La empresa de biotecnología Prevail Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concedió la designación Fast Track a su programa de terapia génica experimental para retardar la progresión de la FTD en personas con verde mutación.

Prevail está desarrollando el programa, PR006, como una posible terapia genética única para personas con FTD causada por mutaciones en el verde gen, que regula un tipo de proteína llamada progranulina. La designación Fast Track de la FDA, diseñada para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de productos candidatos para tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica no cubierta, marca un avance importante en el desarrollo de terapias para frenar el progreso de la FTD.

A principios de este mes, Prevail anunció que el La FDA aprobó su solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para el programa PR006, y que la empresa podrá proceder con el inicio de las primeras fases de ensayos clínicos.

"La decisión de la FDA de otorgar la designación Fast Track para PR006 es un importante paso adelante en nuestra misión de ofrecer una terapia genética potencialmente modificadora de la enfermedad a personas con FTD-verde lo más rápido posible”, dijo Asa Abeliovich, MD, Ph.D., fundador y director ejecutivo de Prevail, en un comunicado de prensa. “FTD-verde progresa rápidamente y actualmente no existen opciones terapéuticas disponibles. Creemos que PR006 tiene el potencial de satisfacer esta necesidad médica no cubierta y generar un impacto significativo para los pacientes”.

haga clic aquí para leer el comunicado de prensa, emitido el 24 de marzo.