chicago, Illinois. Dr Buracchio ukończył staż specjalizacyjny w zakresie neurologii geriatrycznej na Oregon Health & Science University i Portland Veterans Affairs Medical Center w Portland w stanie Oregon.

Michelle Campbell, doktor | FDA

Biografia dr. Campbella

Dr Michelle Campbell jest zastępcą dyrektora ds. zaangażowania interesariuszy i wyników klinicznych w Biurze Neurologii, Biurze Nowych Leków (OND) w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. Dr Campbell dołączyła do FDA w 2014 roku i wcześniej była recenzentką w zespole ds. oceny wyników klinicznych (COA) oraz koordynatorką naukową programu kwalifikacyjnego COA w OND. Dr Campbell koncentruje się na rozwoju leków zorientowanym na pacjenta oraz na wykorzystaniu danych dotyczących doświadczeń pacjentów w kontekście regulacyjnym. Na obecnym stanowisku dr Campbell uczestniczy w dyskusjach i analizuje zagadnienia związane z wykorzystaniem nowych punktów końcowych, w tym danych z cyfrowych technologii medycznych. Przed dołączeniem do FDA dr Campbell spędziła ponad 10 lat prowadząc badania w środowisku akademicko-klinicznym, w tym pięć lat w katedrze neurologii i medycyny rozwojowej. Dr Campbell uzyskała tytuł licencjata z biologii na College of Notre Dame, tytuł magistra z nauk o zdrowiu na Towson University oraz tytuł doktora z badań nad farmaceutycznymi usługami zdrowotnymi na University of Maryland School of Pharmacy.

Penny Dacks, doktor | AFTD

Biografia dr. Dacksa

Dr Penny Dacks jest Starszą Dyrektor ds. Inicjatyw Naukowych w AFTD, odpowiadając za strategię badawczą i nadzór nad programami związanymi z finansowaniem badań, partnerstwami, zwoływaniem, gotowością do badań klinicznych oraz wspieraniem aktywnej i świadomej społeczności potencjalnych uczestników badań. W imieniu AFTD dr Dacks pełni funkcję Prezesa Rejestru Zaburzeń FTD, odpowiadając za partnerstwa, zrównoważony rozwój i ogólny sukces Rejestru, którego wyniki są przekazywane bezpośrednio uczestnikom. Wcześniej dr Dacks pracowała w Amerykańskim Towarzystwie Epilepsji (American Epilepsy Society) i Fundacji Odkrywania Leków na Chorobę Alzheimera (Alzheimer's Drug Discovery Foundation). Jest autorką ponad 40 publikacji i ukończyła szkolenia z neurobiologii na Queen's University, University of Arizona, Icahn School of Medicine w Mount Sinai.

Shana Dodge, doktor | AFTD

Biografia dr. Dodge'a

Dr Shana Dodge jest dyrektorem ds. zaangażowania w badania w Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD). Jest licencjonowaną psycholog kliniczną, posiada doktorat z psychologii klinicznej Uniwersytetu Hawajskiego, tytuł magistra psychologii z New School oraz licencjat z psychologii z Uniwersytetu George'a Washingtona. Shana dba o to, aby badacze kliniczni i organy regulacyjne rozumiały potrzeby, priorytety i wartości osób bezpośrednio dotkniętych FTD, a także aby osoby z FTD i ich bliscy mogli podejmować świadome decyzje dotyczące udziału w badaniach.

Steve Garafalo, dr | Biogen

Biografia dr. Garafalo

Steve jest Dyrektorem Medycznym w Dziale Rozwoju Neuromięśniowego w firmie Biogen, gdzie pracuje od 2014 roku. W tym czasie Steve pełnił liczne funkcje w Dziale Rozwoju Klinicznego i Globalnej Medycyny, głównie w zakresie chorób nerwowo-mięśniowych, w tym SMA i SLA. Przed dołączeniem do Biogen, Steve ukończył doktorat z biologii komórkowej i molekularnej oraz odbył ograniczony staż podoktorski w Tufts School of Medicine.

dr Tania Gendron | Klinika Mayo

Biografia dr. Gendrona

Dr Tania Gendron jest adiunktem w Katedrze Neurobiologii Kliniki Mayo w Jacksonville na Florydzie. Badania prowadzone przez jej Laboratorium Neurobiologii Translacyjnej Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALS) i Otępienia Czołowo-Skroniowego (FTD) koncentrują się na rozszyfrowaniu molekularnych przyczyn i identyfikacji biomarkerów ALS, FTD i innych zaburzeń neurologicznych, a ich ostatecznym celem jest przyspieszenie odkrywania skutecznych metod leczenia. Wykorzystując płyny biologiczne i tkanki mózgowe pacjentów oraz modele przedkliniczne, dr Gendron i jej zespół dążą do odkrycia markerów białkowych, które ułatwią wcześniejszą diagnostykę ALS i FTD, lepsze oszacowanie rokowania, pomogą w przesiewie kandydatów na leki oraz potwierdzą celowe zaangażowanie leków badawczych w badaniach klinicznych.

Cynthia J Girman, DrPH, FISPE | CERobs Consulting

Biografia dr. Girmana

Posiadając 44-letnie doświadczenie w epidemiologii i biostatystyce w przemyśle farmaceutycznym, dr Girman jest założycielem i dyrektorem generalnym CERobs Consulting, LLC (www.cerobs.com), która zapewnia doradztwo w zakresie projektowania i metodologii badań w zakresie dowodów ze świata rzeczywistego (RWE), obserwacyjnych badań nieinterwencyjnych i zewnętrznych grup kontrolnych w badaniach klinicznych. CERobs świadczy również usługi w zakresie strategii punktów końcowych w badaniach klinicznych, w tym oceny wyników klinicznych i wyników zgłaszanych przez pacjentów oraz ich uzasadnienia przed organami regulacyjnymi. Wcześniej Cindy pełniła funkcję dyrektora wykonawczego i kierownika ds. analizy danych i metod obserwacyjnych w Centrum Dowodów Obserwacyjnych i Rzeczywistych w Merck Research Laboratories, gdzie założyła Centrum Doskonałości Dowodów Porównawczych i Wyników, koncentrujące się na metodach w porównawczych badaniach RWE, oraz Centrum Rozwoju, Walidacji, Standaryzacji i Wdrażania Punktów Końcowych (DEVISE) w badaniach klinicznych. Od końca lat 90. XX wieku intensywnie pracowała nad projektowaniem i wdrażaniem badań epidemiologicznych oraz metod w roszczeniach administracyjnych, a od początku lat 90. XX wieku nad rozwojem i walidacją punktów końcowych badań. W tych obszarach opracowywała pakiety informacyjne, uczestniczyła w dyskusjach regulacyjnych i sporządzała dokumentację uzasadniającą adekwatność dowodów w zgłoszeniach. Jest adiunktem epidemiologii w Szkole Zdrowia Publicznego Globalnego im. Gillingsa na Uniwersytecie Karoliny Północnej (UNC). W 2014 roku została pierwszym przedstawicielem branży, który zasiadał w Komitecie Metodologicznym PCORI, w którym aktywnie uczestniczy, a także współpracuje z Panelem Doradczym ds. Badań Klinicznych PCORI. Jest aktywnym członkiem Międzynarodowego Towarzystwa Farmakoepidemiologii, zasiadając w Radzie Dyrektorów i współprzewodnicząc grupy roboczej ds. RWE i decyzji regulacyjnych w ramach grupy zadaniowej RWE. Dr Girman uzyskała tytuł doktora nauk medycznych (DrPH) z biostatystyki ze specjalizacją w epidemiologii na Uniwersytecie Karoliny Północnej w Chapel Hill oraz tytuł magistra statystyki stosowanej/informatyki na Uniwersytecie Villanova.

Glenn Harris, dr | Fundacja Charytatywna Rainwater

Biografia dr. Harrisa

Dr Glenn Harris pełni funkcję Dyrektora ds. Partnerstw Badawczych, Rozwoju Biznesu oraz Kierownika ds. Odkrywania Leków w Fundacji Charytatywnej Rainwater. Do jego obowiązków należy kierowanie programami badań medycznych fundacji, których celem jest przyspieszenie rozwoju nowych metod diagnostyki i terapii pierwotnych schorzeń związanych z tauopatią, takich jak PSP, FTD i CBD. Na swoim stanowisku dr Harris nadzoruje strategiczne partnerstwa z organizacjami akademickimi i korporacyjnymi w celu przyspieszenia rozwoju odkryć naukowych i ich zastosowania klinicznego. Pomaga w zarządzaniu programami takimi jak Konsorcjum Tau i Warsztaty Wyzwania Tauopatii, które zapewniły znaczne finansowanie na rozwój podstawowych i translacyjnych badań nad tauopatią.

Hilary Heuer, doktor | UCSF

Biografia dr. Heuera

Dr Hilary Heuer, naukowiec z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco, pełni funkcję współkierowniczki administracyjnej w badaniu ARTFL-LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD), w którym ocenia się pacjentów z rodzinną i sporadyczną postacią FTLD w 27 ośrodkach w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie. Od ponad dekady aktywnie uczestniczy w badaniach obserwacyjnych nad FTLD i pokrewnymi zaburzeniami, po tym jak zakończyła karierę w neurofizjologii systemowej, gdzie specjalizowała się w kontroli okoruchowej, percepcji wzrokowej i integracji sensomotorycznej. Od momentu powstania w 2018 roku jest członkinią Komitetu Wykonawczego globalnej Inicjatywy Zapobiegania FTD (FPI), której celem jest harmonizacja badań nad genetyczną postacią FTLD. Zasiada również w Komitecie ds. Zarządzania Danymi FPI.

Collin Hovinga, doktor farmacji, magister, FCCP | Critical Path Institute

Biografia dr. Hovingi

Collin Hovinga, doktor farmacji, magister nauk medycznych, FCCP, pełni funkcję wiceprezesa ds. programów chorób rzadkich i sierocych w Critical Path Institute, nadzorując platformę danych i analiz akceleratora chorób rzadkich C-Path oraz partnerstwo publiczno-prywatne Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases. Dr Hovinga uzyskał tytuł licencjata z biologii oraz doktora farmacji na Creighton University w Omaha w stanie Nebraska. Następnie odbył staż specjalizacyjny i specjalizację z farmakoterapii pediatrycznej ze specjalizacją w neurobiologii dziecięcej w LeBonheur Children's Medical Center na Uniwersytecie Tennessee w Memphis. Uzyskał tytuł magistra epidemiologii w University of Tennessee Health Science Center. Dr Hovinga aktywnie bada czynniki wpływające na skuteczność i bezpieczeństwo leków u dzieci oraz w chorobach rzadkich/sierocych. Dr Hovinga jest uznawany za eksperta w dziedzinie neurofarmakologii i pełnił funkcję doradcy w NIH/NINDS i FDA SGE (CNS/PNS i DSRM).

David Irwin, lekarz medycyny | Uniwersytet Pensylwanii

Biografia dr. Irwina

Dr David Irwin jest dyrektorem klinicznym Penn Frontotemporal Degeneration Center oraz kierownikiem badań w Penn Digital Neuropathology Lab w Szkole Medycznej Perelmana Uniwersytetu Pensylwanii. Posiada podwójne wykształcenie w zakresie neurologii poznawczej i neuropatologii, a jego laboratorium koncentruje się na integracji histopatologii ludzkiego mózgu i technik molekularnych z danymi klinicznymi uzyskanymi przed śmiercią, mając na celu identyfikację celów terapeutycznych i markerów progresji choroby, które mogą służyć jako punkty końcowe w badaniach klinicznych dotyczących FTD, LBD, AD i pokrewnych chorób neurodegeneracyjnych.

Linde Jacobs, BSN | Cure MAPT FTD

Biografia Linde Jacoba

Linde, pochodząca z regionu Środkowego Zachodu, jest pielęgniarką, żoną i matką dwóch pięknych córek. Jest również znana jako zagorzała i otwarta orędowniczka znalezienia lekarstwa na otępienie czołowo-skroniowe (FTD).

Jest opiekunką drugiego pokolenia, która pomagała w opiece nad babcią, gdy była jeszcze bardzo młoda. Po śmierci babci Linde wkrótce stała się główną opiekunką matki, gdy u matki rozwinęły się objawy tego, co okazało się genetyczną postacią FTD, spowodowaną mutacją genu MAPT, skutkującą najczęstszą postacią demencji u osób poniżej 65. roku życia.

Mając zaledwie 22 lata, Linde łączyła opiekę nad matką z podjęciem pierwszej pracy zawodowej pielęgniarki, założeniem rodziny, a następnie zostaniem matką. Krótko po śmierci matki w wieku 62 lat, w 2021 roku, Linde dowiedziała się, że ona również ponownie zmierzy się z chorobą zwyrodnieniową stawów (FTD), gdy badania genetyczne wykazały, że jest nosicielką mutacji MAPT, podobnie jak jej dwie siostry.

Napędzana porażkami w przeszłości swojej rodziny, a jednocześnie z obawą o nadchodzące lata, Linde zaczęła przejmować kontrolę nad swoją przyszłością. Współzałożyła organizację non-profit, Wylecz MAPT FTD, jest członkiem zarządu Zakończyć dziedzictwo, zaangażowana w badania naukowe w całych Stanach Zjednoczonych, dzieliła się z urzędnikami państwowymi wiedzą na temat bieżących problemów systemowych w NIH i FNIH, a także była gościem w wielu artykułach, konferencjach, podcastach, audycjach informacyjnych i instytutach badawczych. Ostatnio była bohaterką artykułu na okładce New York Timesai wystąpi w nadchodzącym filmie dokumentalnym PBS na temat demencji. Wygłaszała przemówienia na licznych uniwersytetach, w placówkach opieki zdrowotnej, firmach farmaceutycznych, konferencjach organizacji non-profit oraz była prelegentką na konferencjach naukowych.

Wszystkie te działania podejmowane są ku czci jej matki i babci oraz w celu zapewnienia lepszej przyszłości jej dwóm małym córkom, którym grozi odziedziczenie tej samej mutacji genetycznej.

Możesz skontaktować się z Linde pod adresem lindejlee@gmail.com

Mads Kjolby, lekarz medycyny, doktor | Biografia Vespera

Biografia dr. Kjolby'ego

Carrie Milliard | Rejestr zaburzeń FTD

Biografia Carrie Milliard

Carrie Milliard Dołączyła do Rejestru Zaburzeń FTD w lipcu 2023 roku na stanowisku Dyrektora. Uzyskała tytuł magistra w zakresie poradnictwa genetycznego na Uniwersytecie w Cincinnati i jest certyfikowanym doradcą genetycznym oraz koordynatorem badań klinicznych. Carrie posiada ponad 20 lat doświadczenia w badaniach klinicznych w środowisku akademickim, regulacyjnym i przemysłowym. Znaczna część jej kariery koncentrowała się na rozwoju terapii rzadkich chorób genetycznych. Przed dołączeniem do Rejestru kierowała badaniami klinicznymi w laboratorium testów genetycznych, gdzie wspierała wewnętrzną i zewnętrzną współpracę badawczą, udostępnianie danych oraz rozwój nowych produktów.

Jako Dyrektor Rejestru Zaburzeń FTD, Carrie zapewnia przywództwo, kierownictwo strategiczne i ogólne zarządzanie Rejestrem. Ściśle współpracuje z Prezesem i personelem Rejestru, aby zapewnić zaangażowanie i wzmocnienie społeczności FTD, badaczy i partnerów – co ostatecznie przyczynia się do przyspieszenia badań w całym spektrum zaburzeń FTD.

Laura Mitic, PhD | Projekt Bluefield mający na celu wyleczenie FTD

Biografia dr. Mitica

Laura Mitic, doktor nauk, jest prezesem Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, organizacji non-profit 501c3 z siedzibą w San Francisco, której celem jest przyspieszenie opracowywania terapii na otępienie czołowo-skroniowe wywołane mutacjami w genie progranuliny (GRN-FTD). Bluefield finansuje konsorcjum badaczy z instytucji akademickich w Stanach Zjednoczonych, Europie i Ameryce Południowej, aby pogłębić naszą wiedzę na temat GRN-FTD. Dr Mitic nadzoruje projekt Neurofilament Surveillance Project, badanie pomocnicze ALLFTD oraz wieloletnią współpracę przedkonkurencyjną finansowaną przez firmy biotechnologiczne, farmaceutyczne i organizacje non-profit, mającą na celu lepsze zrozumienie klinicznej użyteczności pomiaru łańcucha lekkiego neurofilamentów osocza w genetycznym FTD. Uczestniczy również w różnorodnych inicjatywach współpracy, aby wspierać sukces badań klinicznych nad FTD z niedoborem progranuliny, w tym działania mające na celu identyfikację większej liczby uczestników badań i zmniejszenie barier utrudniających udział w badaniach klinicznych, takie jak Progranulin Information Navigator (www.progranulininformationnavigator.orgDr Mitic uzyskał tytuł licencjata na Northwestern University, doktorat z biologii komórki na Yale University i ukończył studia podyplomowe z genetyki starzenia się na UCSF.

Joseph Marquez, lekarz | Rzecznik rodziny FTD i zarząd AFTD

Biografia dr. Marqueza

Eric McDade, DO | Uniwersytet Waszyngtoński

Biografia dr. McDade’a

Eric McDade, DO, jest profesorem neurologii w Szkole Medycznej Uniwersytetu Waszyngtońskiego w St. Louis. Jego zainteresowania badawcze obejmują zastosowanie badań płynu mózgowo-rdzeniowego i neuroobrazowania do identyfikacji wczesnych zmian patologicznych w chorobie Alzheimera, a ostatecznym celem jest identyfikacja wczesnych markerów postępu choroby Alzheimera, które mogą być wykorzystane w testowaniu terapii modyfikujących przebieg choroby.

Dr McDade jest współdyrektorem Jednostki Badań nad Chorobą Alzheimera Dziedziczoną Dominantly Inherited oraz kierownikiem ds. klinicznych w badaniu obserwacyjnym sieci Alzheimera dziedziczonego dominująco, gdzie wraz ze współpracownikami wykorzystuje globalne badanie historii naturalnej do opracowywania badań profilaktycznych w chorobie Alzheimera dziedziczonej dominująco. W ramach tych prac współkierował inicjatywą kompleksowego badania zmian biomarkerów związanych z rozpuszczalnym białkiem tau i jest głównym badaczem pierwszego w historii badania dotyczącego profilaktyki pierwotnej w rodzinnej chorobie Alzheimera, które ma na celu sprawdzenie, czy zapobieganie rozwojowi blaszek amyloidowych zapobiega rozwojowi demencji u osób z genetyczną postacią choroby Alzheimera prowadzącą do demencji o wczesnym początku.

dr Alexis Moscoso | Obrazowanie ZRO

Biografia dr. Moscoso

Dr Alexis Moscoso jest dyrektorem naukowym w ZRO Imaging, gdzie kieruje strategią obrazowania i rozwojem biomarkerów w chorobach neurodegeneracyjnych. W ramach ZRO ściśle współpracuje z Critical Path Institute (CPAD), wspierając zarówno harmonizację badania PET z udziałem białka tau, jak i jego ocenę jako potencjalnego zastępczego punktu końcowego w badaniach klinicznych.

Z doświadczeniem w fizyce i badaniach klinicznych, Alexis specjalizuje się w obrazowaniu molekularnym, kwantyfikacji PET oraz walidacji biomarkerów w chorobie Alzheimera i chorobach pokrewnych. Jest autorem ponad 50 recenzowanych publikacji, współautorem międzynarodowych wytycznych i kierownikiem wielu inicjatyw badawczych w zakresie obrazowania białka tau metodą PET. Jest również afiliowany naukowo z Uniwersytetem w Santiago de Compostela i Uniwersytetem w Göteborgu.

Julia Pierrat | Ambasador AFTD

Biografia Julii Pierrat

Julia odkryła AFTD wkrótce po diagnozie u męża w 2022 roku. Nigdy wcześniej nie słyszała o FTD, dopóki nie wyjaśniono jej istoty choroby w gabinecie neurologa i nie zdawała sobie sprawy, że może ona powodować tak wiele różnych objawów i podtypów. Chce, aby wszyscy zrozumieli, że chociaż u różnych pacjentów mogą występować podobieństwa, droga każdego z nich do choroby jest inna, a diagnoza może być długim i bolesnym doświadczeniem. Zaangażowała się w AFTD na wczesnym etapie, pisząc artykuły, uczestnicząc w dorocznej konferencji, uczestnicząc w grupach fokusowych i programie wsparcia dla świadczeniodawców. Przebiegła również półmaraton w Los Angeles w 2024 i 2025 roku. W 2025 roku postanowiła zostać ambasadorką AFTD, aby promować postęp naukowy i jak najszybsze udostępnienie społeczeństwu metod leczenia i kuracji.

Melanie Quintana, dr | Berry Consultants

Biografia Melanie Quintany

Melanie Quintana, dr, jest dyrektorem i starszym statystykiem w Berry Consultants, gdzie specjalizuje się w stosowaniu statystyki bayesowskiej do projektowania innowacyjnych badań klinicznych w szerokim zakresie obszarów terapeutycznych. Przyczyniła się do zaprojektowania ponad 100 badań klinicznych, w tym badań platformowych i badań nad chorobami rzadkimi. W swojej pracy często integruje modele progresji choroby, aby dostarczać informacji na temat symulacji badań klinicznych, umożliwiając bardziej wydajne i rzetelne analizy.
Przed dołączeniem do Berry Consultants, dr Quintana uzyskała doktorat ze statystyki na Uniwersytecie Duke'a i odbyła staż podoktorski z biostatystyki na Uniwersytecie Południowej Kalifornii. W trakcie swojej kariery akademickiej współpracowała przy kilku dużych badaniach krajowych, opracowując strategie analityczne do oceny genetycznych czynników ryzyka chorób złożonych – prace te nadal stanowią podstawę jej obecnego zainteresowania metodami bayesowskimi w rozwiązywaniu złożonych problemów klinicznych.

Jonathan Rohrer, lekarz medycyny, doktor filozofii | University College London

Biografia dr. Rohrera

Profesor Rohrer jest profesorem neurologii w Dementia Research Centre w Queen Square UCL Institute of Neurology, a także konsultantem neurologiem w National Hospital for Neurology and Neurosurgery. Po uzyskaniu dyplomu z nauk przyrodniczych na Uniwersytecie Cambridge, kontynuował naukę medycyny na Uniwersytecie Oksfordzkim i UCL. Rozpoczął pracę w Dementia Research Centre w 2005 roku, gdzie po raz pierwszy zaczął badać FTD, pracując nad neuroobrazowaniem genetycznego FTD. Ta praca doprowadziła go do rozpoczęcia Genetic FTD Initiative, GENFI, międzynarodowego wieloośrodkowego badania kohortowego przedobjawowego genetycznego FTD w 2011 roku. Badania jego zespołu koncentrują się na opracowaniu nowych biomarkerów w otępieniu czołowo-skroniowym (FTD), w tym biomarkerów cyfrowych, obrazowych i płynowych. Zespół koncentruje się również na nowatorskim projektowaniu badań i przeprowadzaniu badań nowych terapii. Na szczeblu krajowym prowadzi FTD Wielka Brytania, coroczne spotkanie naukowe brytyjskich badaczy pracujących w dziedzinie FTD oraz grupy wsparcia dla FTD poprzez Wsparcie dla rzadkiej demencjiNa arenie międzynarodowej, oprócz kierowania GENFI, współkieruje inicjatywą zapobiegania FTD (FPI).

Carla Romano, MS | Rozwiązania zdrowotne RTI

Biografia Carli Romano

Carla Romano jest wiceprezesem zespołu ds. oceny wyników leczenia zorientowanej na pacjenta w RTI Health Solutions. Carla kieruje zespołem badaczy metod mieszanych i pracuje w różnych obszarach terapeutycznych, ze szczególnym uwzględnieniem chorób neurodegeneracyjnych. Carla posiada formalne wykształcenie w zakresie epidemiologii, jednak w swojej ponad 25-letniej karierze skupiła się na rozwoju i ocenie klinicznych metod oceny wyników leczenia do wykorzystania w badaniach klinicznych i obserwacyjnych. Carla była współkierownikiem badania finansowanego przez FDA, mającego na celu dostosowanie skali ALSFRS-R do zdalnego przeprowadzania badań.

Gary Romano, lekarz medycyny, doktor filozofii | Temple University

Biografia dr. Romano

Howie Rosen, lekarz | UCSF

Biografia dr. Rosena

Dr Rosen jest neurologiem behawioralnym i piastuje stanowisko profesora Dorothy Kirsten French Foundation Endowed Professorship for Parkinsonian and Other Neurodegenerative Disorders. Uzyskał tytuł doktora medycyny w Boston University School of Medicine, odbył szkolenie z medycyny wewnętrznej w Albert Einstein College of Medicine w Nowym Jorku, a następnie ukończył rezydenturę z neurologii w UCSF. Po zakończeniu rezydentury dr Rosen kontynuował szkolenie w zakresie obrazowania mózgu w Washington University School of Medicine, a następnie powrócił do UCSF, aby dołączyć do zespołu w Memory and Aging Center (MAC) w 1999 roku.

Głównym zainteresowaniem badawczym dr. Rosena jest wpływ atypowych chorób neurodegeneracyjnych, w szczególności otępienia czołowo-skroniowego, na mózg, zwłaszcza układy emocjonalne. Jego obecne projekty wykorzystują psychofizjologię i obrazowanie, aby zbadać, jak te choroby wpływają na samoświadomość i określić, w jaki sposób obrazowanie i inne markery biologiczne mogą być wykorzystywane do śledzenia i przewidywania, jak te choroby wpływają na mózg w czasie. Jest również dyrektorem ds. edukacji i zasięgu rdzenia edukacyjnego w Centrum Badawczym Choroby Alzheimera UCSF.

W ramach Centrum Pamięci i Starzenia Globalny Instytut Zdrowia Mózgu i Wydział Neurologii UCSF, uczestniczy w szkoleniu studentów medycyny, rezydentów i stażystów, a także bierze udział w ocenie nowych pacjentów w klinice MAC, a także w dalszym zarządzaniu opieką nad pacjentami w klinice ciągłości.

Giacomo Salvadore, lekarz medycyny | Alektor

Biografia dr. Salvadora

Dr Salvadore jest z wykształcenia psychiatrą i obecnie pełni funkcję starszego wiceprezesa i kierownika ds. rozwoju klinicznego w firmie Alector, Inc., gdzie nadzoruje rozwój leków na choroby neurodegeneracyjne, takie jak otępienie czołowo-skroniowe i choroba Alzheimera. Dr Salvadore uzyskał tytuł doktora medycyny i odbył szkolenie z psychiatrii na Uniwersytecie Rzymskim, Tor Vergata we Włoszech, a także odbył staż w Narodowym Instytucie Zdrowia Psychicznego w programie zaburzeń nastroju i lęku. Przed dołączeniem do firmy Alector, dr Salvadore spędził ponad 10 lat w firmie Janssen jako biomarker i lider kliniczny w rozwoju leków neurologicznych i psychiatrycznych, a także 2 lata w firmie Acadia Pharmaceuticals, gdzie był kierownikiem ds. medycyny translacyjnej. W trakcie swojej kariery w przemyśle farmaceutycznym dr Salvadore kierował rozwojem kilku związków eksperymentalnych, począwszy od wczesnego, jak i późnego etapu rozwoju w różnych wskazaniach.

Doktor Harro Seelaar | Erasmus MC

Biografia dr. Seelaara

Dr Harro Seelaar jest neurologiem poznawczym w Erasmus Medical Center w Rotterdamie w Holandii. Jest kierownikiem centrum eksperckiego Erasmus MC, specjalizującego się w FTD, i kieruje lokalnym badaniem genetycznym kohorty ryzyka FTD (FTD-RisC) oraz lokalnym badaczem w GENFI. Jest liderem konsorcjum badania PREDICTFTD, dużego europejskiego konsorcjum zajmującego się FTD, którego celem jest walidacja różnych biomarkerów płynowych i obrazowych, które zostaną wykorzystane w internetowym narzędziu opartym na sztucznej inteligencji. Jego badania koncentrują się na biomarkerach płynowych i obrazowych w FTD i modelowaniu choroby. Dr Seelaar bierze również udział w kilku badaniach klinicznych nad FTD i jest koordynatorem grupy zajmującej się FTD w Europejskiej Sieci Referencyjnej ds. Rzadkich Chorób Neurologicznych (ERN-RND).

Arthur Simen, lekarz medycyny, doktor filozofii | Johnson and Johnson

Biografia dr. Simena

Adam Staffaroni, doktor | UCSF

Biografia dr. Staffaroniego

Dr Staffaroni jest neuropsychologiem klinicznym i profesorem nadzwyczajnym w Centrum Pamięci i Starzenia Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco (UCSF Memory and Aging Center). Jego badania koncentrują się na poprawie wczesnego wykrywania, prognozowania i monitorowania chorób neurodegeneracyjnych, w szczególności otępienia czołowo-skroniowego. Jest współbadaczem w konsorcjum ALLFTD i kierował kilkoma projektami mającymi na celu opracowanie punktów końcowych i skalowalnych metod zdalnego gromadzenia danych na potrzeby badań klinicznych nad FTLD. Jest również współbadaczem projektu infrastruktury danych inicjatywy FTD Prevention Initiative i kierował harmonizacją danych w międzynarodowych konsorcjach zajmujących się rodzinnym FTD, aby umożliwić modelowanie progresji choroby i symulacje badań klinicznych.

Carmela Tartaglia, lekarz medycyny, FRCPC | Uniwersytet w Toronto

Biografia dr. Tartaglii

Dr Tartaglia jest profesorem na Uniwersytecie w Toronto i neurologiem poznawczo-behawioralnym w Klinice Pamięci UHN, gdzie opiekuje się pacjentami z chorobami neurodegeneracyjnymi, ze szczególnym uwzględnieniem zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego. Dr Tartaglia stosuje podejście multimodalne, integrując obrazowanie i biomarkery płynów ustrojowych z genetyką i danymi klinicznymi, aby usprawnić diagnostykę i zrozumieć przyczyny zaburzeń poznawczych, behawioralnych i motorycznych. Jej badania mają na celu opracowanie biomarkerów, które posłużą rozwojowi medycyny precyzyjnej i umożliwią ukierunkowane, wczesne interwencje. Jest dyrektorem wykonawczym Toronto Dementia Research Alliance.

Steffen Thirstrup, lekarz medycyny, doktor | EMA

Biografia dr. Thirstrupa

Steffen Thirstrup jest lekarzem i certyfikowanym specjalistą w dziedzinie farmakologii klinicznej i terapii. Posiada tytuł doktora farmakologii i bogate doświadczenie w zakresie medycyny wewnętrznej, ze szczególnym uwzględnieniem chorób układu oddechowego dorosłych. Ponadto, w 2012 roku dr Thirstrup został mianowany profesorem nadzwyczajnym farmakoterapii na Wydziale Nauk o Zdrowiu Uniwersytetu Kopenhaskiego. W latach 2004-2009 Steffen Thirstrup pracował w Duńskiej Agencji Leków (EMA), początkowo jako duński członek CHMP w Europejskiej Agencji Leków (EMA) przez pięć lat, w tym 10 miesięcy jako współczłonek CHMP i CAT, a następnie przez krótki okres jako kierownik Duńskiego Instytutu Racjonalnej Farmakoterapii, zajmującego się oceną technologii medycznych (HTA) i wytycznymi najlepszych praktyk w podstawowej opiece zdrowotnej. W 2011 roku prof. Thirstrup ponownie dołączył do działu licencjonowania w Duńskiej Agencji Leków, obejmując stanowisko kierownika Wydziału Oceny Leków i Badań Klinicznych. W tym okresie prof. Thirstrup współprzewodniczył grupie roboczej Komisji Europejskiej ds. dostępu do rynku produktów leczniczych biopodobnych i pełnił funkcję kluczowego kontaktu naukowego dla podmiotu zarządzającego beneficjentami IMI w ramach współpracy PROTECT (badania farmakoepidemiologiczne wyników terapii prowadzone przez europejskie konsorcjum).

W marcu 2013 r. prof. Thirstrup dołączył do farmaceutycznej firmy konsultingowej NDA Group AB jako pełnoetatowy doradca medyczny w radzie doradczej ds. regulacji NDA. W kwietniu 2014 r. prof. Thirstrup został mianowany dyrektorem Rady Doradczej ds. Regulacji w NDA Regulatory Services Ltd.

Od czerwca 2022 r. prof. Thirstrup pełni funkcję Dyrektora Medycznego Europejskiej Agencji Leków w Amsterdamie w Holandii

Prof. Thirstrup jest autorem ponad 40 prac naukowych, wytycznych i rozdziałów podręczników, a także współredaktorem piątego wydania Farmakologię podstawową i kliniczną (Podręcznik do farmakologii na studiach medycznych w języku duńskim).

Profesor Thirstrup dzieli swoje życie między Amsterdamem a swoją rodziną w małej społeczności (Værløse) na obrzeżach Kopenhagi w Danii

Max Tolkoff, dr | Takeda

Biografia dr. Tolkoffa

Max posiada doktorat z biostatystyki z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Los Angeles i pracuje w firmie Takeda od 2019 roku. Od tego czasu brał udział w wielu programach neurodegeneracyjnych, w tym w programach dotyczących choroby Huntingtona, ataksji rdzeniowo-móżdżkowej, zespołu Huntera i choroby Alzheimera, a także w portfolio Takeda dotyczącym narkolepsji. Jego praca koncentruje się na stosowaniu zaawansowanych metodologii statystycznych i ram decyzyjnych opartych na danych. Obecnie Max pełni funkcję globalnego głównego statystyka w programie Takeda dotyczącym otępienia czołowo-skroniowego, gdzie zajmuje się zagraniczną strategią statystyczną, projektowaniem badań i analizą danych.

Richard Tsai, lekarz medycyny, MBA | Denali Therapeutics

Biografia dr. Tsai

Richard Tsai, lekarz medycyny, MBA, jest dyrektorem medycznym ds. wczesnego rozwoju klinicznego w Denali Therapeutics. Współpracuje z zespołami przedklinicznymi, translacyjnymi i rozwojowymi, projektując i prowadząc pierwsze badania kliniczne z udziałem ludzi, biomarkerów i wczesnej fazy z udziałem zdrowych ochotników i pacjentów. Jego praca koncentruje się na chorobach neurodegeneracyjnych, w tym chorobie Alzheimera, otępieniu czołowo-skroniowym i stwardnieniu zanikowym bocznym. Był członkiem komitetu szczytu Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) poświęconego otępieniom związanym z chorobą Alzheimera w 2022 roku. Przed pracą w Denali Richard był adiunktem neurologii i zastępcą dyrektora Programu Badań Klinicznych nad Chorobą Alzheimera i Otępieniem Czołowo-Skroniowym w Centrum Pamięci i Starzenia Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco, gdzie pod kierunkiem dr. Adama Boxera i dr. Gila Rabinoviciego koncentrował się na obrazowaniu biomarkerów i rozwoju terapii. Richard uzyskał licencjat z biochemii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Berkeley oraz tytuł doktora medycyny i MBA na Uniwersytecie Drexel. Ukończył rezydenturę z neurologii w Albert Einstein College of Medicine w Nowym Jorku, gdzie pełnił funkcję starszego rezydenta, a następnie odbył staż specjalizacyjny z neurologii behawioralnej na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco.

Henrik Zetterberg, lekarz medycyny, doktor filozofii | Uniwersytet w Göteborgu

Biografia dr. Zetterberga

Henrik Zetterberg jest profesorem neurochemii na Uniwersytecie w Göteborgu w Szwecji i University College London w Wielkiej Brytanii, a także chemikiem klinicznym w Szpitalu Uniwersyteckim Sahlgrenska w Göteborgu w Szwecji. Jest kierownikiem Katedry Psychiatrii i Neurochemii Uniwersytetu w Göteborgu, kieruje Laboratorium Biomarkerów Płynów DRI w UK na UCL, członkiem kluczowym Centrum Chorób Neurodegeneracyjnych w Hongkongu oraz profesorem wizytującym na Wydziale Medycznym Uniwersytetu Wisconsin, w Szkole Medycyny i Zdrowia Publicznego w Madison w stanie Wisconsin. Jego głównym obszarem badań i zainteresowań klinicznych są biomarkery płynów w chorobach mózgu, w szczególności chorobach neurodegeneracyjnych.

Uczestnicy

Anne Alward, BA
Projekt Bluefield mający na celu wyleczenie FTD

Gail Andersen, licencjat
Wiceprzewodniczący zarządu AFTD

Deanna Angello, MBA
Absolwent zarządu AFTD

Mahnaz Asgharnejad, doktor farmacji
Produkty farmaceutyczne Takeda

Michael Benatar, lekarz, doktor filozofii
Uniwersytet Miami

Akhil Bhalla, doktor
Terapia Denali

Sarah Biber, doktor
NACC

Nicole Bjorklund, doktor
AFTD

Adam Boxer, lekarz medycyny, dr hab
UCSF

Sue Browne, doktor
Biografia przejścia

Teresa Buracchio, lekarz
FDA

Michelle Campbell, doktor
FDA

Janice Chin, doktor
Farmaceutyki Alexion

William Chou, lekarz, MBA
Biografia przejścia

Rita Choula, MA
Przewodniczący Zarządu AFTD

Doktor Penny Dacks
AFTD

Ryan Darby, lekarz
Uniwersytet Vanderbilta

Kuldip Dave, doktor
Stowarzyszenie SLA

Susan Dickinson, MSGC
Prezes AFTD

Shana Dodge, doktor
AFTD

Simon Ducharme, lekarz
Uniwersytet McGill

John Dwyer, MBA
Global Alzheimer's Platform Foundation, Inc.

Amy Easton, doktor
Celuj w ALS

Lieza Exalto, MD, PhD
Juliusz Kliniczny

Jacob Falck Hansen, doktor
Biografia Vespera

Howard Feldman, lekarz medycyny, FRCP(C)
Uniwersytet Kalifornijski w San Diego

Leah Forsberg, doktor
Klinika majonezu

Steve Garafalo, doktor
Biogen

Samanta Garner
AFTD

Tania Gendron, doktor
Klinika majonezu

Cynthia Girman, dr hab.
Doradztwo CERobs

Amanda Gleixner, doktor
AFTD

Michael Gold, lekarz medycyny
Ścieżki kompasu

Jill Goldman, MS, MPhil
Członek zarządu AFTD/Uniwersytet Columbia

Glenn Harris, doktor
Fundacja Charytatywna Rainwaiter

Daniel Hatch, MS Biostatystyka
Eli Lilly and Company

Hilary Heuer, doktor
UCSF

Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP
Instytut ścieżki krytycznej

David Irwin, lekarz medycyny
Uniwersytet Pensylwanii

Linde Jacobs, pielęgniarka
Wylecz MAPT FTD

Alec Jones
Kapitał bokserski

Mads Kjølby, lekarz medycyny, doktor filozofii
Biografia Vespera

Doktor Jary Larsen
Członek zarządu AFTD/CureGRN

PJ Leppa
AFTD

Peter Ljubenkov, lekarz medycyny
UCSF

Roman Loonis, lekarz medycyny, doktor filozofii
Produkty farmaceutyczne Takeda

Joseph Marquez, lekarz
Członek Zarządu AFTD

Len Marquez, MA
Członek zarządu AFTD/AAMC

AJ Mayorga, doktor
Alektor

Stella McCaughey, doktor
Alektor

Eric McDade, DO
Uniwersytet Waszyngtoński

Hamzeh Migdadi, lekarz medycyny
Eli Lilly and Company

Carrie Milliard, MS, CGC
Rejestr Zaburzeń FTD

Laura Mitic, doktor
Projekt Bluefield mający na celu wyleczenie FTD

Alexis Moscoso Rial, doktor
Obrazowanie ZRO

Weston Nichols, doktor
Lynx1 Capital Management

Wendy Niebler, DO, MBA
Farmaceutyki Alexion

Chiadi Onyike, lekarz medycyny, MHS
Uniwersytet Johna Hopkinsa

Julia Pierrat, MBA
Ambasador AFTD

Olivier Piguet, doktor
Uniwersytet w Sydney

Chris Powell, licencjat
AviadoBio

Melanie Quintana, doktor
Konsultanci Berry

Chiara Recchi. PhD
Terapia sadownicza

Jonathan Rohrer, lekarz medycyny, doktor filozofii
University College London

Gary Romano, lekarz medycyny, doktor filozofii
Uniwersytet Temple

Carla Romano, MS
Rozwiązania zdrowotne RTI

Howie, Rosen, lekarz medycyny
UCSF

Alessandra Rovescalli, doktor

James Rowe, lekarz medycyny, doktor filozofii
Uniwersytet Cambridge

Martin Sabandal, doktor
FNIH

Giacomo Salvadore, lekarz
Alektor

Krystyna Schneeman
Członek zarządu AFTD/Instytut Milkena

Nina Schultz, doktor
Biografia Vespera

Harro Seelaar, lekarz medycyny, doktor filozofii
Erasmus MC

Frank Shewmaker, doktor
NINDY

Arthur Simen, lekarz medycyny, doktor filozofii
Johnson & Johnson

Sudhir Sivakumaran, doktor
Stowarzyszenie Osób z Demencją z Ciałami Lewy'ego Inc.

Wanda Smith
CureGRN

Adam Staffaroni, doktor
UCSF

Aggie Stephens, MSc
Instytut Milkena

Ivonne Suridjan, doktor
Terapia Denali

Carmela Tartaglia, lekarz
uniwersytet w Toronto

Carol Taylor-Burds, doktor
NIH/NINDS

Steffen Thirstrup, lekarz medycyny, doktor filozofii
Europejska Agencja Leków (EMA)

Max Tolkoff, doktor
Produkty farmaceutyczne Takeda

Richard Tsai, lekarz, MBA
Terapia Denali

Tiffini Voss, lekarz medycyny
Biografia przejścia

Doktor Stacie Weninger
F-Prime

Zollie Yavarow, MA, PhD
Wyleczyć chorobę VCP

Henrik Zetterberg, lekarz medycyny, doktor filozofii
Uniwersytet w Göteborgu

Stowarzyszenie na rzecz Zwyrodnienia Czołowo-skroniowego

Zwyrodnienie czołowo-skroniowe (FTD) jest najczęstszą demencją u osób poniżej 60 roku życia, dotykającą ponad 60 000 Amerykanów. Liczba ta jest prawdopodobnie niedoszacowana, ponieważ choroba ta jest często błędnie diagnozowana. FTD charakteryzuje się postępującymi, nieodwracalnymi zmianami osobowości, języka, zachowania i/lub ruchu. Obecnie FTD jest nieuleczalne i nie ma zatwierdzonych terapii, które mogłyby spowolnić lub zmienić przebieg tej choroby.

Od ponad 20 lat The Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD) współpracuje z oddaną społecznością wolontariuszy i darczyńców, aby podnieść głosy rodzin dotkniętych tą chorobą i dać siłę wszystkim, którzy zmagają się z tą chorobą. Jako wiodąca organizacja non-profit skupiona na FTD, naszą misją jest poprawa jakości życia osób dotkniętych FTD i prowadzenie badań w kierunku znalezienia lekarstwa. AFTD promuje badania oparte na współpracy; wspiera wszystkich bezpośrednio dotkniętych FTD; podnosi świadomość i edukuje pracowników służby zdrowia; i opowiada się za odpowiednimi, niedrogimi usługami.

Dziękujemy za Twoje wsparcie.

Zarząd AFTD

Rita B. Choula, MA
Krzesło
Maryland

Gail Andersen
Wiceprzewodniczący
Floryda

Julia Kelly
Skarbnik
Pensylwania

Valerie L. Snow, Esq.
Sekretarz
Pensylwania

Halima Amjad, doktor medycyny, doktor filozofii
Maryland

Kyle’a Birmingham, CFA
Pensylwania

Józef Esposito
Nowy Jork

Jill S. Goldman, MS, MPhil, CGC
Nowy Jork

Kristin Holloway
Waszyngton

Shoshana Derrow Krilow, Esq.
Wirginia

Lekarz Joseph Marquez
Waszyngton

Leonard Marquez, MA
Waszyngton

Kathy Newhouse Mele
Nowy Jork

Donalda E. Newhouse’a
New Jersey

Girish Patangay
Kalifornia

Davida Pfeifera
Kolorado

Krystyna Schneeman
Connecticut

Margaret Sutherland, doktor filozofii
Waszyngton

Abrara Tanveera
Nowy Jork

Kimberly Pang Torres
New Jersey

Ciastko	Czas przechowywania	Opis
cookielawinfo-checkbox-analytics	11 miesięcy	Ten plik cookie jest ustawiany przez wtyczkę RODO Cookie Consent. Plik cookie służy do przechowywania zgody użytkownika na pliki cookie w kategorii „Analityka”.
cookielawinfo-checkbox-funkcjonalny	11 miesięcy	Plik cookie jest ustawiany na podstawie zgody na pliki cookie RODO w celu zapisania zgody użytkownika na pliki cookie w kategorii „Funkcjonalne”.
pole wyboru cookielawinfo-niezbędne	11 miesięcy	Ten plik cookie jest ustawiany przez wtyczkę RODO Cookie Consent. Pliki cookies służą do przechowywania zgody użytkownika na pliki cookies w kategorii „Niezbędne”.
cookielawinfo-checkbox-inne	11 miesięcy	Ten plik cookie jest ustawiany przez wtyczkę RODO Cookie Consent. Plik cookie służy do przechowywania zgody użytkownika na pliki cookie w kategorii „Inne”.
cookielawinfo-checkbox-wydajność	11 miesięcy	Ten plik cookie jest ustawiany przez wtyczkę RODO Cookie Consent. Plik cookie służy do przechowywania zgody użytkownika na pliki cookie w kategorii „Wydajność”.
przeglądana_polityka_cookie	11 miesięcy	Plik cookie jest ustawiany przez wtyczkę RODO Cookie Consent i służy do przechowywania informacji, czy użytkownik wyraził zgodę na używanie plików cookie. Nie przechowuje żadnych danych osobowych.