A empresa biofarmacêutica AviadoBio anunciou em 1º de julho que seu ensaio clínico ASPIRE-FTD fase 1/2 abriu seu primeiro local de teste nos Estados Unidos, no Wexner Medical Center da Ohio State University. A empresa está avaliando a terapia genética experimental AVB-101 como uma intervenção para DFT causada por uma variante do GRN gene.

O GRN O gene carrega instruções para a proteína progranulina, que desempenha um papel crucial na sobrevivência celular e na regulação da inflamação. FTD-GRN é causado pelo variante genética que inibe a produção de progranulina, o que leva ao acúmulo anormal de uma proteína (como TDP-43) no cérebro. A terapia genética AVB-101 visa fornecer uma resposta funcional GRN cópia do gene para restaurar a produção de progranulina.

J. Bradley Elder, MD, professor de cirurgia neurológica em Wexner, discute a importância do ensaio clínico:

“As pessoas que vivem com FTD-GRN não têm tratamentos modificadores da doença disponíveis, e o impacto desta doença é profundo tanto para os pacientes como para as suas famílias. Há uma necessidade urgente de colaboração entre investigadores, médicos, pacientes, defensores e famílias para explorar corajosamente novas abordagens para a DFT, incluindo abordagens de prestação inovadoras e direcionadas. Este estudo nos permitirá investigar como a suplementação de GRN altamente direcionada pode ser um tratamento potencialmente inovador. AVB-101 é um tratamento único administrado por meio de cirurgia minimamente invasiva que permite que a terapia genética contorne a barreira hematoencefálica protetora com segurança. O procedimento fornece o tratamento diretamente ao tálamo, uma estrutura crucial no centro do cérebro que tem extensas conexões com áreas vizinhas.”

Em novembro de 2023, o A Food and Drug Administration dos EUA autorizou ASPIRE-FTD para abrir sites baseados nos EUA, aprovando o pedido de investigação de novo medicamento da empresa para AVB-101. Em abril de 2024, a AviadoBio anunciou que o primeiro participante europeu foi doseado com AVB-101. O site da ASPIRE-FTD no Wexner Medical Center está agora recrutando participantes que carregam uma doença geradora de risco GRN variante.

A CEO da AviadoBio, Lisa Deschamps, está entusiasmada com o teste. “Somos gratos aos pacientes e familiares com FTD-GRN envolvidos no ASPIRE-FTD, bem como aos pesquisadores da Ohio State University por sua dedicação em investigar o grande potencial do AVB-101 em interromper a progressão da doença e oferecer esperança aos pacientes e seus entes queridos. ," ela diz.

Para saber mais sobre o ensaio clínico, visite Site da ASPIRE-FTD ou o julgamento Página ClinicalTrials.gov.

A participação de pessoas com DFT, parceiros de cuidados e familiares em estudos como o ASPIRE-FTD é fundamental para conduzir a investigação rumo à cura. Saiba mais sobre oportunidades de participação em nosso Página de estudos em busca de participantes. Se você tiver dúvidas sobre como participar de um estudo, entre em contato Linha de Apoio da AFTD no 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org.