Los expertos informan la investigación sobre diseños para ensayos de medicamentos para la demencia en etapa temprana

Scientists Looking at Computer Monitor and Discussing

En un artículo reciente publicado en Neurología, los expertos en demencia brindaron orientación sobre las mejores prácticas para diseñar ensayos tempranos de medicamentos para FTD, Alzheimer y otras demencias neurodegenerativas.

El papel, "Ensayos exploratorios generadores de valor en demencias neurodegenerativas”, se centra en las primeras fases 1 y 2 de ensayos exploratorios de fármacos, que evalúan la seguridad y los efectos farmacológicos de un fármaco. La directora ejecutiva de AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC, y la directora científica, Debra Neihoff, PhD, colaboraron en la redacción de la investigación que investiga cómo se deben diseñar los ensayos de medicamentos en etapas iniciales para un éxito óptimo en las etapas posteriores de los ensayos de medicamentos.

Los estudios exploratorios con diseños de estudio optimizados, como se describe en el documento, pueden eliminar programas que probablemente no tendrán éxito durante el proceso de ensayo clínico. El panel de expertos, que fue convocado por AFTD y la Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), sugirió cuatro recomendaciones clave para los diseños de estudios de ensayos exploratorios, incluido el empleo de análisis y procedimientos estadísticos rigurosos que involucren a los estadísticos en el diseño del ensayo lo antes posible. Otras recomendaciones también señalaron la incorporación del biomarcador apropiado y los criterios de valoración clínicos que reflejen el mecanismo de acción del fármaco y la población de estudio específica.

"[Las] cuatro recomendaciones pueden conducir a ensayos más eficientes, con ahorros financieros sustanciales, así como una participación más estratégica y efectiva de los pacientes", dijo Dickinson en un comunicado. presione soltar. “Esta última es una preocupación clave para una enfermedad rara como la FTD, donde el bajo número de pacientes impulsa la necesidad de un diseño de estudio estratégico, con pacientes inscritos solo en estudios que proporcionarán una lectura clara y precisa de la eficacia terapéutica”.

El Dr. Howard Fillit, director ejecutivo fundador y director científico de ADDF, dijo en el comunicado de prensa que "los resultados de los ensayos exploratorios de fase 2a son el punto de inflexión crítico cuando los investigadores deciden qué medicamentos pasar a estos ensayos más grandes y costosos, por lo que claramente estos ensayos de fase 2a deben ser lo más rigurosos y bien diseñados posible”.

La mayoría de los costos de desarrollo clínico provienen de estudios de fase 2b y fase 3 en etapa tardía, anotó Fillit, y agregó que estos estudios “requieren largos períodos de tratamiento y una gran cantidad de pacientes para detectar cambios significativos en los criterios de valoración cognitivos, conductuales y funcionales.

“Claramente necesitamos que los ensayos exploratorios sean rigurosos y eficientes”, continuó Fillit. “Pero se trata de trabajar hacia el éxito final: estrategias de tratamiento efectivas, que probablemente serán un enfoque de combinación de medicamentos que afecte varias de las vías biológicas involucradas en el proceso neurodegenerativo de la demencia. Eso significa ser capaz de hacer múltiples tiros al arco, probando una amplia variedad de candidatos a fármacos plausibles para identificar los más prometedores”.

leer el completo Neurología papel aquí.

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