Wraz z początkiem nowego roku AFTD kontynuuje wdrożyć trzyletni plan strategiczny obejmujący pięć filarów misji. Filar badań naukowych dąży do prowadzenia badań mających na celu znalezienie lekarstwa i poprawę jakości życia wszystkich osób dotkniętych FTD.

Nasze strategie koncentrują się na lukach, które AFTD ma wyjątkową możliwość wypełnienia, aby przyspieszyć tempo badań. W opracowywaniu nowych terapii biorą udział naukowcy, klinicyści, organy regulacyjne, producenci leków, osoby i rodziny dotknięte FTD oraz organizacje partnerskie, z których każda dysponuje niezbędną wiedzą specjalistyczną. AFTD współpracuje ze wszystkimi tymi partnerami, identyfikując pilne potrzeby i odpowiadając na nie poprzez ukierunkowane finansowanie, działania rzecznicze, edukację oraz możliwości zwoływania spotkań i współpracy.

Czas na diagnozę I gotowość do badań klinicznych To dwa nowe priorytety badawcze w nowym planie strategicznym. Wczesna i trafna diagnoza pozostaje głównym wyzwaniem w przypadku FTD w porównaniu z wieloma innymi chorobami neurodegeneracyjnymi. To opóźnienie wpływa na dostęp rodzin do opieki, edukacji i zasobów. Utrudnia również badania, zmniejszając liczbę osób zdolnych i chętnych do udziału w badaniach, zanim obciążenie chorobą się pogorszy.

Tymczasem gotowość do badań klinicznych, czyli zdolność do sprawnego przeprowadzania badań klinicznych, poprawiła się w ostatnich latach, ale nadal stanowi poważne ograniczenie zniechęcające inwestorów i badaczy do testowania nowych metod leczenia FTD.

Cele badawcze na lata 2025–2028 obejmują:

Nasza taktyka osiągnięcia tych celów ma szczególne znaczenie w roku 2026:

W 2025 roku AFTD i nasi partnerzy przeznaczyli prawie 14 biliony dolarów na finansowanie badań. Obejmowało to uruchomienie naszego najnowszego programu, Inicjatywa biomarkerów diagnostycznych FTD, w celu zidentyfikowania narzędzi usprawniających precyzyjną i wczesną diagnostykę. Inicjatywa jest współfinansowana przez Alzheimer's Association, Rainwater Charitable Foundation i Robertson Foundation, a wspiera ją AFTD Holloway Family Fund.

AFTD otrzymało informacje od członków społeczności FTD dotyczące największych potrzeb, co doprowadziło do uruchomienia tej inicjatywy. Obecnie FTD diagnozuje się głównie za pomocą obrazowania mózgu, wraz ze specjalistyczną oceną pacjenta. U wielu osób ostateczna diagnoza jest stawiana dopiero podczas sekcji zwłok. Błędne diagnozy są powszechne, a wiele osób nigdy nie jest kierowanych do odpowiednich specjalistów. Biomarkery to zmienią. Biomarkery są powszechną praktyką w medycynie, gdzie dokonuje się pomiarów w celu wskazania obecności lub nasilenia choroby. Przykładem jest wysokie ciśnienie krwi jako wskaźnik choroby serca. Niedrogie biomarkery przesiewowe mogłyby identyfikować osoby wymagające konsultacji ze specjalistami, a biomarkery diagnostyczne mogłyby dostarczyć obiektywnych narzędzi wspomagających ocenę kliniczną.

Dzięki wsparciu partnera, AFTD otrzymało $2,1 mln W pierwszym roku Inicjatywy Biomarkerów Diagnostycznych FTD (FTD Diagnostic Biomarkers Initiative) na trzy innowacyjne projekty badawcze. Trwa kolejna runda finansowania Inicjatywy Biomarkerów Diagnostycznych FTD, której uruchomienie planowane jest na wiosnę 2026 roku. Z niecierpliwością oczekujemy kontynuacji tego nowego programu i priorytetowego traktowania projektów koncentrujących się na wczesnych badaniach przesiewowych, które pomogą ustalić, czy konieczna jest wizyta u specjalisty.

Zapewnianie finansowania młodym naukowcom pozostanie również kluczowym programem AFTD, wspieranym przez Fundusz Rodziny Holloway, zapewnianie dwuletnich stypendiów wraz z mentoringiem i wsparciem w zakresie podróży konferencyjnych dla obiecujących naukowców na wczesnym etapie kariery. Program pilotażowy grantów „Dobre samopoczucie w FTD” Będzie on również oferowany corocznie, aby zapewnić kluczowe wsparcie na wczesnym etapie dla nowych projektów badawczych mających na celu poprawę jakości życia osób dotkniętych FTD. Jednocześnie AFTD kontynuuje długotrwałą współpracę z Fundacją Odkrywania Leków na Chorobę Alzheimera (Alzheimer's Drug Discovery Foundation), aby wspierać przedkliniczne i kliniczne etapy odkrywania leków na FTD.

AFTD będzie kontynuować te i inne udane programy badawcze, jednocześnie poszukując nowych taktyk, aby poprawić gotowość do badań klinicznych. Obiecujące metody leczenia są obecnie testowane w badaniach klinicznych nad innymi chorobami o podłożu biologicznym, takimi jak choroba Alzheimera czy SLA, i mogą być skuteczne u osób z FTD. Wspierając rozwój narzędzi badawczych, które usprawnią i dostarczą więcej informacji na temat badań klinicznych nad FTD, AFTD będzie w stanie zachęcić więcej inwestorów i firm zajmujących się rozwojem leków do skupienia się na FTD i wyciągania wniosków z każdego badania.

Osoby, które doświadczyły FTD, są w centrum naszych inicjatyw badawczych. Na przykład, w ramach różnych programów AFTD w 2025 roku, 24 różnych rzeczników rodzin podzieliło się swoimi doświadczeniami z FTD z badaczami.

Do końca 2025 roku dołączyło do nas ponad 2000 nowych uczestników. Rejestr Zaburzeń FTD i wypełnił ponad 2800 ankiet dotyczących doświadczeń z FTD. Wnioski z tych doświadczeń zostały przedstawione badaczom w 13 prezentacjach. Jednocześnie Rejestr wsparł działania rekrutacyjne w ramach 22 badań zewnętrznych prowadzonych przez liderów akademickich i branżowych.

Niniejszy newsletter sam w sobie stanowi taktykę AFTD – nowość w 2025 roku – polegającą na dostarczaniu kompleksowych aktualizacji badań nad FTD sześć razy w roku. AFTD informuje również naszą rosnącą społeczność FTD o badaniach poprzez webinaria, wydarzenia i treści internetowe, a także poprzez inwestycje i partnerstwo w Rejestrze Zaburzeń FTD.

Rozmowy twarzą w twarz umożliwiają współpracę i pomagają pokonywać trudności w badaniach. AFTD organizuje co roku dwa ważne spotkania badawcze, na które można wejść wyłącznie za zaproszeniem:

The Szczyt AFTD HollowayCo roku zwołuje różne środowiska naukowe, aby rozwijać ważny temat badań nad FTD, taki jak badanie potencjalnych czynników ryzyka i eksploracja możliwości wykorzystania cyfrowych narzędzi do zdalnej oceny objawów FTD. Okrągły stół badawczy FTD jest forum wymiany wiedzy i przyspieszenia rozwoju leków FTD, skupiającym firmy biofarmaceutyczne, organy regulacyjne, ekspertów akademickich, fundatorów i zwolenników.

Wśród rezultatów znajdują się nowe grupy robocze, publikacje i możliwości finansowania. Rok 2025 był trzecim z rzędu rokiem, w którym odbyły się oba wydarzenia. Prelegent Holloway Summit 2025 powiedział w ankiecie po spotkaniu: “Holloway Summit był jednym z najlepszych spotkań, w jakich brałem udział, pod względem jakości treści, poparcia badań wartościowymi interakcjami z osobami z doświadczeniem (tj. z powodami, dla których prowadzimy badania) oraz możliwości burzy mózgów. To było wspaniałe doświadczenie i naprawdę doceniam możliwość uczestnictwa”.”

W 2026 roku AFTD będzie kontynuować temat priorytetowego traktowania diagnostyki i badań klinicznych. Rok rozpocznie się od lutowego szczytu Holloway zatytułowanego “Droga diagnostyczna FTD”, skupiającego się na badaniach, narzędziach i wytycznych, które mają skrócić tę drogę. Spotkanie Okrągłego Stołu Badawczego FTD, które odbędzie się jesienią 2025 roku, koncentrowało się na pomiarach wyników i statystycznych projektach badań klinicznych i będzie kontynuowane w 2026 roku.

Z dumą wspieramy ważną pracę innych organizacji, które zrzeszają naukowców w celu przyspieszenia badań. AFTD zainwestowało w Międzynarodowe Towarzystwo FTD (ISFTD), aby wzmocnić infrastrukturę tej kluczowej organizacji zrzeszającej liderów klinicznych i badawczych. Sponsorujemy również spotkania organizowane przez inne organizacje, takie jak Międzynarodowa Konferencja PPA, Międzynarodowe Sympozjum Badawcze PSP i CBD oraz nowe spotkanie poświęcone wyzwaniom etycznym związanym z udostępnianiem danych w badaniach nad demencją, i wiele innych.

Wszystko, co AFTD osiąga w dziedzinie badań, jest możliwe dzięki naszej społeczności, od Rady Doradczej ds. Medycznych, recenzentów grantów, beneficjentów, naukowców, mentorów, prelegentów, dostawców, partnerów finansowych oraz współpracowników z organów regulacyjnych i rządowych, po naszych licznych wolontariuszy, darczyńców i rzeczników. Dziękujemy wszystkim, którzy współpracowali z nami w 2025 roku. Jeśli chcesz zaangażować się w 2026 roku, skontaktuj się z nami pod adresem: badania@theaftd.org.

Zapisz się, aby otrzymywać FTD Science Digest na swoją skrzynkę pocztową sześć razy w roku!