Bioteknologivirksomheden Passage Bio frigivet foreløbige data for dets upliFT-D kliniske forsøg for sin generstatningsterapi for FTD-GRN og annoncerede, at den er på vej til at udvide forsøget til FTD-c9orf72.

Data viser, at PBFT02 øger progranulin på lang sigt

I FTD forårsaget af en nedarvet GRN genetisk mutation, undertrykkes produktionen af det neurobeskyttende protein progranulin, hvilket bidrager til opbygningen af protein TDP-43, en vigtig drivkraft for FTD-patologi. Passage Bios eksperimentelle terapi PBFT02 søger at afhjælpe undertrykkelsen af progranulinproduktionen ved at genintroducere en arbejdskopi af GRN gen, ved hjælp af en konstrueret virus kendt som en "vektor" til at levere det.

Passage Bios foreløbige data viser, at PBFT02 konsekvent øgede progranulinniveauer i cerebrospinalvæske (CSF). Ved baseline havde deltagerne progranulinniveauer på tre nanogram pr. milliliter (ng/ml) CSF - seks måneder efter at være blevet doseret havde deltagerne progranulinniveauer på omkring 13-27 ng/ml, og ved 12 måneder 22-24 ng/ml. Mens progranulinniveauerne havde en tendens til at udjævnes omkring 6 måneder, forblev de konsistente gennem 18 måneder, den længste opfølgningsperiode i forsøget hidtil.

"I betragtning af de robuste niveauer af CSF PGRN opnået med dosis 1 og for at understøtte fremtidige diskussioner med sundhedsmyndighederne vedrørende registreringsforløbet, ser vi frem til at introducere dosis 2, som er halvtreds procent lavere end dosis 1, for efterfølgende FTD-GRN og FTD-C9orf72 patienter," sagde Passage Bios præsident og administrerende direktør Will Chou, MD. "Vi er fortsat fokuseret på at fremme upliFT-D-studiet i hver af disse patientpopulationer og ser frem til at dele yderligere data i anden halvdel af 2025."

Passage Bio planlægger at dele den anden kohorte af deltagere mellem den oprindelige højere dosis og dosis to, hvor tre af de fem personer i kohorte to modtager den lavere dosis. Undersøgelsen tilmelder sig aktivt til behandling ved dosis to, og efter kohorte to planlægger virksomheden at fortsætte tilmeldingen i den valgfri kohorte tre. USA-baseret forsøgssteder i Philadelphia og Houston rekrutterer deltagere.

Passage Bio forbereder sig også på udvide upliFT-D til FTD forårsaget af c9orf72 genetiske mutationer, hvor virksomheden meddeler, at den har ændret forsøgsprotokollen til at omfatte et par kohorter af mennesker med FTD-c9orf72. Kohorterne vil hver bestå af op til fem deltagere, som i første omgang vil modtage den sænkede dosis to. Ændringerne af undersøgelsesprotokollen er under revision, men selskabet bemærkede, at det fortsat er på vej til at dosere den første deltager i første halvdel af 2025.

Tilmelding til FTD Disorders Registry kan ikke kun hjælpe dig med at holde dig opdateret om deltagelsesmuligheder for forsøg som upliFT-D, men det giver dig også mulighed for at dele dine levede erfaringer med forskere for at guide deres arbejde. Er du nysgerrig efter, hvad tilmelding til en prøveperiode indebærer? Ræk ud til AFTDs hjælpelinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org