Det er et afgørende tidspunkt for klinisk forskning i FTD. Nye behandlinger er nået til fase 3 kliniske forsøg. Behandlinger af FTD forårsaget af varianter i specifikke gener er tættere på end nogensinde. Forsøg rettet mod sporadisk FTD er også på vej frem, såsom en igangværende forsøg med semantisk variant primær progressiv afasi (svPPA) og en Kommende platformforsøg i progressiv supranukleær parese (PSP)blandt andre. Og takket være forbedrede forskningsværktøjer og ekspertise er flere potentielle behandlinger under udvikling.

Vi ved, at vores lokalsamfund er stærkt engageret og interesseret i uddannelse, støtte og forskning. I maj deltog et rekordstort antal familier AFTD's årlige uddannelseskonference, og mange deltog i det første genetiske FTD-symposium. AFTD-frivillige stiger hurtigt i antal, såvel som engagerer sig gennem AFTDs Advocacy Action Center og samarbejdsinitiativer såsom University of Pennsylvania og AFTD's Klinisk Forskningslæringsinstituts ambassadørprogram, og mange andre.

Da FTD-lidelser dog ikke er så almindelige eller velforståede som sygdomme som Alzheimers, står kliniske forsøg over for udfordringen med at rekruttere nok deltagere på specifikke medicinske centre i specifikke stadier af sygdommen, som er blevet diagnosticeret med de specifikke FTD-subtyper, der behandles i hvert forsøg. Bekymring over deltagerantallet afskrækker også virksomheder fra at investere i fremtidig udvikling af FTD-lægemidler.

For at kliniske forsøg kan lykkes, har vi brug for værktøjer, der kan samle et engageret forskermiljø fra mange forskellige steder og med forskellige baggrunde.

FTD-lidelsesregisterets rolle

Selvom AFTD's engagement i kliniske forsøg er mangesidet, er en af dets mest betydningsfulde investeringer FTD Disorders Registry, skabt som en fælles vision for AFTD og Bluefield-projekt for at helbrede FTD, med støtte fra Rainwater Charitable FoundationRegistret er en sikker online database, der indsamler genetiske, kliniske og levede erfaringer fra personer, der er berørt af alle former for FTD, som stilles til rådighed for forskere, samtidig med at deltagernes privatliv beskyttes.

Registret hjælper med at afhjælpe huller i forskningsdeltagelse ved at forbinde forskere med berettigede deltagere og underrette enkeltpersoner om studier, de muligvis er kvalificerede til. Tal har magt – hver person, der deltager, er med til at bringe potentielle behandlinger tættere på virkeligheden.

Enhver med interesse i forskning i FTD kan tilmelde sig registret – herunder personer diagnosticeret, familiemedlemmer, plejepartnere, forskere, sundhedspersonale og andre allierede. Mere end 6.700 personer, hvis liv er blevet påvirket af FTD, har allerede gjort det, herunder næsten 1.700 personer diagnosticeret. Dette gør registret til det største enkeltstående datasæt af deltagere påvirket af FTD og et afgørende værktøj til at drive forskningsfremskridt.

Berettigede personer bosiddende i USA eller Canada kan også deltage i Registry Research Study, hvor deltagerne kan bidrage til undersøgelser af levede erfaringer og uploade medicinske rapporter – et vigtigt skridt i retning af bedre forståelse, hurtigere diagnoser og fremtidige behandlinger.

I 2024 lancerede registret en forbedret platform, der giver deltagerne nye måder at bidrage på, såsom at linke deres profiler til elektroniske patientjournaler og sikkert dele genetiske testresultater, samtidig med at der opretholdes streng beskyttelse af privatlivets fred. Disse udvidede muligheder giver forskere rigere og mere omfattende data, der kan hjælpe med at fremme fremskridt i forståelsen og behandlingen af FTD-lidelser.

Hvad er nyt med registreringsdatabasen

Det teamet bag registret har delt resultater på mange forskningskonferencer verden over og fremhævet datatendenser og indsigt i den levede oplevelse af FTD-lidelser. Alle deres præsentationer bruger kun data på resuméniveau og indeholder aldrig personligt identificerbare oplysninger.

Registrets personale og samarbejdspartnere har præsenteret fire abstracts alene siden starten af 2025. Tre af disse præsentationer blev givet på American Academy of Neurologys årsmøde i april.

Spændende nok lancerede Registreringskontoret en ny Forskerportal i juni. Dette vigtige værktøj giver forskningsmiljøet mulighed for at se anonymiserede, opsummerede oplysninger om registerdeltagere og anmode om specifikke anonymiserede datasæt til at understøtte deres forskning.

Endelig fortsætter registret med at informere FTD-fællesskabet om igangværende forskningsmuligheder på deres område. Find en studiesideI maj hjalp registret med at informere lokalsamfundet om fem nye forskningsstudier.

Sådan kan du hjælpe

Forskere og klinikere:

• Skab opmærksomhed på dit kliniske center eller universitetstilknyttede hospital om registret. Selvom hvert center måske kun ser et lille antal personer med FTD, er hver eneste person vigtig. Husk, at tal har magt.
• Tjek forskerportalen og se om det kan hjælpe dig med din research.
• Hvis din forskning har brug for deltagere, kontakt personalet i registret, som måske kan hjælpe.

FTD-fællesskabet:

• Fortsæt med at deltage i frivilligt arbejde og fortalervirksomhed.
• Overvej at lære mere om registret og deltage i forskningsstudier, der passer til dig. Og husk, at blot det at tilmelde sig registret er en aktiv aktivisthandling!
• Besøg AFTDs hjemmeside for at lære andre måder, du kan hjælpe os med at fremme videnskaben bag FTD.

Peer-organisationer:

• Uanset om du tilhører en akademisk, medicinsk, industriel eller nonprofitorganisation, så husk at en stigende tidevand løfter alle både – så del information om registret med dit lokalsamfund.

Alle:

• Langt størstedelen af FTD-forskningen i USA finansieres af den føderale regering, især National Institutes of Health (NIH), som længe har nydt støtte fra begge partier. Lægemiddeludvikling og kliniske forsøg afhænger i høj grad af dens fortsatte fremskridt – for eksempel fornyelsen af den føderale støtte til ALLFTD-naturhistoriske undersøgelse og andre centrale programmer. Slut dig til os i dag og opfordre dine lovgivere til at beskytte FTD-forskning og prioritere FTD-finansiering ved NIH. Få mere at vide og kontakt din lovgiver.