Biotechnologiebedrijf Arkuda Therapeutics is onlangs overgenomen financiering van meerdere miljoenen dollars haar onderzoeksprogramma voort te zetten dat gericht is op het verhogen van de productie van progranuline-eiwitten bij personen met de diagnose FTD-GRN.

Onderzoekers van Arkuda blijven hun leidende programma ontwikkelen om progranulinedeficiënties te corrigeren die leiden tot neurodegeneratieve ziekten, waaronder genetische vormen van FTD. Het programma van Arkuda zal zich specifiek richten op FTD-GRN, een erfelijke vorm van FTD die voortkomt uit een mutatie in een van de kopieën van de GRN gen. Het gen geeft instructies voor het maken van progranuline, een eiwit dat betrokken is bij het overleven van cellen en het reguleren van ontstekingen. FTD-veroorzakende varianten in GRN leiden tot verlaagde progranulinespiegels.

Volgens een Artikel van 10 februari in MedCity-nieuws, Arkuda's programma ontwikkelt kleine moleculen die de gezonde kopie van de krijgen GRN gen om meer progranuline te produceren. Door het eiwittekort te corrigeren, is het beoogde doel om het vermogen van lysosomen - het "spijsverteringssysteem" van cellen - te herstellen om neuronen van overtollig materiaal te verwijderen.

Gerhard Koenig, mede-oprichter, president en CEO van Arkuda, zei in een persbericht dat de financiering zijn team in staat zal stellen "onze inspanningen te versnellen om de belofte van ons opkomende begrip van lysosomale biologie om te zetten in effectieve medicijnen met het potentieel om het traject van hun ziekte positief te beïnvloeden."

Lees het volledige MedCity News-artikel hier.