W niedawno opublikowanym artykule NeurologiaEksperci w dziedzinie demencji udzielili wskazówek na temat najlepszych praktyk w zakresie projektowania wczesnych badań klinicznych leków na FTD, chorobę Alzheimera i inne neurodegeneracyjne rodzaje demencji.

W artykule „Badania eksploracyjne generujące wartość w otępieniach neurodegeneracyjnych”, koncentruje się na wczesnych fazach 1 i 2 badań eksploracyjnych leków, które oceniają bezpieczeństwo leku i jego działanie farmakologiczne. Dyrektor generalna AFTD Susan LJ Dickinson, MSGC, i dyrektor naukowy Debra Neihoff, PhD, pomogły w opracowaniu badań, które badają, w jaki sposób wczesne badania leków powinny być projektowane w celu uzyskania optymalnego sukcesu na późniejszych etapach badań leków.

Badania eksploracyjne z zoptymalizowanymi projektami badań, jak opisano w artykule, mogą wyeliminować programy, które prawdopodobnie nie odniosą sukcesu w całym procesie badań klinicznych. Panel ekspertów, zwołany przez AFTD i Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), zasugerował cztery kluczowe zalecenia dotyczące projektów badań eksploracyjnych, w tym stosowanie rygorystycznych analiz statystycznych i procedur, które angażują statystyków w projekt badania tak wcześnie, jak to możliwe. Inne zalecenia wskazywały również na włączenie odpowiednich biomarkerów i klinicznych punktów końcowych, które odzwierciedlają mechanizm działania leku i konkretną populację badawczą.

„[Te] cztery zalecenia mogą prowadzić do skuteczniejszych badań, przynoszących znaczne oszczędności finansowe, a także bardziej strategiczne i skuteczne zaangażowanie pacjentów” – powiedziała Dickinson w komunikat prasowy„To drugie jest kluczowym problemem w przypadku rzadkiej choroby, takiej jak FTD, gdzie mała liczba pacjentów wymusza konieczność strategicznego projektowania badań, w których pacjenci są rejestrowani tylko do badań, które zapewnią jasny i dokładny odczyt skuteczności terapeutycznej”.

Dr Howard Fillit, założyciel i dyrektor wykonawczy oraz dyrektor naukowy ADDF, powiedział w komunikacie prasowym, że „wyniki badań eksploracyjnych fazy 2a są krytycznym punktem zwrotnym, gdy naukowcy decydują, które leki wprowadzić do tych większych i droższych badań, więc oczywiste jest, że badania fazy 2a muszą być tak rygorystyczne i dobrze zaprojektowane, jak to tylko możliwe”.

Jak zauważył Fillit, większość kosztów rozwoju klinicznego pochodzi z badań fazy 2b i fazy 3 w późnej fazie, dodając, że badania te „wymagają długich okresów leczenia i dużej liczby pacjentów, aby wykryć znaczące zmiany w punktach końcowych dotyczących funkcji poznawczych, behawioralnych i funkcjonalnych.

„Oczywiście potrzebujemy badań eksploracyjnych, aby były rygorystyczne i skuteczne” – kontynuował Fillit. „Ale chodzi o pracę nad ostatecznym sukcesem — skutecznymi strategiami leczenia, które prawdopodobnie będą podejściem łączonym z lekami, które uderza w kilka biologicznych ścieżek zaangażowanych w neurodegeneracyjny proces demencji. Oznacza to możliwość podjęcia wielu strzałów na bramkę — testowania szerokiej gamy prawdopodobnych kandydatów na leki w celu zidentyfikowania najbardziej obiecujących”.

Przeczytaj całość Neurologia papier Tutaj.