Un Próximo ensayo clínico realizado por la Universidad de California, San Francisco (UCSF) Se evaluarán simultáneamente varios fármacos para determinar su eficacia contra la parálisis supranuclear progresiva. El ensayo se ha diseñado con énfasis en la inclusión de participantes diversos y ofrecerá apoyo financiero a los participantes.

El estudio está siendo financiado mediante una subvención de cinco años de hasta $75,4 millones del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento.

Evaluación de fármacos para otros trastornos en la PSP

Parálisis supranuclear progresiva (PSP) La PSP es uno de los dos trastornos de la demencia frontotemporal que afectan principalmente a la corteza motora y provocan síntomas centrados en las dificultades de movimiento. Aunque actualmente no existen tratamientos aprobados para la PSP, se están probando medicamentos experimentales para trastornos como la ELA o la enfermedad de Alzheimer. La PSP se debe principalmente a una disfunción de la proteína tau, que también desempeña un papel crucial en el desarrollo del Alzheimer y la ELA, lo que significa que los medicamentos desarrollados para estos trastornos podrían tener un efecto contra la PSP.

Los científicos de la UCSF llevarán a cabo lo que se conoce como un "ensayo de plataforma", un tipo de estudio clínico en el que se evalúan múltiples tratamientos en paralelo con el mismo grupo de control (que recibirá un placebo en el estudio de la UCSF). Los investigadores han señalado que se revisarán al menos tres terapias a lo largo de 12 meses, con una posible extensión abierta de 12 meses en la que los participantes que inicialmente recibieron un placebo recibirán tratamientos activos. El ensayo estará abierto a personas diagnosticadas con el síndrome de Richardson (PSP-RS), que representa el 70% de los diagnósticos, y se espera que la inscripción comience en el otoño de 2025.

“A diferencia de los ensayos clínicos típicos, los ensayos de plataforma pueden permanecer abiertos y probar múltiples terapias nuevas en ciclos sucesivos si las primeras no funcionan”, dijo Adam Boxer, MD, PhD, investigador principal del ensayo. “Esto significa que hay más oportunidades de identificar tratamientos efectivos en un plazo más corto, con un menor costo y una menor carga para los participantes. Los pacientes del ensayo PSP tendrán una probabilidad de 75% de recibir tratamiento con un fármaco activo y, después de un año, todos los participantes tendrán la oportunidad de recibir un fármaco”.

La eficacia de los fármacos se determinará mediante medidas clínicas como la escala de calidad de vida de la PSP. En estudios similares, se considera que los fármacos son eficaces si las puntuaciones indican que las personas tratadas con fármacos experimentales ralentizaron o detuvieron la progresión de la enfermedad. También se recogerán muestras de líquido cefalorraquídeo para evaluar los cambios en las moléculas asociadas a la PSP y ayudar a identificar nuevos biomarcadores.

La UCSF se centra en la matriculación de grupos subrepresentados

Los investigadores están llamando cada vez más la atención sobre la necesidad de una mayor inclusión de los grupos subrepresentados en la investigación sobre la DFT. Debido a que muchos estudios existentes se basan en cohortes compuestas principalmente por occidentales blancos, existe una Desconexión entre la cultura/idioma y las mejores prácticas de atención, lo que puede dificultar la prestación de cuidados. Los cambios en el contexto cultural pueden modificar la forma en que se presentan los síntomas de la DFT, y muchas de las herramientas e intervenciones de diagnóstico actuales carecen de adaptaciones para tener esto en cuenta.

Sin embargo, la UCSF señaló que un enfoque central del estudio fue la inclusión de participantes de comunidades que habían estado subrepresentadas en estudios anteriores.

“Nos basaremos en la experiencia de otros programas de investigación comunitarios y desarrollaremos relaciones con comunidades hispanohablantes”, dijo Julio Rojas, MD, PhD, uno de los investigadores principales. “Estos participantes serían atendidos por médicos hispanohablantes, incluido un neuropsicólogo que realizará evaluaciones en español. Se realizarán esfuerzos similares en las comunidades afroamericanas y otras comunidades con escasos recursos médicos”.

El estudio tiene previsto eliminar las barreras a la participación de los grupos subrepresentados cubriendo los gastos de hotel y transporte desde y hacia los centros de estudio. La UCSF y otros centros de ensayo están colaborando con CurePSP, que ayudará a reclutar participantes para el estudio.

Los investigadores de la DFT están incorporando intervenciones experimentales y herramientas de diagnóstico a la etapa de ensayos clínicos a un ritmo cada vez mayor. Si usted o un ser querido está interesado en ayudar a impulsar la investigación de la DFT, visite Página de búsqueda de participantes para los estudios de la AFTD para encontrar oportunidades de participar. Registro de trastornos FTD Puede ayudarle a mantenerse actualizado sobre las últimas oportunidades de investigación y permitirle contribuir con sus experiencias vividas de FTD para guiar los esfuerzos de investigación.