Jakiś nadchodzące badanie kliniczne przeprowadzone przez Uniwersytet Kalifornijski w San Francisco (UCSF) jednocześnie oceni wiele leków, aby określić ich skuteczność w leczeniu postępującego porażenia nadjądrowego. Badanie zostało zaprojektowane z naciskiem na zróżnicowaną rekrutację i zaoferuje uczestnikom wsparcie finansowe.

Badania są finansowane z pięcioletniego grantu przyznanego przez Narodowy Instytut Starzenia się w wysokości do 1 475 000 000 dolarów.

Ocena leków na inne zaburzenia w PSP

Postępujące porażenie nadjądrowe (PSP) jest jednym z dwóch zaburzeń FTD, które przede wszystkim dotyczą kory ruchowej, powodując objawy skupione wokół trudności w poruszaniu się. Podczas gdy obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia PSP, eksperymentalne leki są testowane w przypadku zaburzeń takich jak ALS lub choroba Alzheimera. PSP jest przede wszystkim spowodowane dysfunkcją białka tau, które odgrywa również kluczową rolę w rozwoju choroby Alzheimera i ALS, co oznacza, że leki opracowane w celu leczenia tych zaburzeń mogą potencjalnie mieć wpływ na PSP.

Naukowcy z UCSF przeprowadzą tzw. „badanie platformowe”, rodzaj badania klinicznego, w którym wiele terapii jest ocenianych równolegle w porównaniu z tą samą grupą kontrolną (która otrzyma placebo w badaniu UCSF). Naukowcy zauważyli, że co najmniej trzy terapie zostaną przeanalizowane w ciągu 12 miesięcy, z potencjalnym 12-miesięcznym rozszerzeniem otwartej próby, w którym uczestnicy, którzy początkowo otrzymali placebo, otrzymają aktywne terapie. Badanie będzie otwarte dla osób ze zdiagnozowanym zespołem Richardsona (PSP-RS), który stanowi 70% diagnoz, a nabór ma rozpocząć się jesienią 2025 r.

„W przeciwieństwie do typowych badań klinicznych, badania platformowe mogą pozostać otwarte z wieloma nowymi terapiami testowanymi w kolejnych cyklach, jeśli pierwsze nie zadziałają” — powiedział Adam Boxer, MD, PhD, główny badacz badania. „Oznacza to, że istnieje więcej możliwości zidentyfikowania skutecznych metod leczenia w krótszym czasie, przy niższych kosztach i mniejszym obciążeniu dla uczestników. Pacjenci biorący udział w badaniu PSP będą mieli szansę na leczenie aktywnym lekiem 75%, a po roku wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymania leku”.

Skuteczność leków zostanie określona przy użyciu miar klinicznych, takich jak skala jakości życia PSP. W podobnych badaniach leki są uważane za skuteczne, jeśli wyniki wskazują, że osoby leczone eksperymentalnymi lekami spowolniły lub zatrzymały postęp choroby. Próbki płynu mózgowo-rdzeniowego zostaną również pobrane w celu oceny zmian w cząsteczkach związanych z PSP i pomocy w identyfikacji nowych biomarkerów.

UCSF koncentruje się na rekrutacji osób z niedostatecznie reprezentowanych grup

Naukowcy coraz częściej zwracają uwagę na potrzebę większego uwzględnienia niedoreprezentowanych grup w badaniach nad FTD. Ponieważ wiele istniejących badań opiera się na kohortach składających się głównie z białych ludzi Zachodu, istnieje rozdźwięk między kulturą/językiem a najlepszymi praktykami opieki, co może utrudnić świadczenie opieki. Zmiany w kontekście kulturowym mogą zmienić sposób, w jaki prezentują się objawy FTD, a wiele obecnych narzędzi diagnostycznych i interwencji nie ma adaptacji, aby to uwzględnić.

UCSF zauważył jednak, że głównym celem badania było włączenie uczestników ze społeczności, które były niedostatecznie reprezentowane w poprzednich badaniach.

„Będziemy korzystać z doświadczeń z innych programów badawczych angażujących społeczność i rozwijać relacje ze społecznościami hiszpańskojęzycznymi” — powiedział Julio Rojas, MD, PhD, główny badacz. „Uczestnikami będą klinicyści mówiący po hiszpańsku, w tym neuropsycholog przeprowadzający oceny w języku hiszpańskim. Podobne wysiłki zostaną podjęte w społecznościach afroamerykańskich i innych niedostatecznie obsługiwanych medycznie”.

Badanie ma na celu wyeliminowanie barier uczestnictwa dla niedoreprezentowanych grup poprzez pokrycie kosztów hotelu i transportu do i z miejsc badania. UCSF i inne miejsca badań współpracują z CurePSP, które pomoże w rekrutacji uczestników do badania.

Badacze FTD coraz szybciej wprowadzają eksperymentalne interwencje i narzędzia diagnostyczne do etapu badań klinicznych. Jeśli Ty lub ktoś bliski jest zainteresowany pomocą w prowadzeniu badań FTD, odwiedź Strona AFTD dotycząca badań poszukujących uczestników znaleźć możliwości uczestnictwa. Rejestr Zaburzeń FTD może pomóc Ci być na bieżąco z najnowszymi możliwościami badawczymi i umożliwić Ci dzielenie się swoimi doświadczeniami z FTD, które pomogą w podejmowaniu badań.