In einem kürzlich veröffentlichten Artikel in Neurologiegaben Demenzexperten Anleitungen zu bewährten Verfahren für die Gestaltung früher Arzneimittelstudien für FTD, Alzheimer und andere neurodegenerative Demenzerkrankungen.

Das Papier, "Wertschaffende explorative Studien bei neurodegenerativen Demenzen” konzentriert sich auf frühe explorative Arzneimittelstudien der Phasen 1 und 2, in denen die Sicherheit und pharmakologischen Wirkungen eines Arzneimittels bewertet werden. AFTD-CEO Susan LJ Dickinson, MSGC, und Wissenschaftliche Direktorin Debra Neihoff, PhD, halfen beim Verfassen der Forschungsarbeit, die untersucht, wie Arzneimittelstudien im Frühstadium gestaltet werden sollten, um in späteren Phasen von Arzneimittelstudien einen optimalen Erfolg zu erzielen.

Explorative Studien mit optimierten Studiendesigns, wie in der Veröffentlichung beschrieben, können Programme eliminieren, die während des gesamten klinischen Studienprozesses wahrscheinlich keinen Erfolg haben werden. Das Expertengremium, das von AFTD und der Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) einberufen wurde, schlug vier Schlüsselempfehlungen für explorative Versuchsstudiendesigns vor, einschließlich der Anwendung rigoroser statistischer Analysen und Verfahren, die Statistiker so früh wie möglich in das Versuchsdesign einbeziehen. Andere Empfehlungen wiesen auch darauf hin, die geeigneten Biomarker und klinischen Endpunkte einzubeziehen, die den Wirkmechanismus des Medikaments und die spezifische Studienpopulation widerspiegeln.

„[Die] vier Empfehlungen können zu effizienteren Studien führen, mit erheblichen finanziellen Einsparungen sowie einem strategischeren und effektiveren Engagement der Patienten“, sagte Dickinson in a Pressemitteilung. „Letzteres ist ein Hauptanliegen für eine seltene Krankheit wie FTD, bei der die geringe Anzahl von Patienten die Notwendigkeit eines strategischen Studiendesigns erhöht, wobei Patienten nur in Studien aufgenommen werden, die eine klare und genaue Anzeige der therapeutischen Wirksamkeit liefern.“

Dr. Howard Fillit, Gründungsgeschäftsführer und Chief Science Officer von ADDF, sagte in der Pressemitteilung, dass „Ergebnisse aus explorativen Phase-2a-Studien der kritische Wendepunkt sind, wenn Forscher so klar entscheiden, welche Medikamente in diese größeren und teureren Studien aufgenommen werden sollen Diese Phase-2a-Studien müssen so rigoros und gut konzipiert wie möglich sein.“

Der Großteil der Kosten für die klinische Entwicklung stammt aus Phase-2b- und Phase-3-Studien im Spätstadium, bemerkte Fillit und fügte hinzu, dass diese Studien „lange Behandlungszeiten und eine große Anzahl von Patienten erfordern, um bedeutsame Veränderungen bei kognitiven, verhaltensbezogenen und funktionellen Endpunkten zu erkennen.

„Wir brauchen eindeutig explorative Studien, um streng und effizient zu sein“, fuhr Fillit fort. „Aber hier geht es darum, auf den ultimativen Erfolg hinzuarbeiten – wirksame Behandlungsstrategien, die wahrscheinlich ein kombinierter Medikamentenansatz sein werden, der mehrere der biologischen Wege trifft, die am neurodegenerativen Prozess der Demenz beteiligt sind. Das bedeutet, in der Lage zu sein, mehrere Schüsse auf das Tor abzugeben – und eine Vielzahl plausibler Medikamentenkandidaten zu testen, um die vielversprechendsten zu identifizieren.“

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