Op 8 en 9 maart organiseerde AFTD de achtste bijeenkomst van de FTD Treatment Study Group (FTSG) in Washington DC, waar meer dan 110 FTD-onderzoekers, financiers en toezichthouders twee dagen lang presentaties en discussies hielden over manieren om effectieve klinische onderzoeken voor FTD te ontwerpen.

De conferentie, "Methodologie van klinische proeven en uitkomstmaten voor FTD”, werd mede georganiseerd door het National Institute for Neurological Disorders and Stroke, met extra sponsoring door een aantal non-profit en for-profit partners. Onder de deelnemers waren 50 vertegenwoordigers van 27 verschillende farmaceutische en biotechbedrijven, evenals regelgevers van de Food and Drug Administration (FDA), die verantwoordelijk is voor het toezicht op klinische onderzoeken en de uiteindelijke goedkeuring van geneesmiddelen.

Het ontwerpen van effectieve FTD-klinische onderzoeken brengt specifieke uitdagingen met zich mee. Zowel omdat FTD nog steeds een uitdaging is om te diagnosticeren als omdat het een zeldzame ziekte is, is de populatie van mensen die beschikbaar zijn voor dergelijke onderzoeken klein.

Verschillen binnen FTD-subtypen - klinische diagnoses, onderliggende pathologie van de ziekte en etiologie (genetisch versus sporadisch) - zijn aanvullende factoren waarmee onderzoekers die individuen willen rekruteren voor een FTD-klinische proef, moeten navigeren.

De FTSG-conferentie van 2018 was bedoeld om op een creatieve manier deze problemen op te lossen. AFTD wierp een breed netwerk uit bij het werven van sprekers voor de conferentie die alleen op uitnodiging toegankelijk is, door experts uit andere zeldzame ziektegemeenschappen, zoals ALS en neuro-oncologie, binnen te halen, die tientallen jaren ervaring hebben met het aanpakken van soortgelijke uitdagingen. Specifieke onderwerpen die werden besproken, waren onder meer: rekrutering van patiënten, ontwerp van uitkomstmaten die de kwaliteit van leven verbeteren (in plaats van deze alleen maar te verlengen), en strategieën om het delen van gegevens tussen onderzoeken aan te moedigen.

"Door hun lessen te delen, kunnen deze collega's ons helpen onze eigen strategieën vooruit te helpen, waardoor we effectief jaren kunnen besparen op de tijd die het ons zou kunnen kosten om zinvolle resultaten uit een proef te genereren", zegt wetenschappelijk directeur van AFTD, Nadine Tatton, PhD. "We waren blij en aangemoedigd door het niveau van samenwerking in de ruimte en door de interesse van de deelnemers om deze belangrijke discussies voort te zetten."

Aanvullende sessies presenteerden een overzicht van het landschap van FTD-klinische onderzoeken die tot nu toe zijn uitgevoerd, en verkenden manieren waarop het huidige "tijdperk van big data" (zoals getypeerd door patiënt registers, natuurlijke geschiedenissen en draagbare technologieën) kunnen de uitvoering van klinische onderzoeken verbeteren.

AFTD richtte FTSG op in 2010 om wetenschappelijke interacties en samenwerkingen tussen de academische wereld en de industrie te bevorderen, met als uiteindelijk doel de ontwikkeling van effectieve behandelingen voor FTD en aanverwante aandoeningen te versnellen. De organisatoren zijn van plan een samenvatting van de bijeenkomst te publiceren, om breed te promoten in de onderzoeksgemeenschap.