A Associação para a Degeneração Frontotemporal (AFTD) e a Fundação para a Descoberta de Medicamentos para o Alzheimer (ADDF) concederam recentemente 1.040.000 dólares como parte de sua oportunidade de financiamento conjunto denominada... Fundo de Tratamento da DFT para a empresa dinamarquesa de biotecnologia Vesper Bio para testar sua droga VES001 em pessoas que possuem variantes no gene da progranulina (GRN), relacionado com DFT. 

A concessão de verba para o tratamento da DFT surge em meio a notícias positivas do ensaio clínico com VES001. 

O Fundo Treat FTD apoia ensaios clínicos em fase inicial (fases 1 e 2) que testam novos tratamentos ou tratamentos reaproveitados para DFT. Esses tratamentos podem ser para DFT genética ou esporádica e visam responder a novas questões por meio de inovações no desenho dos ensaios ou nas métricas utilizadas para avaliar o tratamento. A parcela do Fundo Treat FTD destinada à AFTD é generosamente fornecida pela Fundação Samuel I. Newhouse. 

O anúncio do financiamento surge no momento em que a Vesper Bio divulga... Resultados provisórios positivos para o seu estudo de fase Ib/IIa. A pesquisa está avaliando o VES001 em pessoas que possuem variantes do gene GRN, mas são assintomáticas para DFT (Demência Frontotemporal). Os dados do estudo apoiam o avanço do medicamento experimental para a próxima fase da pesquisa clínica. O financiamento do Treat FTD, portanto, apoiará análises adicionais dos dados do estudo de fase Ib/IIa, bem como os preparativos para uma possível próxima fase do ensaio clínico. 

“O Fundo Treat FTD reflete o compromisso da AFTD em promover tratamentos promissores como o VES001 por meio do complexo processo de desenvolvimento de medicamentos para DFT”, disse a CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC. “Com o apoio de nossos doadores e nossa parceria com a ADDF, temos orgulho de ajudar os pesquisadores a avançar com esse trabalho.” 

O VES001 levou ao aumento dos níveis de progranulina. 

Na DFT-GRN, ocorre a produção da proteína neuroprotetora essencial. A progranulina está comprometida devido a uma variante do gene GRN., que carrega as instruções genéticas para a produção da proteína. A progranulina pode se ligar a uma proteína separada chamada sortilina, que a direciona para a degradação, reduzindo ainda mais a produção da proteína. Níveis baixos de progranulina estão associados à disfunção neuronal e contribuem para o acúmulo anormal de proteínas que impulsiona a DFT (Demência Frontotemporal).  

O medicamento experimental VES001 da Vesper Bio é uma formulação oral desenvolvida para inibir seletivamente a sortilina, promovendo assim a produção de progranulina sem suprimir completamente a atividade da sortilina. De acordo com a Vesper Bio, Resultados provisórios do estudo SORT-IN-2 A avaliação do VES001 demonstra que o medicamento aumenta com sucesso os níveis de progranulina. Os níveis médios de progranulina nos participantes aumentaram em mais de 95% em comparação com o nível basal, refletindo uma normalização significativa desses níveis. 

“A progranulina é vital para a manutenção da saúde neuronal. No entanto, os níveis de progranulina em pessoas assintomáticas com mutações no gene GRN são tipicamente metade dos níveis em pessoas sem essas mutações”, disse Mads Kjolby, cofundador e diretor médico da Vesper Bio. “Com base nesses dados preliminares da Fase Ib/IIa, acreditamos que o VES001 tem o potencial de normalizar os níveis de progranulina não apenas em indivíduos assintomáticos com mutações no gene GRN, mas também em pessoas sintomáticas, sem afetar outras funções da sortilina cruciais para a saúde neuronal.”  

O presente estudo incluiu seis participantes do Reino Unido e da Holanda portadores de mutações no gene GRN associadas à DFT (Demência Frontotemporal). Além de confirmar a ocorrência dos mecanismos de ação desejados do medicamento, o estudo demonstrou segurança e tolerabilidade positivas para o fármaco. Os únicos efeitos adversos relatados foram leves e nenhum participante precisou interromper o tratamento com VES001 devido a efeitos colaterais.  

Saiba mais sobre este e outros ensaios clínicos. 

O estudo SORT-IN-2 da Vesper Bio entrou na fase Ib/IIa em janeiro. após anteriormente anunciando a conclusão de seus estudos clínicos de fase 1. Em setembro de 2024, demonstrando que o medicamento foi bem tolerado. O ensaio clínico atingiu sua meta de recrutamento em junho., com seis participantes inscritos com sucesso nos dois locais de estudo.  

Para obter as informações mais atualizadas sobre este e outros ensaios clínicos, consulte: clinictrials.gov, (Página específica SORT-IN-2) e/ou participar do Registro de Distúrbios FTD, que mantém a comunidade informada sobre novas e emergentes oportunidades de pesquisa.