Bioteknologiselskabet Alector Therapeutics annoncerede den 27. oktober, at det har afsluttet tilmeldingen til INFRONT-3, et fase 3 klinisk forsøg, der tester sikkerheden og effektiviteten af lægemidlet latozinemab som en intervention for tilfælde af FTD forårsaget af en variant af genet GRN. Lægemidlet udvikles af Alector i samarbejde med biofarmaceutiske firma GSK.  

"Ved at opnå målregistrering i INFRONT-3 er vi et vigtigt skridt tættere på at generere data fra dette afgørende forsøg med latozinemab," sagde Arnon Rosenthal, Ph.D., administrerende direktør for Alector i en pressemeddelelse. "I øjeblikket er der ingen godkendte behandlingsmuligheder tilgængelige for nogen form for FTD, og vi er ivrige efter at lære mere om potentialet ved latozinemab." 

Mens rekruttering til FTD-baserede kliniske forsøg allerede er udfordrende, bliver rekruttering til forsøg med FTD forårsaget af specifikke gener vanskeligere af det mindre felt af deltagere med en bekræftet variant. På trods af disse forhindringer tilmeldte INFRONT-3 med succes 101 deltagere med en bekræftet GRN variant, der demonstrerer gennemførligheden af store FTD-forsøg og de diagnosticerede personers ønske om at bidrage til forskning og gøre FTD-rejsen lettere for den næste familie.  

FTD-GRN er forårsaget af variationer i GRN gen, der undertrykker produktionen af progranulin, et protein, der hjælper cellernes overlevelse og hjælper med at regulere inflammation. Latozinemab øger progranulinniveauet ved at hæmme en receptor, der naturligt nedbryder proteinet.  

INFRONT-3 er det nærmeste, forskere inden for FTD-området er kommet på et FDA-godkendt lægemiddel til behandling af FTD. I løbet af denne fase af det kliniske forsøg vil Alector indsamle data fra deltagerne for at evaluere, hvordan lægemidlet præsterer og afgøre, om det er sikkert at bruge. En gang Fase 3 forsøg er afsluttet, vil anmeldere ved US Food and Drug Administration undersøge data indsendt af Alector for at beslutte, om lægemidlet skal godkendes.  

Alector Chief Medical Officer Gary Romano, MD, PhD, talte med AFTD tidligere i år for at diskutere virksomhedens arbejde med at udvikle et FDA-godkendt lægemiddel til FTD.  

Er du interesseret i at bidrage til undersøgelser som INFRONT-3, der arbejder på at bringe en ende på FTD? Tjek AFTD'er Studier søger deltagere side for undersøgelser og forsøg, der aktivt rekrutterer. Tilmelding til FTD Disorders Registry er en anden måde, hvorpå diagnosticerede personer, plejepartnere og familie kan deltage i forskning.