A AFTD tem o orgulho de anunciar os beneficiários mais recentes de nossos Pilot Grants, que fornecem financiamento para pesquisadores promissores do FTD: Andrew Arrant, PhD, da University of Alabama em Birmingham, e David Butler, PhD, do Neural Stem Cell Institute no Fundação de Pesquisa Regenerativa.

O Dr. Arrant foi premiado com o 2019 Basic Science Pilot Grant por sua proposta de investigação sobre uma causa comum de FTD genética: mutações no gene da progranulina. Essas mutações resultam na perda da proteína progranulina que o gene codifica e na perda correspondente de suas muitas ações protetoras no cérebro. As terapias que restauram seus níveis podem ser eficazes no FTD - se visarem a função específica mais crítica para prevenir a degeneração.

O projeto do Dr. Arrant abordará essa questão modificando a progranulina para criar uma forma que atue apenas nos lisossomos, estruturas que fazem parte do sistema de eliminação de resíduos da célula. Como resultado, eles serão capazes de determinar se esta é a chave para a capacidade da progranulina de proteger as células cerebrais. A resposta pode orientar o desenvolvimento de medicamentos para tratamentos mais precisos para FTD associada à progranulina.

Dr. Butler, beneficiário do Projeto Piloto de Pesquisa Translacional Susan Marcus de 2019, avaliará um tipo único de anticorpos, conhecidos como intracorpos, para determinar se eles podem ser usados para reduzir o acúmulo anormal da proteína tau que pode ocorrer na DFT.

Ao contrário dos anticorpos que ocorrem naturalmente, que agem fora da célula, os intracorpos são anticorpos produzidos em laboratório que permanecem dentro das células e podem ser modificados posteriormente para criar proteínas projetadas com características adicionais desejáveis. Os intracorpos do Dr. Butler se ligarão à tau e também terão uma “etiqueta” molecular para direcionar a proteína ligada ao sistema de eliminação de resíduos da célula. Ele testará seus intracorpos em um novo modelo de cultura de células 3-D; se forem eficazes, ele espera finalmente desenvolvê-los como terapias anti-tau.