UN Se ha seleccionado un par de medicamentos para su evaluación. en un ensayo de plataforma que tiene como objetivo acelerar el desarrollo de tratamientos para la parálisis supranuclear progresiva (PSP).

El ensayo lo están llevando a cabo investigadores de la Universidad de California en San Francisco, la Universidad de California en San Diego y el Hospital General de Massachusetts.

Los medicamentos para otras tauopatías podrían funcionar para la PSP

La PSP es uno de los tres trastornos de DFT basados en el movimiento, y, como síndrome corticobasal (SCB), se asocia con una disminución de la función motora similar a la enfermedad de Parkinson. La PSP, como el CBS y ELA-DFT, está impulsada por una patología asociada a la proteína tau.

Debido a esta proteína compartida, los medicamentos que funcionan para otras tauopatías como la ELA-DFT o la enfermedad de Alzheimer podrían funcionar para la PSP. Investigadores de la UCSF previamente... anunció que tenían la intención de realizar una “prueba de plataforma” En este ensayo, se evaluarían simultáneamente múltiples fármacos existentes contra el mismo grupo de control. El diseño del ensayo permite evaluar varios fármacos sucesivamente, lo que permite que los estudios continúen incluso si algunos fármacos no funcionan.

Los investigadores del ensayo de la Plataforma PSP seleccionaron dos fármacos experimentales para evaluar en la primera ronda del estudio: AADvac1, creado por Axon Neuroscience, y AZP2006, creado por Alzprotect. Estos fármacos tienen mecanismos de acción distintos para el manejo de la tau disfuncional, y ambos han demostrado resultados positivos en ensayos previos.

AADvac1 es una inmunoterapia dirigida a las proteínas tau asociadas a PSP, lo que desencadena la producción de anticuerpos que se unen a la tau e impiden su propagación. En lugar de atacar directamente a la tau, AZP2006 ayuda a restaurar la función lisosómica y a modular la producción de la proteína neuroprotectora progranulina, que puede reducir la agregación de tau y la neuroinflamación. Ambos fármacos se evaluarán durante 12 meses, seguidos de una extensión abierta de 12 meses, en la que los participantes de control recibirán fármacos eficaces en lugar de placebos. A finales de este año se anunciarán otros medicamentos que se evaluarán.

“Esta asociación público-privada representa una oportunidad sin precedentes para acelerar el desarrollo de tratamientos para la PSP”, afirmó Adam Boxer, MD, PhD, profesor del Departamento de Neurología de la UCSF e investigador principal del ensayo (y miembro del Consejo Asesor Médico de la AFTD).

“Al combinar enfoques terapéuticos innovadores como AADvac1 y AZP2006 en un diseño de ensayo clínico eficiente, buscamos abordar las necesidades urgentes de los pacientes y sus familias en menos tiempo, a un menor costo y con menos pacientes que reciben placebo que en los ensayos clínicos tradicionales”, afirmó la Dra. Boxer.

Según un comunicado de prensa de las organizaciones participantes, la inscripción para el ensayo comenzará a finales de 2025. El reclutamiento se centrará en personas con síndrome de PSP Richardson (PSP-RS), el subtipo más común del trastorno. Los científicos responsables del estudio han hecho hincapié en el objetivo de inscribir a una población de participantes plenamente representativa de EE. UU., y el ensayo proporcionará apoyo lingüístico y cubrirá los gastos de transporte y alojamiento. Para recibir noticias sobre la inscripción para el ensayo de la plataforma PSP, Regístrese para recibir actualizaciones de estado en el sitio web de CurePSP.

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