Het Deense biotechnologiebedrijf Vesper Bio maakte in januari bekend dat zijn klinische proef voor een potentieel ziektemodificerend medicijn voor FTD-GRN gaat door naar fase Ib/IIa.

In FTD veroorzaakt door een erfelijke GRN mutatie, wordt de productie van het neuroprotectieve eiwit progranuline onderdrukt. Het eiwit sortiline draagt bij aan het verlies van progranuline door zich eraan te binden en het te targeten voor afbraak. Lage progranulineniveaus worden geassocieerd met neuronale disfunctie en de abnormale accumulatie van het eiwit TDP-43, een belangrijke factor bij FTD-pathologie.

Vesper Bio Evaluatie van VES001 bij mensen met FTD-GRN

VES001 is een nieuw, oraal toegediend medicijn dat sortiline selectief remt, waardoor het niet aan progranuline kan binden. VES001 kan de progranulinespiegels verhogen bij mensen die zijn getroffen door een GRN mutatie door dit proces.

In september 2024, Vesper Bio heeft aangekondigd dat het de fase 1-studies heeft afgerond van VES001 bij mensen zonder FTD-GRN, waaruit bleek dat het medicijn veilig was en goed werd verdragen door deelnemers. Cruciaal is dat de studie een substantiële normalisatie van progranulineniveaus vond bij deelnemers die een- of tweemaal daags een dosis kregen.

“Progranuline is van vitaal belang voor het behoud van de gezondheid van het zenuwstelsel; echter, de progranulinespiegels bij asymptomatische mensen met GRN mutaties zijn doorgaans de helft van die van mensen zonder dergelijke mutaties,” zei Vesper Bio medeoprichter en interim chief medical officer Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. “Op basis van de gegevens van onze succesvolle First-in-Human-studie geloven we dat VES001 de progranulineniveaus zal normaliseren en dus een groot potentieel heeft om de progressie van FTD-GRN-ziekte te vertragen of zelfs te stoppen.”

In de volgende fase van het onderzoek zal een kleinere groep mensen met FTD-GRN het experimentele medicijn krijgen. Hoewel er in deze fase nog steeds gegevens over veiligheid en verdraagzaamheid worden verzameld, is het hoofddoel om te bevestigen of VES001 de progranulinespiegels in hersenvocht en de bloedbaan verhoogt. Dit type onderzoek, bekend als een 'proof of concept-studie', helpt wetenschappers te bepalen of ze met een specifieke verbinding moeten doorgaan of hun inspanningen elders moeten richten.

"Het is een ongelooflijke prestatie van het Vesper-team dat we VES001 zo snel naar deze volgende klinische testfase hebben kunnen brengen", aldus Paul Little, PhD, CEO van Vesper Bio. "We zijn toegewijd om deze belangrijke nieuwe orale behandelingsoptie naar families te brengen die met FTD leven en waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie beschikbaar is. We streven allemaal naar een toekomst zonder FTD voor patiënten en hun families."

Klinische proeven voor FTD worden in een toenemend tempo gelanceerd, aangezien bedrijven als Vesper Bio experimentele interventies en diagnostische tools verder ontwikkelen. Als u geïnteresseerd bent in deelname aan onderzoek, dan is de FTD Disorders Registry's Zoek een studie pagina kan u helpen een proefperiode te vinden die bij u past.