Hoop bevorderen: gezamenlijke initiatieven voor FTD en ALS
Wist u dat bepaalde cellulaire veranderingen die optreden bij FTD ook worden waargenomen bij amyotrofische laterale sclerose (ALS)? In sommige gevallen is neurodegeneratie bij ALS en FTD gekoppeld aan aggregatie en aantasting van een eiwit dat bekendstaat als TDP-43. Bovendien zijn er genetische mutaties die verband houden met het ontstaan van een of beide ziekten. Met deze en andere biologische veranderingen die FTD en ALS overbruggen, kunnen wetenschappelijke ontwikkelingen op het gebied van deze gedeelde kenmerken de weg naar succesvolle medicijngoedkeuringen voor beide ziekten versnellen. AFTD erkent het belang van het benutten van kennis uit verwante vakgebieden zoals ALS en blijft zich inzetten voor de vertegenwoordiging van de FTD-gemeenschap in relevante ALS-studies.
Hieronder staan een aantal manieren waarop AFTD recentelijk met onderzoekers en leden van de gemeenschap heeft samengewerkt om de samenwerking tussen FTD en ALS te versnellen:
- ALS-experts hebben gesproken tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de FTD Research Roundtable, georganiseerd door AFTD. Door hun deelname hebben FTD-onderzoekers kennis opgedaan over de ALS-benaderingen en de ontwikkeling van tools die toepasbaar kunnen zijn in FTD-onderzoek. De ALS-gemeenschap heeft recentelijk interessante nieuwe ontwikkelingen in de medicijnontwikkeling meegemaakt. Tofersen is onlangs goedgekeurd als de eerste behandeling voor ALS veroorzaakt door de SOD1-mutatie en wordt getest in de ATLAS-studies als preventieve interventie bij presymptomatische ALS. Door dit werk en dat van anderen leren we over de ontwikkeling van biomarkers en benaderingen voor succesvolle klinische studies naar een zeldzame neurodegeneratieve ziekte.
- In 2024 werd een eendaagse workshop over de C9orf72 FTD/ALS-preventie gehouden onder leiding van dr. Adam Boxer (UCSF) en dr. Michael Benatar (University of Miami), mogelijk gemaakt door AFTD en de ALS Association. De agenda richtte zich op cruciale componenten die nodig zijn voor de implementatie van een C9orf72 FTD/ALS-preventiestudie en bevatte input van mensen met ervaring met FTD en ALS. Een manuscript met een verslag van de bijeenkomst is onlangs ingediend voor publicatie.
- AFTD werkt samen met andere wetenschappelijke stakeholders via het Accelerating Medicines Partnership (AMP) ALS-programma. Het doel van AMP ALS is het bevorderen van samenwerking tussen de industrie, de NIH, de FDA en non-profitorganisaties om de ontwikkeling van geneesmiddelen en biomarkers voor ALS te versnellen. De deelname van AFTD aan dit programma wordt mogelijk gemaakt door David en Weezie Reese.
- Medewerkers van AFTD hebben de FTD-gemeenschap het afgelopen jaar vertegenwoordigd op acht wetenschappelijke conferenties gericht op ALS- en FTD-onderzoek. AFTD heeft een aantal van deze bijeenkomsten gesponsord en mensen die direct door FTD zijn getroffen uitgenodigd om deel te nemen aan deze wetenschappelijke gesprekken.
- Drs. Michael Benatar (Universiteit van Miami) en Corey McMillan (Universiteit van Pennsylvania) namen deel aan de plenaire sessie van AFTD's Senior Director of Scientific Initiatives, Dr. Penny Dacks, tijdens de AFTD Education Conference met als titel FTD: At the Crossroads of Neurodegenerative Disease. De discussie ging onder meer over de biologische en klinische overlap tussen FTD en ALS, waarom deze ziekten traditioneel in silo's zijn geplaatst, het belangrijke werk dat wordt verricht om deze kloof te dichten, en hoe deze samenwerking relevant is voor iedereen die met FTD te maken heeft.
- Meer informatie over FTD en ALS vindt u op de website van AFTD.
Per categorie
Onze nieuwsbrieven
Blijf geïnformeerd
Meld u nu aan en blijf op de hoogte van het laatste nieuws met onze nieuwsbrief, evenementwaarschuwingen en meer...
Dutch 
English 
Spanish (Mexico) 
French 
German 
Swedish 
Portuguese 
Italian 
Danish 
Polish 
Spanish (Spain)