Recientemente adquirida la empresa de biotecnología Arkuda Therapeutics financiación multimillonaria para continuar con su programa de investigación dirigido a aumentar la producción de proteína progranulina en personas diagnosticadas con FTD-GRN.

Los investigadores de Arkuda continúan desarrollando su programa líder para corregir las deficiencias de progranulina que conducen a enfermedades neurodegenerativas, incluidas las formas genéticas de FTD. El programa de Arkuda se centrará específicamente en FTD-GRN, una forma heredada de FTD derivada de una mutación en una de las copias del VERDE gene. El gen proporciona instrucciones para producir progranulina, una proteína que participa en la supervivencia celular y la regulación de la inflamación. Variantes que causan FTD en VERDE conducir a niveles reducidos de progranulina.

De acuerdo a un artículo del 10 de febrero en Noticias de MedCity, el programa de Arkuda está desarrollando pequeñas moléculas que obtienen la copia sana del VERDE gen para producir más progranulina. Al corregir la deficiencia de proteínas, el objetivo previsto es restaurar la capacidad de los lisosomas, el "sistema digestivo" de las células, para limpiar las neuronas del exceso de materiales.

Gerhard Koenig, cofundador, presidente y director ejecutivo de Arkuda, dijo en un presione soltar que el financiamiento permitirá a su equipo “acelerar nuestros esfuerzos para convertir la promesa de nuestra comprensión emergente de la biología lisosomal en medicamentos efectivos con el potencial de impactar positivamente en la trayectoria de su enfermedad”.

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