Wspieranie nadziei: wspólne inicjatywy dotyczące FTD i ALS
Czy wiesz, że pewne zmiany komórkowe występujące w FTD są również obserwowane w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)? W niektórych przypadkach neurodegeneracja w ALS i FTD jest powiązana z agregacją i upośledzeniem białka znanego jako TDP-43. Ponadto istnieją mutacje genetyczne powiązane z wystąpieniem jednej lub obu chorób. Dzięki tym i innym zmianom biologicznym łączącym FTD i ALS postęp naukowy w zakresie tych wspólnych cech może przyspieszyć rozwój w kierunku pomyślnych zatwierdzeń leków na obie choroby. AFTD uznaje znaczenie wykorzystania wiedzy z pokrewnych dziedzin, takich jak ALS, i nadal opowiada się za reprezentacją społeczności FTD w stosownych badaniach ALS.
Oto kilka sposobów, w jakie AFTD ostatnio nawiązało współpracę z badaczami i członkami społeczności, aby przyspieszyć tempo współpracy między FTD i ALS:
- Eksperci ALS przemawiali na corocznym spotkaniu FTD Research Roundtable, które zorganizowała AFTD. Dzięki uczestnictwu badacze FTD dowiedzieli się o podejściach ALS i rozwoju narzędzi, które mogą być stosowane w badaniach FTD. Społeczność ALS niedawno odnotowała ekscytujące nowe postępy w rozwoju leków. Tofersen został niedawno zatwierdzony jako pierwsze leczenie ALS spowodowanego mutacją SOD1 i jest testowany w badaniach ATLAS jako interwencja zapobiegawcza w przedobjawowym ALS. Dzięki tej pracy i pracom innych osób dowiadujemy się o rozwoju biomarkerów i podejściach do udanych badań klinicznych w rzadkiej chorobie neurodegeneracyjnej.
- Jednodniowe warsztaty C9orf72 FTD/ALS Prevention Trial Workshop odbyły się w 2024 r. pod przewodnictwem dr Adama Boxera (UCSF) i dr Michaela Benatara (University of Miami) i zostały umożliwione przez AFTD i ALS Association. Program skupiał się na kluczowych elementach potrzebnych do wdrożenia C9orf72 FTD/ALS Prevention Trial Workshop i uwzględniał opinie osób, które mają doświadczenie z FTD i ALS. Manuskrypt przedstawiający spotkanie został niedawno przesłany do publikacji.
- AFTD współpracuje z innymi interesariuszami naukowymi poprzez program Accelerating Medicines Partnership (AMP) ALS. Celem AMP ALS jest promowanie współpracy między przemysłem, NIH, FDA i organizacjami non-profit w celu przyspieszenia rozwoju leków i biomarkerów dla ALS. Udział AFTD w tym programie jest możliwy dzięki Davidowi i Weezie Reese.
- Pracownicy AFTD reprezentowali społeczność FTD na ośmiu konferencjach naukowych poświęconych badaniom ALS i FTD w ciągu ostatniego roku. AFTD sponsorowało szereg z tych spotkań i zaprosiło osoby bezpośrednio dotknięte FTD do udziału w tych naukowych rozmowach.
- Dr Michael Benatar (University of Miami) i dr Corey McMillan (University of Pennsylvania) dołączyli do starszej dyrektor ds. inicjatyw naukowych AFTD, dr Penny Dacks, na sesji plenarnej na konferencji edukacyjnej AFTD zatytułowanej FTD: At the Crossroads of Neurodegenerative Disease. Dyskusja obejmowała biologiczne i kliniczne nakładanie się FTD i ALS, dlaczego te choroby były tradycyjnie izolowane, ważne prace nad wypełnieniem tych luk i w jaki sposób ta współpraca jest istotna dla wszystkich dotkniętych FTD.
- Dowiedz się więcej o FTD i ALS na stronie internetowej AFTD.
Według kategorii
Nasze biuletyny
Bądź na bieżąco
Zarejestruj się już teraz i bądź na bieżąco dzięki naszemu biuletynowi, powiadomieniom o wydarzeniach i nie tylko…
Polish 
English 
Spanish (Mexico) 
French 
German 
Swedish 
Portuguese 
Italian 
Dutch 
Danish 
Spanish (Spain)