Dansk bioteknologivirksomhed Vesper Bio annoncerede, at de har nået en deltagelsesmilepæl i deres kliniske fase Ib/IIa-forsøg. evaluering af en behandling for FTD-GRN. Seks deltagere er blevet inkluderet i studiet på to steder i Europa.

VES001 understøtter progranulinproduktion ved at reducere nedbrydning af proteiner

I FTD forårsaget af arvelige mutationer i GRN gen, produktionen af det neurobeskyttende protein progranulin undertrykkes. Et andet protein, sortilin, binder sig til progranulin og målretter det mod nedbrydning, hvilket yderligere reducerer produktionen. Lavere progranulinniveauer er forbundet med neuronal dysfunktion og unormale proteinophobninger, der resulterer i FTD.

Vesper Bios nuværende forsøg evaluerer lægemidlet VES001, som er designet til at understøtte progranulinproduktion ved selektivt at hæmme sortilin. Et fase 1-studie af lægemidlet hos personer uden FTD-GRN, som afsluttedes sidste år, producerede opmuntrende dataVES001 normaliserede progranulinniveauerne ved dosering en eller to gange dagligt og viste sig at være sikkert at administrere og veltolereret af deltagerne.

Det Det nuværende fase Ia/IIb-forsøg vil involvere deltagere med FTD-GRN, og vil evaluere effekten af VES001 som en potentiel sygdomsmodificerende behandling. Selvom forsøget har nået sin rekrutteringsmilepæl, den rekrutterer stadig på begge forsøgssteder i EuropaErasmus University Medical Center i Rotterdam, Holland, og National Hospital for Neurology and Neurosurgery i London.

"Der er et presserende behov for en sikker, effektiv og let administreret behandling til personer med frontotemporal demens, en alvorligt invaliderende tilstand, som der i øjeblikket ikke findes nogen behandling for," udtaler Paul Little, PhD, administrerende direktør for Vesper Bio. "Den hurtige udvikling af vores kliniske udviklingsprogram VES001 bringer os et skridt tættere på at opfylde dette betydelige behov."

Er du interesseret i at deltage i kliniske forsøg som dette? Tilmeld dig FTD Disorders Registry ikke blot for at holde dig opdateret om muligheder i kliniske forsøg, men også for at dele dine levede erfaringer for at vejlede forskere. Hvis du har spørgsmål om deltagelse i kliniske forsøg, kan du kontakte AFTDs hjælpelinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.