Leiders op het gebied van FTD-wetenschap, onderzoek naar neurodegeneratieve ziekten en de ontwikkeling van digitale hulpmiddelen kwamen op 18 en 20 mei in Miami bijeen voor de eerste jaarlijkse Holloway-top, om digitale beoordelingsinstrumenten en hun mogelijke toepassingen bij het volgen van FTD-symptomen en hulp bij klinische onderzoeken te bespreken.

Georganiseerd door AFTD-bestuurslid Kristin Holloway, was de Holloway Summit 2022 de eerste in een reeks die elk jaar op een ander onderwerp zal focussen. In 2021, mevrouw Holloway heeft genereus het Holloway Family Fund opgericht bij AFTD, waardoor de Holloway Summit-serie mogelijk is.

De uitdrukking "digitale beoordelingstools" verwijst naar opkomende technologieën waarmee onderzoekers smartphones, draagbare trackers of andere apparaten kunnen gebruiken om op afstand gegevens te verzamelen over iemands symptomen of functie. Voor klinische onderzoeken hebben dergelijke tools het potentieel om de reislast te verminderen, de kosten te verlagen en onderzoeksvragen met minder deelnemers te beantwoorden.

Op de Holloway-top bespraken en deelden de aanwezigen de voortgang in de ontwikkeling van hulpmiddelen om FTD-symptomen te beoordelen, cognitie en gedrag te evalueren; spraak en taal; motorische spraak en slikken; gang en houding; en functioneren in activiteiten van het dagelijks leven.

De aanwezigen benadrukten het opmerkelijke potentieel dat digitale beoordelingstools hebben om mensen met FTD in staat te stellen vanuit het comfort van hun eigen huis deel te nemen aan klinische onderzoeken. Het elimineren van de last om naar een onderzoekscentrum te moeten reizen, moedigt zowel een grotere deelname aan klinische proeven aan als kan helpen de diversiteit in dergelijke onderzoeken te vergroten (bijvoorbeeld door mensen op te nemen die in plattelandsgemeenschappen wonen).

"De toepassing van digitale beoordelingstools heeft een baanbrekend potentieel voor FTD-klinische onderzoeken", aldus Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD. "Onze vurige hoop is dat ze de ontwikkeling versnellen van effectieve behandelingen die onze gemeenschap zo hard nodig heeft."

Op de Holloway Summit werkten de aanwezigen samen om vragen te identificeren en aan te pakken die beantwoord moeten worden voordat digitale assessmenttools hun volledige potentieel kunnen bereiken. Zo was de vraag welke digitale biomarkers verzameld moesten worden, en hoe die gemeten moesten worden, prominente gespreksonderwerpen.

Bovendien moeten digitale hulpmiddelen, om volledig te kunnen worden gebruikt in klinische onderzoeken, worden gevalideerd tot tevredenheid van de Amerikaanse Food and Drug Administration. De aanwezigen spraken over de vele stappen die betrokken zijn bij dat belangrijke proces, evenals de uitdagingen van gegevensbeheer - hoe digitale biomarkergegevens worden samengesteld, beheerd en privacy-beschermd.

De echtgenoot van Kristin Holloway, Lee Holloway, mede-oprichter van het internetbeveiligingsbedrijf Cloudflare, werd in 2017 gediagnosticeerd met FTD. "Er kan geen geschiktere focus zijn voor onze eerste Summit ter ere van Lee dan digitale beoordelingstools voor FTD," zei mevrouw Holloway.

Naomi Nevler, MD, van de University of Pennsylvania, en Jonathan Rohrer, MD, van University College London en het Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), dienden als medevoorzitters van de Summit. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, en AFTD Director of Grants and Research Debra Niehoff, PhD, dienden als co-leads voor de planning van de top.

Andere deelnemers aan de bijeenkomst op uitnodiging waren vertegenwoordigers van de farmaceutische industrie; onderzoekers en pleitbezorgers in de ziekte van Alzheimer, ALS, Parkinson en autisme; experts in de ontwikkeling van digitale tools; en een vertegenwoordiger van het Digital Health Center of Excellence van de FDA. Deze verschillende perspectieven boden een kans om uitdagingen, geleerde lessen en een weg voorwaarts te identificeren om de diagnose te verbeteren en behandelingen effectiever te evalueren.

In haar welkomstwoord voor aanwezigen reflecteerde mevrouw Holloway op de ervaring van AFTD-oprichter Helen-Ann Comstock. “In 1978 informeerde een neuroloog uit Stanford [Helen-Ann] dat haar man een vorm van Alzheimer had. Toen ze vroeg wat ze kon doen, vertelde hij haar 'haar man mee naar huis te nemen en voorbereid te zijn op enkele veranderingen'.

"Hoe komt het dat meer dan 40 jaar later dit nog steeds de reactie is die jonge gezinnen krijgen als ze een FTD-diagnose krijgen?" Mevr. Holloway toegevoegd. "Ik kan en wil dit niet accepteren."

Mevr. Holloway's vastberadenheid – en het medeleven en inzicht van de aanwezigen – boden hoop dat we het paradigma van FTD-diagnose en -behandelingen kunnen veranderen, ten voordele van zoveel gezinnen.