Duńska firma biotechnologiczna Vesper Bio ogłosiła w styczniu, że jej badanie kliniczne potencjalnie modyfikującego chorobę leku na FTD-GRN przechodzi do fazy Ib/IIa.

W FTD spowodowane dziedziczną GRN mutacja, produkcja neuroprotekcyjnego białka progranuliny jest tłumiona. Białko sortilina przyczynia się do utraty progranuliny, wiążąc się z nią i kierując ją do degradacji. Niskie poziomy progranuliny są związane z dysfunkcją neuronów i nieprawidłową akumulacją białka TDP-43, główny czynnik patologii FTD.

Vesper Bio ocenia VES001 u osób z FTD-GRN

VES001 to nowy, doustnie podawany lek, który selektywnie hamuje sortylinę, zapobiegając jej wiązaniu z progranuliną. VES001 może zwiększyć poziom progranuliny u osób dotkniętych GRN mutacja poprzez ten proces.

We wrześniu 2024 r. Vesper Bio ogłosiło zakończenie badań fazy 1 VES001 u osób bez FTD-GRN, co wykazało, że lek był bezpieczny i dobrze tolerowany przez uczestników. Co najważniejsze, badanie wykazało znaczną normalizację poziomów progranuliny u uczestników otrzymujących dawkę raz lub dwa razy dziennie.

„Progranulina jest niezbędna do utrzymania zdrowia neuronów; jednak poziom progranuliny u osób bezobjawowych z GRN mutacje są zazwyczaj o połowę mniejsze niż u osób bez takich mutacji”, powiedział współzałożyciel Vesper Bio i tymczasowy dyrektor medyczny Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. „Na podstawie danych z naszego udanego badania First-in-Human uważamy, że VES001 znormalizuje poziom progranuliny, a zatem ma duży potencjał spowolnienia lub nawet zatrzymania postępu choroby FTD-GRN”.

W kolejnej fazie badania eksperymentalny lek otrzyma mniejsza grupa osób z FTD-GRN. Podczas gdy dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji będą nadal zbierane w tej fazie, głównym celem jest potwierdzenie, czy VES001 podnosi poziom progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym i krwiobiegu. Ten typ badania, znany jako „badanie dowodu koncepcji”, pomaga naukowcom ustalić, czy kontynuować stosowanie konkretnego związku, czy przenieść swoje wysiłki gdzie indziej.

„To niesamowite osiągnięcie zespołu Vesper, że udało nam się tak szybko wprowadzić VES001 do kolejnej fazy badań klinicznych” — powiedział Paul Little, dyrektor generalny Vesper Bio, dr. „Jesteśmy zobowiązani do wprowadzenia tej ważnej nowej opcji leczenia doustnego dla rodzin żyjących z FTD, dla których obecnie nie ma zatwierdzonej terapii. Wszyscy dążymy do przyszłości wolnej od FTD dla pacjentów i ich rodzin”.

Badania kliniczne nad FTD są uruchamiane w coraz szybszym tempie, ponieważ firmy takie jak Vesper Bio dalej rozwijają eksperymentalne interwencje i narzędzia diagnostyczne. Jeśli jesteś zainteresowany udziałem w badaniach, Strona „Znajdź badanie” w rejestrze zaburzeń FTD pomoże Ci znaleźć wersję próbną odpowiednią dla Ciebie.