Du ved måske, at en række igangværende kliniske forsøg evaluerer behandlinger med potentiale til at bremse eller endda stoppe udviklingen af FTD. (Nogle af disse forsøg er rekrutterer i øjeblikket deltagere.) Dette inkluderer Alectors forsøg med latozinemab, som forventer fase 3-resultater engang i 2025. Men hvad er et fase 3-forsøg, og hvad betyder dets resultater?

Lad os først definere, hvad der sker i et klinisk forsøg. Kliniske forsøg er designet til at bestemme sikkerheden og effektiviteten af nye medicinske interventioner, såsom medicin til behandling af FTD. Interventioner gennemgår generelt flere kliniske forsøgsfaser, som hver især inkluderer et større antal deltagere, der evalueres over en længere periode. Kliniske forsøg går kun videre til den næste fase, hvis lægemidlet viser sig at være sikkert og effektivt. Hvis det ikke er tilfældet, afsluttes forsøget.

Fase 3 er det sidste trin på rejsen: den største og mest kritiske fase i evalueringen af nye behandlinger, før de kan godkendes til offentlig brug. (Selv efter at et lægemiddel er godkendt, fortsætter forskere og sundhedspersonale med at overvåge lægemidlets sikkerhed.)

Efter et fase 3-forsøg er afsluttet, gennemgår forskerne resultaterne for at se, hvordan lægemidlet klarede sig i forhold til det samlede forsøgs "endepunkter" eller de kriterier, der blev valgt før forsøget for at evaluere behandlingen. Endepunkter kan omfatte, om lægemidlet resulterede i biologiske ændringer, eller om det forbedrede deltagernes livskvalitet. Forskerne afgør også, om lægemidlet forårsagede negative helbredseffekter, og i så fald noterer de sværhedsgraden af disse bivirkninger. 

Efter at forsøget er afsluttet, og resultaterne er blevet fuldt analyseret, bliver de ofte udgivet og lagt ud på ClinicalTrials.gov, en hjemmeside, der vedligeholdes af det amerikanske sundhedsministerium. Det biofarmaceutiske firma, der udførte forsøget, vil typisk også udsende en pressemeddelelse med de endelige resultater; AFTD vil dele opdateringer, når det er relevant. 

Hvilken slags resultater kan opstå? 

Ved afslutningen af et klinisk forsøg kan forskerne konstatere, at lægemidlet ikke signifikant forbedrede forsøgets endepunkter. Dette lyder negativt. Men selv når et forsøg ikke når sine mål, giver det stadig en stor mængde information, såsom hvad der virker og ikke virker til at behandle FTD.  

Resultaterne kan også være ufyldestgørende – hverken klart positive eller negative – og kræver derfor yderligere undersøgelse og/eller yderligere input fra lokalsamfundet. 

Men resultaterne kan bringe gode nyheder for familier, der står over for FTD – positive eller lovende resultater. I så fald kan den virksomhed, der udførte forsøget, formelt anmode den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) om godkendelse ved at indsende en Ny lægemiddelansøgning eller en Ansøgning om licens til biologiske lægemidlerFDA evaluerer derefter alle data om lægemidlets eller behandlingens sikkerhed og terapeutiske fordele, før de beslutter, om de skal godkende det. 

Hvis lægemidlet godkendes, fastlægger FDA lægemidlets etiket, som indeholder oplysninger om, hvordan lægemidlet skal anvendes, hvem det er til, og hvilket sygdomsstadium det er godkendt til behandling. I mange tilfælde vil FDA bede sponsoren om at gennemgå det igen, før de giver godkendelse, hvilket kan kræve yderligere undersøgelser og/eller dataindsamling. FDA's hjemmeside indeholder flere oplysninger om lægemiddelgennemgangs- og godkendelsesproces. 

Der er en separat, men lignende proces, der finder sted med andre regulerende myndigheder uden for USA, hvis lægemiddelsponsoren søger lægemiddelgodkendelse i andre lande. Hvis lægemidlet godkendes, er der efterfølgende trin, hvor betalere (f.eks. forsikringsudbydere) beslutter deres dækning.  

En række tilgange gør det lettere at udføre forskning i sygdomme som f.eks. FTD, hvor der i øjeblikket ikke findes godkendte behandlinger. Disse omfatter Hurtigspor , Gennembrudsterapi, og Prioriteret gennemgang samt Program for fremskyndet godkendelse. Alle disse initiativer har til formål at bringe lægemidler hurtigere på markedet, samtidig med at sikkerheden og den videnskabelige stringens i de kliniske forsøg opretholdes.  

Beslutning om, hvorvidt man skal deltage i et forsøg 

Det kan være svært at holde styr på det stadigt skiftende landskab for kliniske forsøg med FTD. AFTD anbefaler, at alle personer, der er påvirket af FTD – personer, der er diagnosticeret, familiemedlemmer, plejepartnere, venner og sundhedspersonale – tilmelder sig. FTD Disorders RegistryRegistret kan holde dig opdateret om nye kliniske forsøg (og andre typer forskningsstudier), efterhånden som de dukker op, og giver nogle mennesker mulighed for at deltage i kritisk spørgeskemaundersøgelse hjemmefra. En af de primære barrierer for at udføre forskning i FTD er at finde tilgængelige deltagere, så enhver interesseret frivillig betyder noget! Du kan lære mere om kliniske forsøg og ting at overveje, når du skal afgøre, om et klinisk forsøg er det rigtige for din familie. på AFTD's hjemmeside om kliniske forsøg.  

For personer, der er interesserede i at lære mere om genetikken bag FTD, og om du eller dine familiemedlemmer er berettigede til at deltage i et af de igangværende genetiske FTD-forsøg, kan du overveje at tale med en genetisk rådgiver. Du kan finde flere oplysninger om at finde en genetisk rådgiver på [website address]. Genetisk rådgivning side på AFTD's hjemmeside.  

Mennesker, der er berørt af FTD, er en afgørende brik i det videnskabelige puslespil. Uanset om du er berettiget til eller interesseret i at deltage i et klinisk forsøg, er der en række yderligere måder, du kan hjælpe feltet med at bevæge sig fremad mod en behandling. Lær mere om, hvordan du kan deltage i forskning på vores hjemmeside om måder at deltage påLær mere om lokalsamfundets rolle i lægemiddeludvikling ved at ser webinaret AFTD og dig: Partnere i lægemiddeludvikling. 

Hvorfor fokus på genetisk FTD? 

Studier længst fremme i udviklingen fokuserer på genetisk FTDI disse tilfælde er forskerne mere sikre på, at FTD-diagnosen er korrekt, de har en bedre forståelse af de underliggende årsager, og de har værktøjerne til at gribe ind i sygdomsprocessen.  

Mange af disse forsøg, herunder Alectors, fokuserer specifikt på FTD forårsaget af GRN gen (FTD-GRNFTD-GRN er forårsaget af varianter i GRN gen, der forhindrer det i at producere progranulin, et protein, der er nødvendigt for hjernens sundhed. Forskere tester behandlinger for at øge mængden af progranulin i hjernen ved hjælp af forskellige metoder, såsom proteinudskiftning og genterapi, eller ved at reducere processer, der fjerner progranulin fra celler.  

Yderligere aktive kliniske forsøg omhandler FTD-forårsagende varianter i andre gener, såsom C9orf72. AFTD arbejder også på at se på, hvordan interventioner, der testes i relaterede tilstande, som Alzheimers og ALS, kan anvendes på FTD-forårsagende gener.  

Der foregår aktiv forskning tidligere i lægemiddeludviklingspipelinen for sjældnere FTD-gener og for sporadisk FTD. Det, vi lærer af disse længst fremskredne forsøg, såsom effektive måder at fjerne skadelige proteinansamlinger på, vil have implikationer for alle typer FTD, både genetiske og tilsyneladende sporadiske tilfælde.

Tilmeld dig for at modtage FTD Science Digest i din indbakke seks gange om året!