UN è stata selezionata una coppia di farmaci per la valutazione in una sperimentazione su piattaforma che mira ad accelerare lo sviluppo di trattamenti per la paralisi sopranucleare progressiva (PSP).

La sperimentazione è condotta da ricercatori dell'Università della California di San Francisco, dell'Università della California di San Diego e del Massachusetts General Hospital.

I farmaci per altre tauopatie potrebbero funzionare per la PSP

La PSP è uno dei tre disturbi FTD basati sul movimento, e, come sindrome corticobasale (CBS), è associato ad un declino della funzione motoria simile al morbo di Parkinson. PSP, come CBS e SLA-FTD, è guidata da una patologia associata alla proteina tau.

Grazie a questa proteina condivisa, i farmaci che funzionano per altre taupatie come la SLA-FTD o il morbo di Alzheimer potrebbero funzionare anche per la PSP. I ricercatori dell'UCSF hanno precedentemente hanno annunciato che intendevano condurre una “prova di piattaforma” dove più farmaci esistenti verrebbero valutati simultaneamente sullo stesso gruppo di controllo. Il disegno dello studio consente di valutare più farmaci in successione, il che consente di proseguire gli studi anche se alcuni farmaci non risultano efficaci.

I ricercatori del PSP Platform Trial hanno selezionato due farmaci sperimentali da valutare nel primo ciclo di studi: AADvac1, creato da Axon Neuroscience, e AZP2006, creato da Alzprotect. I farmaci presentano meccanismi d'azione distinti per la gestione della tau disfunzionale ed entrambi hanno dimostrato risultati positivi in studi precedenti.

AADvac1 è un'immunoterapia che agisce sulle proteine tau associate a PSP, innescando la produzione di anticorpi che si legano alla tau e ne impediscono la diffusione. Anziché "attaccare" direttamente la tau, AZP2006 contribuisce a ripristinare la funzionalità dei lisosomi e a modulare la produzione della proteina neuroprotettiva progranulina, che può ridurre l'aggregazione della tau e la neuroinfiammazione. I due farmaci saranno valutati per 12 mesi, seguiti da un'estensione in aperto di 12 mesi, in cui i partecipanti al gruppo di controllo riceveranno farmaci efficaci al posto dei placebo. Ulteriori farmaci da valutare saranno annunciati nel corso dell'anno.

"Questa partnership pubblico-privata rappresenta un'opportunità senza precedenti per accelerare lo sviluppo di trattamenti per la PSP", ha affermato Adam Boxer, MD, PhD, professore presso il Dipartimento di Neurologia dell'UCSF e ricercatore principale della sperimentazione (e membro del Consiglio consultivo medico dell'AFTD).

"Riunendo approcci terapeutici innovativi come AADvac1 e AZP2006 in un efficiente modello di studio clinico, puntiamo a rispondere alle urgenti esigenze dei pazienti e delle loro famiglie in tempi più rapidi, a costi inferiori e con un numero inferiore di pazienti trattati con placebo rispetto agli studi clinici tradizionali", ha affermato il dott. Boxer.

Secondo un comunicato stampa delle organizzazioni partecipanti, l'arruolamento per la sperimentazione inizierà alla fine del 2025. Il reclutamento si concentrerà sulle persone con sindrome di Richardson da PSP (PSP-RS), il sottotipo più comune del disturbo. Gli scienziati che hanno condotto lo studio hanno sottolineato l'obiettivo di arruolare una popolazione di partecipanti pienamente rappresentativa degli Stati Uniti, con la sperimentazione che fornirà supporto linguistico e coprirà i costi di trasporto e alloggio. Per ricevere notizie sull'arruolamento per la sperimentazione sulla piattaforma PSP, iscriviti per ricevere aggiornamenti sullo stato sul sito web di CurePSP.

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