Denali Therapeutics og Takeda Pharmaceutical Company's fase 1/2 klinisk forsøg for FTD forårsaget af GRN mutationer åbner sit første USA-baserede forsøgssted ved University of Pennsylvania (UPenn). Multicenterundersøgelsen evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af lægemidlet DNL593 hos mennesker med og uden FTD.

DNL593 genintroducerer progranulin gennem intravenøs indgivelse

I FTD-GRN er mutationer af GRN gen forårsager en svækkelse af proteinet progranulin, som beskytter neuroner i hjernen. DNL593 blev designet til at afhjælpe progranulinmangel ved at genindføre det gennem et intravenøst drop. Det eksperimentelle lægemiddel bruger et "proteintransportmiddel", en form for protein, der flytter andre rundt, for at hjælpe progranulin med at passere sikkert gennem den beskyttende blod-hjerne-barriere.

Data fra prækliniske undersøgelser af DNL593 viste, at det forbedrede progranulinoptagelsen, den proces, hvorved celler absorberer det fra deres omgivelser. I musemodeller forhindrede stoffet neurodegeneration og dysfunktion af gliaceller, som tjener som det primære immunforsvar af centralnervesystemet.

Denali og Takeda begyndte fase 1/2 undersøgelsen i 2022 med det mål at tilmelde 106 deltagere på tværs af de to halvdele af undersøgelsen; før de kom til USA, foregik forsøget i Europa, Brasilien og Tyrkiet. Den første studiefase vil evaluere enkeltdoser af DNL593 hos voksne uden FTD; i anden fase vil mennesker med FTD modtage flere, stadig større doser (kendt som en "multiple ascending dose"-fase).

Undersøgelse, der i øjeblikket rekrutterer deltagere på UPenn Hospital

Det USA's forsøgssted er på Hospital of UPenn i Philadelphia og rekrutterer i øjeblikket deltagere, der er diagnosticeret med FTD-GRN til anden fase af forsøget.

Den anden fase er en "dobbeltblind" undersøgelse, hvor nogle deltagere vil modtage placebo og resten det eksperimentelle lægemiddel. Efter denne fase er afsluttet, vil Denali og Takeda fortsætte med en 18-måneders "open-label forlængelse", hvor alle deltagere vil have mulighed for at tage stoffet.

For mere information om undersøgelsen, besøg ClinicalTrials.gov-siden for forsøget, eller forsøgets Penn Medicine-side.

Er du interesseret i at deltage i flere undersøgelser som denne? Besøg AFTDs side for undersøgelser, der søger deltagere at finde mere aktivt rekrutterende forsøg. Og tilmelding med FTD Disorders Registry kan holde dig opdateret om rekrutteringsundersøgelser og lade dig dele dine erfaringer med forskere.