Biotechnologiebedrijf Transposon Therapeutics maakte op 21 mei bekend dat dit het geval is kreeg de Fast Track-aanduiding van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor een interventie ontwikkeld voor de behandeling van progressieve supranucleaire verlamming (PSP), een FTD-aandoening die voornamelijk de beweging beïnvloedt.

De benaming werd toegekend aan TPN-101, een oraal toegediend medicijn dat zich richt op LINE-1, een virusachtige DNA-sequentie die bekend staat als een retrotransposon. In tegenstelling tot genen die coderen voor eiwitten die cruciaal zijn voor de celstructuur en -functie en die rechtstreeks uit DNA worden gekopieerd, kunnen retrotransposons uit RNA worden gekopieerd via een proces dat reverse transcriptie wordt genoemd. In hersencellen kan de omgekeerde transcriptie van LINE-1 celbeschadiging en schadelijke immuunreacties veroorzaken die bijdragen aan neurodegeneratie. TPN-101 blokkeert een enzym dat nodig is voor omgekeerde transcriptie, waardoor de schadelijke effecten op de hersenen worden voorkomen.

De eindresultaten van een klinische fase 2-studie waarin TPN-101 wordt geëvalueerd als behandeling voor PSP zijn in februari vrijgelaten. De resultaten van het onderzoek toonden aan dat het medicijn de niveaus van meerdere biomarkers die verband houden met neurodegeneratie verlaagde, waarbij Transposon opmerkte dat deelnemers aan het onderzoek een stabilisatie van hun symptomen vertoonden. Momenteel loopt er een tweede Fase 2-studie om het medicijn te bestuderen als behandeling voor ALS/FTD veroorzaakt door C9orf72.

“De Fast Track-aanduiding voor TPN-101 is een belangrijke erkenning door de FDA van de cruciale noodzaak om een effectieve behandeling te vinden voor PSP, een zeldzame en verwoestende neurologische aandoening zonder goedgekeurde behandelingsopties”, aldus Dennis Podlesak, CEO van Transposon. “We kijken ernaar uit om samen te werken met de FDA om de ontwikkeling van TPN-101 zo snel mogelijk te bevorderen voor de behandeling van PSP en andere neurodegeneratieve ziekten, waaronder ALS en de ziekte van Alzheimer.”

De 'Fast Track'-aanduiding van de FDA is bedoeld om de ontwikkeling en herziening van de regelgeving van medicijnen of interventies die tegemoetkomen aan een onvervulde medische behoefte te versnellen. Naast de toegenomen communicatie met de FDA zorgt de aanduiding ervoor dat TPN-101 in aanmerking komt voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling.

Onderzoekers die FTD bestuderen, boeken aanzienlijke vooruitgang in de zoektocht naar behandelingen, waarbij een toenemend aantal experimentele therapieën en diagnostische hulpmiddelen in klinische onderzoeken worden opgenomen. Dagen vóór de aankondiging van Transposon, Aprinoia-therapieën kondigde een Fast Track-aanduiding aan van een PET-tracer voor PSP. In mei, Passage bio benadrukte veelbelovende gegevens uit klinische onderzoeken in een driemaandelijkse update.

Bent u geïnteresseerd in deelname aan FTD-onderzoek? Bezoek de Manieren om deel te nemen pagina voor meer informatie over de verschillende beschikbare mogelijkheden, van klinische onderzoeken tot deelname aan een longitudinaal onderzoek zoals ALLFTD.