AFTD er stolte af at annoncere de seneste modtagere af vores pilotbevillinger, som giver startfinansiering til lovende FTD-forskere: Andrew Arrant, PhD, fra University of Alabama i Birmingham, og David Butler, PhD, fra Neural Stem Cell Institute ved Regenerativ Forskningsfond.

Dr. Arrant blev tildelt 2019 Basic Science Pilot Grant for hans foreslåede undersøgelse af en almindelig årsag til genetisk FTD: mutationer i progranulingenet. Disse mutationer resulterer i et tab af progranulinproteinet, genet koder for, og et tilsvarende tab af dets mange beskyttende handlinger i hjernen. Terapi, der genopretter dets niveauer, kan være effektive i FTD – hvis de retter sig mod den specifikke funktion, der er mest kritisk for at forhindre degeneration.

Dr. Arrants projekt vil tackle dette spørgsmål ved at modificere progranulin for at skabe en form, der kun virker på lysosomer, strukturer, der er en del af cellens affaldsbortskaffelsessystem. Som et resultat vil de være i stand til at afgøre, om dette er nøglen til progranulins evne til at beskytte hjerneceller. Svaret kunne guide lægemiddeludvikling mod mere præcise behandlinger for progranulin-associeret FTD.

Dr. Butler, modtager af Susan Marcus Translational Research Pilot Grant 2019, vil evaluere en unik type antistoffer, kendt som intrabodies, for at afgøre, om de kan bruges til at reducere den unormale ophobning af proteinet tau, der kan forekomme i FTD.

I modsætning til naturligt forekommende antistoffer, som virker uden for cellen, er intrabodies laboratoriekonstruerede antistoffer, der forbliver inde i celler og kan modificeres yderligere for at skabe designerproteiner med yderligere ønskværdige egenskaber. Dr. Butlers intrakroppe vil binde til tau og har også et molekylært "tag" til at lede det bundne protein til cellens affaldsbortskaffelsessystem. Han vil teste sine intrakroppe i en ny 3-D cellekulturmodel; hvis de er effektive, håber han i sidste ende at udvikle dem som anti-tau-terapier.