Ledare inom FTD-vetenskap, forskning om neurodegenerativa sjukdomar och utveckling av digitala verktyg samlades i Miami den 18-20 maj för det första årliga Holloway Summit, för att diskutera digitala bedömningsverktyg och deras potentiella tillämpningar för att spåra FTD-symtom och hjälpa till med kliniska prövningar.

Värd av AFTD styrelseledamot Kristin Holloway2022 var Holloway Summit det första i en serie som kommer att fokusera på ett annat ämne varje år. År 2021, Ms. Holloway generöst etablerade Holloway Family Fund vid AFTD, vilket gör Holloway Summit-serien möjlig.

Frasen "digitala bedömningsverktyg" syftar på framväxande teknologier som gör det möjligt för forskare att använda smartphones, bärbara spårare eller andra enheter för att på distans samla in data om en persons symptom eller funktion. För kliniska prövningar har sådana verktyg potential att minska resebördan, lägre kostnader och svara på forskningsfrågor med färre deltagare.

På Holloway Summit diskuterade och delade deltagarna framsteg i utvecklingen av verktyg för att bedöma FTD-symtom, utvärdera kognition och beteende; tal och språk; motoriskt tal och sväljning; gång och hållning; och fungera i dagliga aktiviteter.

Deltagarna lyfte fram den anmärkningsvärda potential som digitala bedömningsverktyg har för att göra det möjligt för människor som lever med FTD att delta i kliniska prövningar från bekvämligheten av sina egna hem. Att eliminera bördan av att behöva resa till ett forskningscenter uppmuntrar både till ökat deltagande i kliniska prövningar och kan bidra till att öka mångfalden i sådana prövningar (genom att till exempel inkludera människor som bor på landsbygden).

"Tillämpningen av digitala bedömningsverktyg har spelförändrande potential för FTD kliniska prövningar", säger AFTD VD Susan LJ Dickinson. "Vårt brinnande hopp är att de påskyndar utvecklingen av effektiva behandlingar som vårt samhälle så desperat behöver."

På Holloway Summit arbetade deltagarna tillsammans för att identifiera och ta itu med frågor som måste besvaras innan digitala bedömningsverktyg kan nå sin fulla potential. Till exempel var frågan om vilka digitala biomarkörer som ska samlas in, och hur de ska mätas, framträdande diskussionsämnen.

Dessutom, för att digitala verktyg ska kunna användas till fullo i kliniska prövningar, måste de valideras på ett tillfredsställande sätt av US Food and Drug Administration. Deltagarna pratade om de många stegen som är involverade i den viktiga processen, såväl som utmaningarna med datahantering – hur digital biomarkörsdata kureras, hanteras och integritetsskyddad.

Kristin Holloways man, Lee Holloway, en av grundarna av internetsäkerhetsföretaget Cloudflare, fick diagnosen FTD 2017. "Det kunde inte finnas ett mer lämpligt fokus för vårt första toppmöte till Lees ära än digitala bedömningsverktyg för FTD," sa Holloway.

Naomi Nevler, MD, från University of Pennsylvania, och Jonathan Rohrer, MD, från University College London och Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), var medordförande vid toppmötet. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, och AFTD Director of Grants and Research Debra Niehoff, PhD, fungerade som toppledare för planering av toppmötet.

Andra deltagare i mötet endast för inbjudan var representanter från läkemedelsindustrin; forskare och förespråkare inom Alzheimers, ALS, Parkinsons och autism; experter på utveckling av digitala verktyg; och en representant från FDA:s Digital Health Center of Excellence. Dessa olika perspektiv erbjöd en chans att identifiera utmaningar, lärdomar och en väg framåt för att förbättra diagnosen och utvärdera behandlingar mer effektivt.

I sitt välkomsttal för deltagare reflekterade Holloway över upplevelsen av AFTD-grundaren Helen-Ann Comstock. "1978 informerade en neurolog från Stanford [Helen-Ann] att hennes man hade en form av Alzheimers. När hon frågade vad hon kunde göra, informerade han henne att "ta med sin man hem och vara beredd på några förändringar."

"Hur kommer det sig att mer än 40 år senare är detta fortfarande det svar som unga familjer får när de får en FTD-diagnos?" Ms. Holloway tillade. "Jag kan och kommer inte acceptera detta."

Holloways beslutsamhet – och deltagarnas medkänsla och insikt – gav hopp om att vi kan förändra paradigmet för FTD-diagnos och behandlingar, till förmån för så många familjer.