Firma farmaceutyczna Amylyx ogłosiła niedawno, że zakończyć fazę 2b badania klinicznego leku AMX0035 w leczeniu postępującego porażenia nadjądrowego (PSP). Badanie nie przejdzie do fazy 3 z powodu braku wpływu leku na wyniki leczenia uczestników po 24 tygodniach, ale przeprowadzone badania wciąż pogłębiają wiedzę na temat biologii PSP.

Brak różnic między grupą testową i placebo

Według firmy, grupa leczona lekiem AMX0035 nie wykazała różnic w porównaniu z grupą placebo w wynikach badań mających na celu sprawdzenie skuteczności leku. Podstawowym narzędziem analizy uczestników była Skala Oceny Postępującego Porażenia Nadjądrowego (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale), która ocenia wiele aspektów nasilenia choroby. Dane dotyczące bezpieczeństwa były zgodne z wynikami wcześniejszego badania fazy 1, a lek był ogólnie dobrze tolerowany przez uczestników. Z powodu braku istotnych wyników, Amylyx kończy obecne badanie i nie będzie kontynuować badania fazy 3. rozszerzenie otwarte.

Badania wciąż pogłębiają wiedzę na temat biologii PSP

PSP jest jedno z trzech zaburzeń FTD charakteryzujących się przede wszystkim objawami związanymi z ruchem, i tak dalej zespół korowo-podstawny i choroba Alzheimera, wiąże się z dysfunkcją białko tau. Chociaż naukowcy wiedzą, że tworzenie się nieprawidłowych skupisk dysfunkcyjnego białka tau jest kluczowym czynnikiem wywołującym PSP, inne czynniki, które mogą przyczyniać się do tego zaburzenia, nie są dobrze poznane.

Eksperymentalny lek Amylyx. Choć nie przyniósł on pożądanego efektu, dane z badania dostarczają cennych informacji na temat biologii PSP. Zawężenie potencjalnych przyczyn zaburzenia i określenie skutecznych celów leczenia może pomóc naukowcom w ustaleniu priorytetów dla metod o większej szansie na sukces.

Podobnie jak w przypadku badania FOCUS-C9, które zakończyło się w podobnych okolicznościach, badacze mogą również uzyskać wiedzę na temat wykonalnych projektów badań klinicznych i wykonalnych formulacji leków, a dane mogą także zapewnić lepszy wgląd w zachowanie konkretnych biomarkerów uwzględnionych w badaniu.

Weź udział w badaniu FTD

Czy jesteś zainteresowany udziałem w innych badaniach nad FTD? Zarejestruj się na Rejestr Zaburzeń FTD Aby dowiedzieć się o badaniach rekrutujących uczestników, które odpowiadają Twoim zainteresowaniom. Możesz również kwalifikować się do udziału w internetowym badaniu Registry Research Study, aby podzielić się wiedzą na temat diagnozy, historii rodziny, doświadczeń życiowych, badań genetycznych, dokumentacji medycznej i nie tylko. Liczby mają moc. Im więcej uczestników, tym lepiej możemy pomóc badaczom w projektowaniu badań, w których ludzie będą gotowi i chętni wziąć udział.

Dowiedz się więcej na temat wiele innych opcji dołączenia do badań na stronie internetowej AFTD. W razie pytań lub wątpliwości dotyczących udziału w badaniach prosimy o kontakt Linia pomocy AFTD Na 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org.