Foreningen for Frontotemporal Degeneration (AFTD) og Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) tildelte for nylig 1TP42,5 millioner som en del af deres fælles finansieringsmulighed kaldet Behandl FTD-fonden til en dansk bioteknologivirksomhed Vesper Bio til at teste deres lægemiddel VES001 hos personer, der har varianter i progranulin-genet (GRN), forbundet med FTD. 

Bevilling til behandling af FTD kommer midt i positive nyheder fra VES001-forsøget 

Treat FTD-fonden støtter kliniske forsøg i den tidlige fase (fase 1 og 2), der tester nye behandlinger eller genanvendte behandlinger for FTD. Disse behandlinger kan være for genetisk eller sporadisk FTD og har til formål at besvare nye spørgsmål ved at være innovative i forsøgsdesign eller de metrikker, der bruges til at vurdere behandlingen. AFTD's andel af Treat FTD-fonden er generøst doneret af Samuel I. Newhouse Foundation. 

Meddelelsen om finansiering kommer samtidig med, at Vesper Bio har udgivet positive foreløbige resultater for fase Ib/IIa-studiet evaluering af VES001 hos personer, der har varianter af GRN-genet, men er asymptomatiske for FTD. Studiedata understøtter, at det eksperimentelle lægemiddel kan gå videre til den næste fase af klinisk forskning. Behandlings-FTD-prisen vil derfor støtte yderligere analyse af fase Ib/IIa-studiedataene samt forberedelser til en mulig næste fase af forsøget. 

“"Treat FTD Fund afspejler AFTD's engagement i at fremme lovende behandlinger som VES001 gennem den komplekse proces med lægemiddeludvikling til FTD," udtalte AFTD's administrerende direktør, Susan LJ Dickinson, MSGC. "Med støtte fra vores donorer og vores partnerskab med ADDF er vi stolte af at hjælpe forskere med at fremme dette arbejde."” 

VES001 førte til øgede progranulinniveauer 

I FTD-GRN, produktion af det essentielle neurobeskyttende protein progranulin er nedsat på grund af en variant af GRN-genet, som bærer genetiske instruktioner til fremstilling af proteinet. Progranulin kan binde sig til et separat protein kaldet sortilin, hvilket sender det til nedbrydning, hvorved produktionen af proteinet yderligere reduceres. Lavere progranulinniveauer er forbundet med neuronal dysfunktion og bidrager til den unormale ophobning af proteiner, der driver FTD.  

Vesper Bios eksperimentelle lægemiddel VES001 er en oral formulering designet til selektivt at hæmme sortilin og derved fremme progranulinproduktion uden fuldstændigt at undertrykke sortilinaktiviteten. Ifølge Vesper Bio, foreløbige resultater fra SORT-IN-2-studiet Evaluering af VES001 viser, at lægemidlet med succes øger progranulinniveauerne. De gennemsnitlige progranulinniveauer hos deltagerne steg med over 95% sammenlignet med baseline, hvilket afspejler en signifikant normalisering af progranulinniveauerne. 

“"Progranulin er afgørende for at opretholde neuronal sundhed. Progranulinniveauerne hos asymptomatiske personer med GRN-mutationer er dog typisk halvt så høje som hos personer uden sådanne mutationer," udtaler Mads Kjolby, medstifter og ledende læge hos Vesper Bio. "Baseret på disse topline fase Ib/IIa-data mener vi, at VES001 har potentiale til at normalisere progranulinniveauerne, ikke kun hos asymptomatiske personer med GRN-mutationer, men også hos personer med symptomer, uden at påvirke andre sortilin-funktioner, der er afgørende for neuronal sundhed."”  

Det aktuelle studie omfattede seks deltagere fra Storbritannien og Holland, som bar GRN-mutationer forbundet med FTD. Udover at bekræfte, at de ønskede lægemiddelmekanismer fandt sted, viste studiet positiv sikkerhed og tolerabilitet for lægemidlet. De eneste rapporterede bivirkninger var milde, og ingen deltagere måtte seponere VES001 på grund af bivirkninger.  

Lær mere om dette og andre kliniske forsøg 

Vesper Bios SORT-IN-2-forsøg gik ind i fase Ib/IIa i januar efter tidligere annoncerer afslutningen af sine kliniske fase 1-studier i september 2024, hvilket viste, at lægemidlet var veltolereret. forsøget nåede sin milepæl for rekruttering i juni, med seks deltagere, der blev tilmeldt på de to studiesteder.  

For de mest opdaterede oplysninger om dette og andre forsøg, se clinicaltrials.gov, (SORT-IN-2 specifik side) og/eller deltage i FTD Disorders Registry, som holder lokalsamfundet informeret om nye og fremadstormende forskningsmuligheder.