I september markerede den tredje årlige FTD Research Roundtable afholdt af AFTD. Denne begivenhed samler forskellige interessenter, især industripartnere, der arbejder på at fjerne barrierer for at finde sygdomsmodificerende behandlinger til FTD. Hvert år fokuserer på et nyt emne. Årets titel var "resultatmål og statistisk styrke i kliniske FTD-forsøg", som er vigtige værktøjer, der er nødvendige for at afgøre, om en behandling er effektiv.

Rundbordsmødet er bare en af AFTD's tilgange til at understøtte effektive kliniske forsøg. Eksempler på udfordringer i kliniske forsøg omfatter vanskeligheder med at rekruttere et begrænset antal berettigede populationer, identificere de rigtige foranstaltninger til inklusionskriterier, sygdomsprogression, lægemiddelpåvirkning og navigere i eventuelle økonomiske, logistiske og infrastrukturelle barrierer på tværs af kliniske steder.

I år består rundbordssamtalen af 12 medicinalvirksomheder, der hver især er på forskellige stadier af lægemiddeludvikling til FTD, og 4 nonprofitorganisationer, herunder AFTD. De 87 deltagere i årets arrangement omfattede akademiske forskere, industripartnere, nonprofitorganisationer, tilsynsmyndigheder (den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA)) og Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA), personer med levet erfaring samt AFTD's bestyrelse og personale.

FTD Research Roundtable 2025 blev ledet af den akademiske medformand Jonathan Rohrer, MD, PhD fra University College London, og den industrimæssige medformand Arthur Simen, MD, PhD, fra Johnson & Johnson (tidligere hos Takeda Pharmaceuticals), som planlagde dagsordenen som en del af den større ledelseskomité. Denne gruppe omfatter Dr. Michelle Campbell fra FDA og Dr. Steffen Thirstrup fra EMA.

Nogle højdepunkter fra mødets diskussioner omfattede:

• Harmonisering af resultatvurderinger fra ALLFTD og GENFI er i gang og kan muliggøre forbedret sporing af sygdomsprogression.

• Omhyggelige valideringsprotokoller kan muliggøre brug af fjernvurderingsværktøjer (dvs. værktøjer, der kan bruges derhjemme) i kliniske forsøg for at understøtte kliniske vurderinger.

• Mere inkludering af kvalitative data om levede sygdomserfaringer er berettiget for at understøtte den regulatoriske forståelse af den kliniske meningsfuldhed af en given resultatvurdering.

• Korrekt udnyttelse af eksisterende longitudinelle data (såsom naturhistoriske data) giver potentiale til at reducere antallet af forsøgsdeltagere, personlige besøg på stedet og placeboeksponering.

Da FTD er mere sjælden end andre relaterede lidelser såsom Alzheimers, er en gentagen udfordring, der diskuteres på disse møder, hvor man kan finde kliniske data og bioprøver til at understøtte ny forskning. I stedet for at hver forskningsenhed skaber sine egne ressourcer og lægger en yderligere byrde på forskningsdeltagerne, hvordan sikrer vi så, at data deles og udnyttes fuldt ud?

AFTD arbejder hen imod svarene på disse spørgsmål og vil gerne takke alle, der har været berørt af FTD, og som har deltaget i forskning – hvad enten det er som en del af en stor naturhistorisk undersøgelse eller mere individuelle studier. Deltagelse i forskning giver forskere de data, der er nødvendige for at sikre videnskabelige fremskridt.

For at lære mere om at deltage i forskning, se FTD Disorders Registry.

Tilmeld dig for at modtage FTD Science Digest i din indbakke seks gange om året!