Kære venner,

Mange af jer har hørt nyheden om, at FDA i mandags godkendt et nyt lægemiddel til Alzheimers sygdom, aducanumab. Aducanumab, som vil blive markedsført under handelsnavnet Aduhelm, er ikke kun den første nye lægemiddelbehandling, der er godkendt til Alzheimers sygdom siden 2003, det er den første medicin, der retter sig mod den underliggende sygdom i stedet for blot at behandle symptomer.

Mens Aduhelm repræsenterer en ny behandlingsmulighed for mennesker med Alzheimers sygdom, er der stadig mange spørgsmål om dens effektivitet, hvordan det vil blive ordineret, og hvordan godkendelsen kan påvirke mennesker diagnosticeret med FTD.

Der er en række faktorer, som vores eksperter ønsker, at folk, der er påvirket af FTD, skal huske på:

• Aduhelm var ikke godkendt til behandling af FTD. Aduhelm virker ved at målrette mod beta-amyloid plaques, der er et nøgletræk ved Alzheimers sygdom. Da disse plaques ikke findes i FTD, er Aduhelm ikke indiceret til (og forventes ikke at være effektiv hos) personer med en FTD-lidelse.
• Aduhelms effektivitet er stadig ubevist. Selvom Aduhelm reducerer beta-amyloid plaques, ved vi endnu ikke, hvor meget det kan forbedre funktionen hos mennesker med Alzheimers sygdom. Som et resultat modtog stoffet betinget godkendelse fra FDA, hvilket betyder, at det skal undersøges yderligere for at bekræfte, at reduktionen i beta-amyloid oversættes til en reduktion af symptomer eller langsommere sygdomsprogression for mennesker med Alzheimers sygdom.
• Aduhelm har potentiale til at forårsage alvorlige bivirkninger. Omkring 40% af deltagere i Aduhelm kliniske forsøg oplevede hjernehævelse eller blødning. Selvom de fleste havde få eller ingen symptomer, bør personer, der tager Aduhelm, have regelmæssige hjernescanninger for at sikre, at de kan fortsætte med at tage stoffet sikkert.
• Aduhelm vil være dyrt for både patienter og forsikringsselskaber. Biogen, firmaet der fremstiller Aduhelm, har sat prisen til $56.000/år. Lægemidlet skal administreres ved infusion på en læges kontor, så omkostningerne ved selve lægemidlet kan dækkes for ældre patienter under Medicare Part B. Personer, der tager stoffet, kan dog have yderligere omkostninger, herunder hjernebilleddannelse for at afgøre, om lægemidlet vil sandsynligvis gavne dem, såvel som rutinemæssig billeddannelse for at opdage bivirkninger.

Aduhelms godkendelse er dog et håbefuldt tegn for FTD.

• Aduhelms godkendelse fremhæver vigtigheden af biomarkører. AFTD er aktivt involveret i at forske i biomarkører, der indikerer tilstedeværelsen af en FTD-specifik sygdomsproces i hjernen (som beta-amyloid gør for Alzheimers sygdom). Reduktionen af beta-amyloid spillede en nøglerolle i Aduhelms godkendelse og blev muliggjort af udviklingen af metoder til at påvise beta-amyloid i hjernebilleddannelse. AFTD har prioriteret udviklingen af biomarkører for på samme måde at fremme udviklingen af FTD-lægemidler.
• Aduhelms vej til godkendelse kan muliggøre hurtigere godkendelse af lægemidler til andre neurodegenerative sygdomme, herunder FTD. FDA's betingede godkendelse af Aduhelm skaber præcedens for en accelereret godkendelsesvej. I det væsentlige har FDA signaleret en vilje til at godkende en behandling baseret på ændring i en underliggende biomarkør af sygdommen, hvilket gør behandlingen offentligt tilgængelig, mens der udføres længerevarende undersøgelser for at bekræfte fordelene ved folks symptomer og/eller sygdomsprogression. Denne vej kan fremskynde tilgængeligheden af lovende behandlinger, hvor de er mest nødvendige, såsom for fatale tilstande, der ikke har nogen eksisterende behandlinger, såsom FTD.

AFTD er fortsat forpligtet til at forbedre livskvaliteten for mennesker, der er ramt af FTD, og drive forskning til en kur. Selvom Aduhelm selv sandsynligvis ikke vil gavne folk med FTD, er de processer, der drev dens betingede godkendelse, håbefulde tegn for fremtiden for FTD-lægemiddeludvikling og -godkendelse.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
CEO, AFTD