La Asociación para la Degeneración Frontotemporal (AFTD) y la Fundación para el Descubrimiento de Fármacos contra el Alzheimer (ADDF) otorgaron recientemente $2,5 millones como parte de su oportunidad de financiación conjunta denominada Fondo para el tratamiento de la DFT a la empresa danesa de biotecnología Víspera Biografía para probar su medicamento VES001 en personas que tienen variantes en el gen de la progranulina (verde), relacionado con la DFT. 

La subvención para el tratamiento de la DFT llega en medio de noticias positivas del ensayo VES001. 

El Fondo Treat FTD apoya ensayos clínicos en fase inicial (fases 1 y 2) que evalúan tratamientos nuevos o reutilizados para la DFT. Estos tratamientos pueden ser para la DFT genética o esporádica y buscan responder nuevas preguntas mediante la innovación en el diseño de los ensayos o en los parámetros utilizados para evaluar el tratamiento. La contribución de la AFTD al Fondo Treat FTD es generosamente aportada por la Fundación Samuel I. Newhouse. 

El anuncio de la financiación coincide con el lanzamiento de Vesper Bio. Resultados provisionales positivos para su estudio de fase Ib/IIa Se está evaluando VES001 en personas con variantes del gen GRN pero asintomáticas para la DFT. Los datos del estudio respaldan el avance del fármaco experimental a la siguiente fase de la investigación clínica. Por lo tanto, la subvención de Treat FTD financiará un análisis más exhaustivo de los datos del estudio de fase Ib/IIa, así como los preparativos para una posible siguiente fase del ensayo. 

“El Fondo Treat FTD refleja el compromiso de AFTD con el avance de tratamientos prometedores como VES001 a través del complejo proceso de desarrollo de fármacos para la DFT”, declaró Susan LJ Dickinson, MSGC, directora ejecutiva de AFTD. “Gracias al apoyo de nuestros donantes y a nuestra colaboración con ADDF, nos enorgullece ayudar a los investigadores a impulsar este trabajo”.” 

VES001 provocó un aumento de los niveles de progranulina 

En la DFT-GRN, la producción de la proteína neuroprotectora esencial La progranulina se ve afectada debido a una variante del gen GRN., La progranulina contiene las instrucciones genéticas para la síntesis de la proteína. Puede unirse a una proteína distinta llamada sortilina, que la degrada, reduciendo así aún más la producción de la proteína. Los niveles bajos de progranulina se asocian con disfunción neuronal y contribuyen a la acumulación anormal de proteínas que provoca la DFT.  

El fármaco experimental VES001 de Vesper Bio es una formulación oral diseñada para inhibir selectivamente la sortilina, promoviendo así la producción de progranulina sin suprimir completamente la actividad de la sortilina. Según Vesper Bio, Resultados provisionales del estudio SORT-IN-2 La evaluación de VES001 muestra que el fármaco aumenta con éxito los niveles de progranulina. Los niveles medios de progranulina en los participantes aumentaron en más de 951 TP3T en comparación con el valor basal, lo que refleja una normalización significativa de dichos niveles. 

“La progranulina es vital para mantener la salud neuronal. Sin embargo, los niveles de progranulina en personas asintomáticas con mutaciones en el gen GRN suelen ser la mitad que en personas sin dichas mutaciones”, afirmó Mads Kjolby, cofundador y director médico de Vesper Bio. “Según estos datos preliminares de la fase Ib/IIa, creemos que VES001 tiene el potencial de normalizar los niveles de progranulina no solo en individuos asintomáticos con mutaciones en el gen GRN, sino también en personas sintomáticas, sin afectar otras funciones de la sortilina cruciales para la salud neuronal”.”  

El presente estudio incluyó a seis participantes del Reino Unido y los Países Bajos portadores de mutaciones en el gen GRN asociadas a la DFT. Además de confirmar que el fármaco actuaba según los mecanismos de acción esperados, el estudio demostró un buen perfil de seguridad y tolerabilidad. Los únicos efectos adversos notificados fueron leves y ningún participante tuvo que interrumpir el tratamiento con VES001 debido a efectos secundarios.  

Obtenga más información sobre este y otros ensayos clínicos. 

El ensayo SORT-IN-2 de Vesper Bio entró en la fase Ib/IIa en enero. después de anteriormente anunciando la finalización de sus estudios clínicos de fase 1 en septiembre de 2024, demostrando que el fármaco era bien tolerado. El ensayo alcanzó su hito de inscripción en junio., con seis participantes inscritos con éxito en los dos centros de estudio.  

Para obtener la información más actualizada sobre este y otros ensayos clínicos, consulte ensayosclinicos.gov, (Página específica de ORDENAR EN 2) y/o participar en el Registro de trastornos FTD, lo que mantiene informada a la comunidad de nuevas y emergentes oportunidades de investigación.