A een paar medicijnen is geselecteerd voor evaluatie in een platformonderzoek dat tot doel heeft de ontwikkeling van behandelingen voor progressieve supranucleaire parese (PSP) te versnellen.

Het onderzoek wordt uitgevoerd door onderzoekers van de University of California, San Francisco, de University of California, San Diego en het Massachusetts General Hospital.

Medicijnen voor andere tauopathieën kunnen ook voor PSP werken

PSP is een van de drie bewegingsgerelateerde FTD-stoornissen, en, zoals corticobasaal syndroom (CBS), wordt geassocieerd met een afname van de motorische functie, vergelijkbaar met de ziekte van Parkinson. PSP, net als CBS en ALS-FTD, wordt veroorzaakt door een pathologie die verband houdt met de tau-eiwit.

Vanwege dit gedeelde eiwit zouden medicijnen die werken bij andere tauopathieën zoals ALS-FTD of de ziekte van Alzheimer, ook kunnen werken bij PSP. Onderzoekers van UCSF hebben eerder aangekondigd dat ze van plan waren een ‘platformproef’ uit te voeren waarbij meerdere bestaande geneesmiddelen gelijktijdig zouden worden geëvalueerd ten opzichte van dezelfde controlegroep. Het ontwerp van de studie maakt het mogelijk om meerdere geneesmiddelen achter elkaar te evalueren, waardoor de studies kunnen doorgaan, zelfs als sommige geneesmiddelen niet werken.

Onderzoekers van het PSP Platform Trial hebben twee experimentele geneesmiddelen aangewezen die in de eerste onderzoeksronde worden geëvalueerd: AADvac1, ontwikkeld door Axon Neuroscience, en AZP2006, ontwikkeld door Alzprotect. De geneesmiddelen hebben verschillende werkingsmechanismen voor de behandeling van disfunctioneel tau-syndroom, en beide hebben in eerdere studies positieve resultaten laten zien.

AADvac1 is een immunotherapie die zich richt op PSP-geassocieerde tau-eiwitten en de productie van antilichamen activeert die zich aan tau binden en de verspreiding ervan voorkomen. In plaats van tau rechtstreeks aan te vallen, helpt AZP2006 de lysosoomfunctie te herstellen en de productie van het neuroprotectieve eiwit progranuline te moduleren, wat de tau-aggregatie en neuro-inflammatie kan verminderen. De twee geneesmiddelen worden gedurende 12 maanden geëvalueerd, gevolgd door een open-label verlenging van 12 maanden, waarbij de controlegroep werkende geneesmiddelen krijgt in plaats van placebo's. Later dit jaar worden andere te evalueren geneesmiddelen aangekondigd.

"Deze publiek-private samenwerking biedt een ongekende kans om de ontwikkeling van behandelingen voor PSP te versnellen", aldus Adam Boxer, MD, PhD, hoogleraar aan de afdeling neurologie van de UCSF en hoofdonderzoeker van het onderzoek (en lid van de medische adviesraad van de AFTD).

"Door innovatieve therapeutische benaderingen zoals AADvac1 en AZP2006 samen te brengen in een efficiënt ontwerp voor klinische onderzoeken, streven we ernaar om in minder tijd, tegen lagere kosten en met minder patiënten die een placebo krijgen, in te spelen op de dringende behoeften van patiënten en hun families dan bij traditionele klinische onderzoeken", aldus Dr. Boxer.

Volgens een persbericht van de deelnemende organisaties start de inschrijving voor het onderzoek eind 2025. De werving zal zich richten op mensen met het PSP-Richardsonsyndroom (PSP-RS), het meest voorkomende subtype van de aandoening. De wetenschappers achter het onderzoek hebben benadrukt dat het de bedoeling is om een volledig representatieve populatie deelnemers in te schrijven voor de VS, waarbij de studie taalondersteuning biedt en de kosten voor vervoer en accommodatie dekt. Om op de hoogte te blijven van de inschrijving voor het PSP Platform-onderzoek, kunt u contact opnemen met: Meld je aan voor statusupdates op de website van CurePSP.

Bent u geïnteresseerd in deelname aan een onderzoek zoals de PSP Platform Trial? Meld u aan voor het FTD-stoornissenregister om op de hoogte te blijven van onderzoeken die deelnemers zoeken en andere mogelijkheden om deel te nemen aan FTD-onderzoek. Als u vragen heeft over dit of andere klinische onderzoeken, neem dan contact op met De hulplijn van AFTD bij 1-866-507-7222 of info@theaftd.org.