Bioteknologivirksomheden Prevail Therapeutics, Inc. har meddelt, at US Food and Drug Administration tildelt Fast Track-betegnelse til sit eksperimentelle genterapiprogram at bremse progressionen af FTD hos personer med en GRN mutation.

Programmet, PR006, udvikles af Prevail som en potentiel engangs genterapi for personer med FTD forårsaget af mutationer i GRN gen, som regulerer en type protein kaldet progranulin. FDA Fast Track-betegnelsen, designet til at lette udviklingen og fremskynde gennemgangen af produktkandidater til at behandle alvorlige tilstande og udfylde et udækket medicinsk behov, markerer et vigtigt fremskridt i udviklingen af terapeutiske midler til at bremse udviklingen af FTD.

Tidligere på måneden meddelte Prevail, at FDA godkendte sin Investigational New Drug (IND) ansøgning til PR006-programmet, og at virksomheden kan gå videre med igangsættelsen af de første faser af kliniske forsøg.

"FDA's beslutning om at tildele Fast Track Designation for PR006 er et vigtigt skridt fremad i vores mission om at levere en potentielt sygdomsmodificerende genterapi til personer med FTD-GRN så hurtigt som muligt,” sagde Asa Abeliovich, MD, Ph.D., grundlægger og CEO af Prevail, i en pressemeddelelse. "FTD-GRN udvikler sig hurtigt, og der er i øjeblikket ingen tilgængelige terapeutiske muligheder. Vi tror på, at PR006 har potentialet til at udfylde dette udækkede medicinske behov og gøre en betydelig indflydelse for patienterne."

Klik her for at læse nyhedsmeddelelsen, udsendt 24. marts.