Astellas Pharma e AviadoBio anunciaram um acordo de licença exclusiva para AVB-101, uma terapia genética experimental para FTD-GRN atualmente passando por um ensaio clínico de fase 1/2 nos Estados Unidos e na Europa.

DFT causada por uma doença hereditária GRN mutação genética inibe a produção da proteína essencial progranulina, o que leva ao acúmulo de proteínas como TDP-43 no cérebro. AVB-101 funciona por introduzindo uma cópia funcional do GRN gene ao cérebro para restaurar a produção de progranulina.

“À medida que concluímos a dosagem da primeira coorte de pacientes em nosso estudo de Fase 1/2 ASPIRE-FTD do AVB-101, estamos animados com o potencial desta colaboração para ajudar a abordar a necessidade não atendida que existe hoje em demência frontotemporal”, disse a CEO da AviadoBio, Lisa Deschamps. “Esta colaboração estratégica combinará nosso promissor candidato à terapia genética para FTD-GRN e experiência em entrega com as capacidades globais da Astellas no desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas.”

Por meio dos termos do acordo, a Astellas tem a opção de receber uma licença exclusiva mundial para os direitos de desenvolvimento e comercialização do AVB-101 em FTD-GRN, bem como outros usos potenciais. A Astellas investirá $20 milhões na AviadoBio, além de até $30 milhões em pagamentos iniciais, e até $2,18 bilhões se a Astellas exercer sua opção. O acordo reflete o potencial do AVB-101 e estabelece um precedente para mais investimentos em intervenções semelhantes para FTD.

Mais recursos por trás da pesquisa e produção potencial do AVB-101

Um aspecto crucial do acordo entre a Astellas e a AviadoBio é o aumento significativo de recursos para a pesquisa e o desenvolvimento do AVB-101.

À medida que as terapias progridem no processo de ensaio clínico, os custos de pesquisa e desenvolvimento aumentam consideravelmente. As empresas não só precisam lidar com a maior complexidade dos ensaios em estágio avançado, como também precisam navegar pelos processos regulatórios de cada país em que seu ensaio está, e comprometer recursos consideráveis para recrutar e dar suporte aos participantes. Mesmo que um ensaio seja bem-sucedido, há mais obstáculos regulatórios e logísticos a serem superados antes que uma empresa possa começar a produção e distribuição de uma terapia.

A Astellas, uma empresa farmacêutica multinacional sediada em Tóquio, tem os recursos e a infraestrutura para dar suporte a testes em larga escala e potencialmente levar o AVB-101 ao mercado. Além disso, a Astellas tem alguma experiência clínica com terapias genéticas, juntamente com as capacidades de fabricação para dar suporte à produção do AVB-101. Ao fazer parcerias entre si, a AviadoBio ganha um suporte considerável para promover o desenvolvimento de sua terapia genética, enquanto a Astellas pode alavancar sua experiência e recursos para garantir que a terapia chegue às pessoas afetadas pela DFT.

Você está interessado em saber mais sobre as etapas do processo de ensaio clínico que o AVB-101 liberou até agora? A terapia genética foi a primeira aprovado para ensaios clínicos nos EUA em novembro de 2023, com a primeira pessoa a receber a terapia na Europa no final de 2024. Em julho de 2024, os ensaios clínicos começaram nos EUA em Universidade Estadual de Ohio.