US Food and Drug Administration (FDA) har for første gang, fuldt godkendt et lægemiddel som bremser udviklingen af Alzheimers sygdom.

Lægemidlet, lecanemab, vil blive markedsført under navnet Leqembi. Det blev udviklet af Biogen og Eisai, lægemiddelfirmaer baseret i henholdsvis USA og Japan, og efter godkendelsen den 6. juli vil det blive tilgængeligt for mennesker, der lever med en diagnose af mild kognitiv svækkelse (MCI) eller mild demens på grund af Alzheimers sygdom (det tidlige stadie af Alzheimers sygdom).

Mens personer diagnosticeret med FTD ikke er berettiget til en Leqembi-recept, betragter AFTD lægemidlets godkendelse som et positivt tegn for udvikling af FTD-lægemidler. "Enhver FDA-godkendt behandling for demens tiltrækker flere industriinvesteringer i demensforskning generelt - og muligvis FTD-forskning specifikt," sagde formand for AFTD Medical Advisory Council, Bradford C. Dickerson, MD.

"Selvom dette lægemiddel ikke vil være nyttigt som en behandling for FTD, giver det faktum, at fuld myndighedsgodkendelse er blevet givet til en behandling, der bremser progressionen af en neurodegenerativ sygdom, et enormt håb for fremtidige gennembrud i FTD," fortsatte Dr. Dickerson.

Modtog accelereret godkendelse i januar

Leqembi fik oprindeligt accelereret godkendelse fra FDA i januar baseret på beviser for, at lægemidlet fjerner beta-amyloid, en biomarkør for Alzheimers sygdom. I et fase 3 klinisk forsøg, udført på næsten 1.800 deltagere, faldt sygdomsprogressionen med 27 procent hos personer med Alzheimers, som blev injiceret med Leqembi, sammenlignet med en kontrolgruppe, der fik placebo.

En føderal lov fra 2012 tillader FDA at give "accelereret godkendelse" baseret på surrogatendepunkter for lægemidler, der behandler alvorlige tilstande, hvor der er et betydeligt udækket medicinsk behov. Surrogatendepunkter eller biomarkører er målbare tegn på en sygdom, der menes at forudsige et lægemiddels indvirkning på en persons tegn, symptomer, funktion eller overlevelse, men er ikke direkte mål for klinisk funktion.

Brugen af surrogat-endepunkter betyder, at et lægemiddel kan godkendes meget hurtigere end at skulle vente på klare kliniske fordele, såsom en reduktion af symptomer. Efter fremskyndet godkendelse er lægemiddelvirksomheder forpligtet til at fortsætte med at studere lægemidlet gennem kliniske forsøg, og hvis bekræftende forsøg ikke viser klinisk fordel, kan godkendelsen tilbagekaldes.

I sidste uge fik Leqembi fuld FDA-godkendelse, baseret på yderligere data, der tyder på klinisk fordel.

"En bedre livskvalitet" - men mulige risici

Leqembi er ikke en kur mod Alzheimers, men kan give mennesker, der lever med sygdommen, mulighed for at opretholde daglige aktiviteter i flere måneder længere, end de ellers ville være i stand til. "I den virkelige verden betyder dette sandsynligvis mere tid for patienten til at leve uafhængigt, nyde deres hobbyer, deres venner og have en bedre livskvalitet," Donna Wilcock, assisterende dekan for biomedicin ved University of Kentucky, fortalte NBC News.

Brug af Leqembi medfører risiko. Det samme fase 3-forsøg viste, at næsten 13 procent af deltagerne, der fik Leqembi, oplevede hjernehævelse (sammenlignet med mindre end 2 procent af kontrolgruppen), og 17 procent led hjerneblødninger (sammenlignet med 9 procent af kontrolgruppen).

Tre deltagerdødsfald blev rapporteret under forsøget, selvom det ikke er klart, om Leqembi var direkte ansvarlig. Ikke desto mindre vil FDA kræve, at Leqembi bærer en "sort boks"-mærkat - dets mest alvorlige advarselsmærke - der blandt andet angiver, at "alvorlige intracerebrale blødninger, hvoraf nogle har været dødelige, er blevet observeret."

Sammenligning af Leqembi med Adulhelm

I 2021 var et Alzheimers lægemiddel kaldet Aduhelm, også produceret af Biogen og Eisai, – kontroversielt på grund af spørgsmål omkring dets effektivitet, bivirkninger og omkostninger – meddelt accelereret godkendelse af FDA. Det nødvendige bekræftende forsøg for yderligere at udforske Aduhelms potentielle kliniske fordel begyndte i juni 2022; resultater forventes i 2026.

Både Leqembi og Aduhelm er udviklet af Biogen og Eisai og er monoklonale antistofbehandlinger, der reducerer patologi af beta-amyloidaflejringer. Begge indebærer en risiko for risiko for bivirkninger, herunder amyloid-relaterede billeddiagnostiske abnormiteter (ARIA) - hjernehævelse eller hjerneblødninger - selvom nogle beviser tyder på, at Leqembi kan være sikrere. Leqembi er dog lidt billigere ($26.500 pr. år sammenlignet med Aduhelms $28.000).

Mens Medicare kun vil dække Aduhlem for personer, der modtager det som en del af et klinisk forsøg, har Centers for Medicare & Medicaid Services indvilliget i at udvide sin dækning, så Leqembi forventes at være dækket for de fleste berettigede Medicare-modtagere i USA