Duńska firma biotechnologiczna Firma Vesper Bio ogłosiła osiągnięcie kamienia milowego uczestnictwa w badaniu klinicznym fazy Ib/IIa ocena leczenia FTD-GRN. Sześciu uczestników zostało włączonych do badania w dwóch ośrodkach w Europie.

VES001 wspomaga produkcję progranuliny poprzez redukcję degradacji białek

W FTD spowodowane dziedzicznymi mutacjami GRN gen, produkcja neuroprotekcyjnego białka progranuliny jest tłumiona. Inne białko, sortilina, wiąże się z progranuliną i kieruje ją do degradacji, co jeszcze bardziej zmniejsza produkcję. Obniżone poziomy progranuliny są związane z dysfunkcją neuronów i nieprawidłowymi akumulacjami białka, które powodują FTD.

Obecne badanie Vesper Bio ocenia lek VES001, który ma wspomagać produkcję progranuliny poprzez selektywne hamowanie sortiliny. Badanie fazy 1 leku u osób bez FTD-GRN, które zakończyło się w zeszłym roku, wygenerował zachęcające dane:VES001 normalizował poziom progranuliny przy dawkowaniu raz lub dwa razy dziennie, a także wykazano, że jest bezpieczny w stosowaniu i dobrze tolerowany przez uczestników.

The w obecnym badaniu fazy Ia/IIb wezmą udział uczestnicy z FTD-GRNi oceni skuteczność VES001 jako potencjalnego leczenia modyfikującego przebieg choroby. Podczas gdy badanie osiągnęło już kamień milowy w zakresie rekrutacji, nadal prowadzi rekrutację w obu ośrodkach badawczych w Europie:Erazm University Medical Center w Rotterdamie w Holandii oraz Narodowy Szpital Neurologii i Neurochirurgii w Londynie.

„Istnieje pilna potrzeba bezpiecznego, skutecznego i łatwego w stosowaniu leczenia osób z otępieniem czołowo-skroniowym, poważnie wyniszczającym schorzeniem, na które obecnie nie ma żadnego dostępnego leczenia” — powiedział Paul Little, dyrektor generalny Vesper Bio, dr nauk medycznych. „Szybki postęp naszego programu rozwoju klinicznego VES001 przybliża nas o krok do zaspokojenia tej znaczącej potrzeby”.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w tego typu badaniach klinicznych? Dołącz do Rejestru Zaburzeń FTD nie tylko być na bieżąco z możliwościami badań klinicznych, ale także dzielić się swoimi doświadczeniami, aby pomóc badaczom. Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące uczestnictwa w badaniach klinicznych, skontaktuj się z Infolinia AFTD Na 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org.