Dat maakte Wave Life Sciences gisteren bekend beëindigde de klinische studie FOCUS-C9 voor het medicijn WVE-004, dat werd geëvalueerd als een potentiële behandeling voor gevallen van FTD en amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een variatie in het gen C9orf72, de meest voorkomende genetische oorzaak van FTD. Ondanks dit nieuws juicht AFTD Wave Life Science toe voor deze baanbrekende mandproef, die een enkele experimentele behandeling op meerdere aandoeningen gebruikte en de eerste klinische proef was van een therapie die specifiek gericht was op C9orf72-geassocieerde gevallen van zowel FTD als ALS.

“Wave Life's eerste proef in zijn soort van een C9orf72 therapie is een veelbelovende indicatie dat de onderzoeksgemeenschap op de goede weg is om behandelingen voor FTD en ALS te ontwikkelen”, aldus Susan LJ Dickinson, MSGC, CEO van AFTD. "Hoewel de proef vroeg eindigde, zou onze gemeenschap FOCUS-C9 moeten zien als een grote stap voorwaarts op dat pad, en een die de toewijding van AFTD verdubbelt om ons collaboratieve, proactieve werk voort te zetten om succesvolle klinische proeven in de ALS-FTD-ruimte te laten plaatsvinden."

Hoewel de FOCUS-C9-studie geen bewijs vond van een klinisch voordeel voor deelnemers met FTD of ALS, hielp het wel om een veelbelovend pad naar toekomstige behandelingen uit te stippelen. Het bevestigde dat hoewel FTD en ALS minder vaak voorkomen dan sommige andere neurodegeneratieve ziekten, klinische proeven van nieuwe behandelingen mogelijk zijn, en dat mensen die met deze aandoeningen leven graag willen deelnemen aan dergelijk onderzoek. Daarnaast verlagingen van een belangrijke biomarker van C9orf72-geassocieerde FTD en ALS, poly(GP), bevestigden dat het medicijn WVE-004 zijn doel bereikte en in staat was de niveaus van dit giftige eiwit in hersenvloeistof te veranderen. De FOCUS-C9-studie toonde ook de waarde aan van biomarkers - een onderzoeksgebied dat actief wordt ondersteund door AFTD - om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor FTD en ALS te bevorderen. Over het algemeen werd WVE-004 goed verdragen, met in de meeste gevallen slechts milde bijwerkingen - een resultaat met bemoedigende implicaties voor toekomstige studies van dit type medicijn, bekend als een antisense-oligonucleotide.

AFTD speelde een actieve rol bij de ondersteuning van de FOCUS-C9-studie in samenwerking met de Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) via het financieringsprogramma van het Treat FTD Fund. Concreet werden AFTD-fondsen gebruikt om de proef uit te breiden met verkennende vloeistof en digitale biomarkers naast poly (GP), zodat onderzoekers, ongeacht het resultaat van de proef, de nodige informatie zouden verkrijgen om de kansen op succes van toekomstige studies te vergroten.

Aangezien steeds meer wordt erkend dat FTD en ALS overeenkomsten hebben op moleculair en klinisch niveau, heeft AFTD gewerkt aan uitbreiding van de samenwerking met belanghebbenden op het gebied van ALS. Deze aankondiging zal deze partnerschappen niet afschrikken en AFTD kijkt vooruit om toekomstige proeven te ondersteunen. Een tweede door de industrie gesponsorde proef van een medicijn voor mensen met de C9orf72 variant, de fase 2a-studie van het medicijn TPN-101 van Transposon Therapeutics, is momenteel aan de gang. Onderzoek om de oorzaken van zowel genetische als sporadische FTD beter te begrijpen om nieuwe doelen voor toekomstige geneesmiddelenontwikkeling te identificeren, is ook een actief studiegebied. AFTD prijst Wave Life Sciences voor haar inzet om de resultaten van de FOCUS-C9-onderzoeksgegevens te delen op een aankomend medisch congres, zodat alle onderzoekers ervan kunnen leren.

AFTD blijft de fundamentele wetenschap en de ontwikkeling van geneesmiddelen financieren om de volgende generatie therapieën te helpen ontwikkelen die in klinische proeven moeten worden getest, inclusief werkzaamheden om de infrastructuur voor klinische proeven mogelijk te maken door middel van activiteiten zoals het bijeenroepen van experts in het veld om problemen aan te pakken die alle FTD-onderzoeken bij AFTD gemeen hebben FTD Onderzoeksrondetafel. Eerder deze maand kondigde AFTD een nieuwe subsidie aan, de Digital Assessment Tools for FTD and ALS Awards, die innovatieve manieren zal financieren om de progressie van FTD en ALS-symptomen te beoordelen met behulp van digitale tools zoals smartphones en draagbare trackers.

Andere samenwerkingen omvatten AFTD-bijdragen aan commentaren op de NINDS Strategic Planning for ALS, deelname aan het door de ALS Association geleide CreATe Consortium, de opname van ALS-onderzoekersleiders in de Holloway Summit 2022, en deelname aan de stuurgroep van de inaugurele Translational Neuroscience C9orf72 FTD/ALS-top die werd gesponsord door de Barrow Neurological Foundation, David en Weezie Reese, en de Arizona Community Foundation.

Deze partnerschappen en de bereidheid van bedrijven zoals Wave Life Sciences om te investeren in klinische proeven, geven onze gemeenschap hoop dat we dichter dan ooit bij het vinden van een behandeling voor deze verwoestende ziekten zijn.
Dat vraagt AFTD FOCUS-C9 proefdeelnemers contact opnemen met het aanspreekpunt van de studielocatie als ze vragen hebben. Mensen die geïnteresseerd zijn om op de hoogte te blijven van de mogelijkheden voor FTD-klinische onderzoeken, worden aangemoedigd om zich in te schrijven in het FTD Disorders Registry (ftdregistry.org).