Een aanstaande klinische proef uitgevoerd door de Universiteit van Californië, San Francisco (UCSF) zal gelijktijdig meerdere medicijnen evalueren om hun effectiviteit tegen progressieve supranucleaire verlamming te bepalen. De proef is ontworpen met de nadruk op diverse inschrijvingen en zal financiële steun bieden aan deelnemers.

Het onderzoek wordt gefinancierd door een subsidie van maximaal $75,4 miljoen voor vijf jaar van het National Institute on Aging.

Evaluatie van medicijnen voor andere aandoeningen bij PSP

Progressieve supranucleaire verlamming (PSP) is een van de twee FTD-stoornissen die voornamelijk de motorische cortex aantasten, met symptomen die zich concentreren rond bewegingsmoeilijkheden. Hoewel er momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor PSP zijn, worden er experimentele medicijnen getest voor aandoeningen zoals ALS of de ziekte van Alzheimer. PSP wordt voornamelijk veroorzaakt door disfunctie van het tau-eiwit, dat ook een cruciale rol speelt bij de ontwikkeling van Alzheimer en ALS, wat betekent dat medicijnen die voor deze aandoeningen zijn ontwikkeld, mogelijk een effect kunnen hebben tegen PSP.

Wetenschappers van UCSF zullen een zogenaamde "platform trial" uitvoeren, een type klinische studie waarbij meerdere behandelingen naast elkaar worden geëvalueerd ten opzichte van dezelfde controlegroep (die een placebo krijgt in de UCSF-studie). Onderzoekers hebben opgemerkt dat er gedurende 12 maanden ten minste drie therapieën zullen worden beoordeeld, met een mogelijke open-label verlenging van 12 maanden waarbij deelnemers die aanvankelijk een placebo kregen, actieve behandelingen krijgen. De trial zal openstaan voor mensen met de diagnose Richardson-syndroom (PSP-RS), dat 70% van de diagnoses uitmaakt, waarbij de inschrijving naar verwachting in het najaar van 2025 zal beginnen.

"In tegenstelling tot typische klinische onderzoeken kunnen platformonderzoeken open blijven met meerdere nieuwe therapieën die in opeenvolgende cycli worden getest als de eerste niet werken", aldus Adam Boxer, MD, PhD, een hoofdonderzoeker van het onderzoek. "Dit betekent dat er meer mogelijkheden zijn om effectieve behandelingen te identificeren in een sneller tijdsbestek, met lagere kosten en minder last voor deelnemers. Patiënten in het PSP-onderzoek hebben een kans van 75% op behandeling met een actief medicijn, en na een jaar krijgen alle deelnemers de kans om een medicijn te ontvangen."

De effectiviteit van de medicijnen wordt bepaald met behulp van klinische metingen zoals de PSP Quality of Life-schaal. In vergelijkbare onderzoeken worden medicijnen als effectief beschouwd als scores aangeven dat mensen die met experimentele medicijnen worden behandeld, de progressie van de ziekte vertraagden of stopten. Er worden ook monsters van hersenvocht verzameld om veranderingen in PSP-geassocieerde moleculen te evalueren en om nieuwe biomarkers te helpen identificeren.

UCSF richt zich op inschrijvingen uit ondervertegenwoordigde groepen

Onderzoekers vestigen steeds meer de aandacht op de noodzaak van een grotere inclusie van ondervertegenwoordigde groepen in FTD-onderzoek. Omdat veel bestaande onderzoeken gebaseerd zijn op cohorten die voornamelijk bestaan uit blanke westerlingen, is er een kloof tussen cultuur/taal en beste zorgpraktijken, wat het verlenen van zorg moeilijker kan maken. Veranderingen in culturele context kunnen veranderen hoe FTD-symptomen zich voordoen, en veel huidige diagnostische hulpmiddelen en interventies missen aanpassingen om hiermee rekening te houden.

UCSF merkte echter op dat een belangrijk aandachtspunt van het onderzoek de inclusie was van deelnemers uit gemeenschappen die in eerdere onderzoeken ondervertegenwoordigd waren.

"We zullen voortbouwen op de ervaring van andere gemeenschapsgerichte onderzoeksprogramma's en relaties ontwikkelen met Spaanstalige gemeenschappen", aldus Julio Rojas, MD, PhD, een hoofdonderzoeker. "Deze deelnemers zouden worden geholpen door Spaanstalige clinici, waaronder een neuropsycholoog die beoordelingen in het Spaans uitvoert. Soortgelijke inspanningen zullen worden geleverd in de Afro-Amerikaanse en andere medisch onderbediende gemeenschappen."

De studie is van plan om barrières voor deelname voor ondervertegenwoordigde groepen weg te nemen door hotel- en transportkosten van en naar studielocaties te dekken. UCSF en andere proeflocaties werken samen met CurePSP, die zal helpen bij het rekruteren van deelnemers voor de studie.

FTD-onderzoekers brengen experimentele interventies en diagnostische tools steeds sneller naar de klinische proeffase. Als u of een geliefde geïnteresseerd bent in het helpen stimuleren van FTD-onderzoek, bezoek dan AFTD's pagina voor het zoeken naar deelnemers aan studies om mogelijkheden te vinden om deel te nemen. De FTD-stoornissenregister kan u helpen op de hoogte te blijven van de nieuwste onderzoeksmogelijkheden en u de mogelijkheid bieden uw eigen ervaringen met FTD in te brengen als leidraad voor onderzoeksinspanningen.