Nyligen förvärvade bioteknikföretaget Arkuda Therapeutics finansiering på flera miljoner dollar att fortsätta sitt forskningsprogram som är inriktat på att öka progranulinproteinproduktionen hos personer med diagnosen FTD-GRN.

Forskare vid Arkuda fortsätter att utveckla sitt ledande program för att korrigera progranulinbrister som leder till neurodegenerativa sjukdomar, inklusive genetiska former av FTD. Arkudas program kommer specifikt att inriktas på FTD-GRN, en ärvd form av FTD som härrör från en mutation i en av kopiorna av GRN gen. Genen ger instruktioner för att göra progranulin, ett protein som är involverat i cellöverlevnad och reglering av inflammation. FTD-orsakande varianter i GRN leda till minskade progranulinnivåer.

Enligt a 10 februari artikel i MedCity News, Arkudas program utvecklar små molekyler som får den friska kopian av GRN gen för att producera mer progranulin. Genom att korrigera proteinbristen är det avsedda målet att återställa förmågan hos lysosomer - cellernas "matsmältningssystem" - att rensa neuroner från överflödigt material.

Gerhard Koenig, Arkudas medgrundare, VD och koncernchef, sa i en pressmeddelande att finansieringen kommer att göra det möjligt för hans team att "accelerera våra ansträngningar att omvandla löftet om vår framväxande förståelse av lysosomal biologi till effektiva läkemedel med potential att positivt påverka sjukdomsbanan."

Läs hela MedCity News-artikeln här.