La investigación de hoy conduce a los avances del mañana.
Destinatarios de subvenciones anteriores
Destinatarios de subvenciones piloto
| Nombre e institución | Título | Cantidad | Categoría |
| 2023 | |||
| Daniel Mordes UCSF |
Definición del papel de la pérdida de función de TBK1 en FTD | $110,000 | Caminos para la esperanza |
| Steven Boeynaems Facultad de Medicina de Baylor |
Condensación aberrante de proteínas como impulsor de la neuroinflamación en ELA/DFT | $110,000 | Caminos para la esperanza |
| 2022 | |||
| Aaron Burberry, doctorado Universidad Case Western Reserve |
Desencadenantes bacterianos de la inflamación neural en C9ORF72-Locus FTD | $60,000 | Caminos para la esperanza |
| Meysam Yazdankhah, PhD Fundación de investigación regenerativa |
Co-promoción de la función de autofagia y proteosoma para reducir la tau en las neuronas FTD | $60,000 | Caminos para la esperanza |
| 2021 | |||
| Dr. Andrew Arrant Universidad de Alabama en Birmingham |
Investigando el papel de la progranulina lisosomal en el locus FTD | $60,000 | Ciencia básica |
| Allison Lindauer, PhD Universidad de Ciencias y Salud de Oregón |
STELLA-FTD: uso de tecnología para apoyar a los cuidadores de FTD | $59,689 | Bienestar en FTD |
| María Catarina Silva, PhD Hospital General de Massachusetts |
Mecanismos de rescate de tauopatía mediado por AMPK en modelos neuronales de FTD humana | $60,000 | Ciencia básica |
| 2020 | |||
| David Butler, doctorado Fundación de investigación regenerativa |
Optimización de la administración de anticuerpos intracelulares anti-tau bifuncionales en el locus de neuronas humanas | $60,000 | Investigación traslacional de Susan Marcus |
| 2019 | |||
| Linda Wilson Universidad de Drexel |
Mejorar la capacidad de los cuidadores familiares para cuidar a personas que viven con demencia frontotemporal a través de un innovador programa de simulación | $60,000 | Terapias y herramientas no farmacológicas |
| 2018 | |||
| Paschalis Kratsios, PhD Universidad de Chicago |
Un modelo de C. elegans para estudiar los efectos productores de enfermedades de las repeticiones dipeptídicas de la C9ORF72 lugar | $60,000 | Ciencia básica |
| Liam Chen, MD, PhD Universidad Johns Hopkins |
Identificación de genes diana regulados por TDP-43 en cerebros humanos con FTD | $60,000 | Investigación traslacional de Susan Marcus |
| Lauren Massimo, PhD, CRNP Escuela de Enfermería de la Universidad de Pensilvania |
Desarrollo de una aplicación de comportamiento dirigida a objetivos: cambiar la apatía en acción en la degeneración frontotemporal | $60,000 | Terapias y herramientas no farmacológicas |
| 2017 | |||
| Todd Cohen, doctorado Universidad de Carolina del Norte – Chapel Hill |
Patogénesis acelerada de tau en un nuevo modelo de ratón de demencia frontotemporal | $60,000 | Ciencia básica |
| Haakon Nygaard, MD Universidad de Columbia Britanica |
Evaluación ambulatoria de los trastornos del sueño en la demencia frontotemporal. | $60,000 | Investigación clínica |
| 2016 | |||
| María Llorens-Martín, PhD CIBERNADO |
Tau y neurogénesis adulta. Potencial terapéutico para la degeneración frontotemporal. | $60,000 | Ciencia básica |
| Paola Caroppo, MD, PhD Fundación IRCCS Instituto Neurológico Carlo Besta |
Detección de proteína TDP-43 mal plegada en LCR y plasma de verde y C9orf72 portadores de mutaciones | $60,000 | Investigación clínica |
| 2015 | |||
| Sandra Almeida Universidad de Massachusetts |
Reducir la toxicidad repetida en neuronas corticales derivadas de iPSC de C9ORF72 Pacientes con DFT | $60,000 | Ciencia básica |
| Roy Hamilton, MD Universidad de Pennsylvania |
Estimulación transcraneal de corriente continua (tDCS) como tratamiento para la afasia primaria progresiva | $60,000 | Investigación clínica |
| 2014* | |||
| Dr. Thomas Kukar Universidad Emory |
Identificación del receptor de señalización que media la actividad neurotrófica de la progranulina (PGRN) | $60,000 | Ciencia básica |
| Jennifer Yokoyama UCSF |
Firmas de ARN de demencia frontotemporal y ELA debido a C9ORF72 expansión | $60,000 | Investigación clínica |
| 2013 | |||
| Dra. Emily Rogalski Northwestern University |
Terapia del habla basada en Internet: mejorar la calidad de vida y el acceso a la atención | $60,000 | - |
| 2012 | |||
| Sin premio | |||
| 2011 | |||
| Fenghua Hu, PhD Universidad de Cornell |
Mecanismos de señalización de la progranulina. | $60,000 | - |
| 2010 | |||
| Stephen Strittmatter, MD Universidad de Yale |
Imagen del papel de la interacción de la progranulina con la sortilina en la degeneración del lóbulo frontotemporal | $60,000 | - |
| Stephanie Cosentino, MD Universidad de Colombia |
Indicador temprano y modificadores de la edad de aparición en la DFT | $30,000 | - |
| 2009 | |||
| Dr. John van Swieten Centro Médico Erasmus |
Resonancia magnética funcional en estado de reposo en portadores de mutaciones presintomáticas de MAPA o PGRN mutación | $60,000 | - |
| 2008 | |||
| Mark Gluck, doctorado Universidad Rutgers - Newark |
Insensibilidad a la retroalimentación negativa (penalizadora) por conductas inapropiadas en la DFT relacionada con la disfunción orbito-frontal | $60,000 | - |
| Rosa Rademakers, PhD Mayo Clinic-Jacksonville |
Desregulación de microARN en la degeneración del lóbulo frontotemporal | $60,000 | - |
| 2007 | |||
| Marc Cruts, PhD Universidad de Amberes |
Identificación de genes en un nuevo locus mendeliano FTLD-MND | $60,000 | - |
| J. Paul Taylor, MD Universidad de Pennsylvania |
Evaluación de la genética molecular de la neurodegeneración relacionada con TDP-43 utilizando un Drosofila modelo | $60,000 | - |
| 2006 | |||
| Blair Leavitt, MD; Co-PI: Ian Mackenzie, MD Universidad de Columbia Britanica |
Generación de un modelo murino de DFT familiar causada por mutaciones de progranulina | $50,000 | - |
| 2005 | |||
| Eileen Biggio, MD Northwestern University |
Proteínas ubiquitinadas encontradas en las "inclusiones" que caracterizan a las células cerebrales en FTLD-MND | $35,000 | - |
*Primer año para premios independientes en dos categorías: Ciencias Básicas e Investigación Clínica
Beneficiarios de becas posdoctorales
| Nombre e institución | Título | Cantidad | Mentor |
| 2020-2022 | |||
| Doctor Eric Anderson universidad de pittsburgh |
Investigación de la modificación de la O-glicosilación en la patogénesis de FTD/ELA C9ORF72 | $120,000 | |
| Dr. Daniel Okobi, doctor en medicina Universidad de California, Los Angeles |
Disfunción de la red neuronal en enfermedades neurodegenerativas. | $120,000 | |
| Dra. Regina Shin, hijai Universidad de California, Berkeley |
Disección de las consecuencias moleculares de la pérdida de C9orf72 en la homeostasis lisosomal y la patogénesis de la enfermedad ELA-FTD | $120,000 | |
| Mateo Nolan Hospital General de Massachusetts |
Modulación de la pérdida de STMN2 dependiente de TDP-43 en FTD | $120,000 | |
| Oriol Dols Icardo, PhD Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau |
Identificación de un biomarcador basado en ARN para FTD | $110,000 | |
| 2017 - 2019 | |||
| Ming-Yuan Su, PhD Los regentes de la Universidad de California |
Un enfoque estructural para el rescate C9orf72 Haploinsuficiencia en ELA/DFT | $110,000 | |
| Kathryn Bowles, PhD Escuela de Medicina Icahn en el Monte Sinaí |
Identificación y validación de nuevos factores de empalme MAPT y proteínas de unión a ARN | $110,000 | Alison Goate, PhD |
| Joseph-Patrick Clarke, PhD universidad de pittsburgh |
Los defectos del transporte nucleocitoplásmico perturban el flujo granular en la FTD | $110,000 | Chris Donnelly, doctorado |
| 2015 - 2017 | |||
| Hilary Archbold, PhD Universidad de Michigan |
Disfunción del ARN en la demencia frontotemporal | $110,000 | Sami Barmada, MD, PhD |
| Maya Lichtenstein, MD Universidad de Columbia Británica/Sistema de Salud Geisinger |
Desarrollo de una herramienta de evaluación de riesgos para discriminar los déficits de cognición social en la demencia frontotemporal variante conductual de la depresión | $110,000 | Howard Feldman, MD |
| 2013 - 2015 | |||
| M. Catarina Silva, PhD MGH |
Neurobiología química de neuronas derivadas de sc ip de pacientes con tauopatía | $110,000 | Dr. Stephen Haggarty |
| 2011 - 2013 | |||
| Alexandra Nicholson, PhD Mayo Clinic-Jacksonville |
TMEM106B y familiares relacionados en biología de progranulina | $110,000 | Rosa Rademakers, PhD |
| 2009 - 2011 | |||
| Todd Cohen, doctorado Universidad de Pennsylvania |
Acetilación de TDP-43 y su vínculo con la demencia frontotemporal | $110,000 | Virginia M.-Y. Lee, doctorado |
Beca de Formación en Investigación Clínica en FTD
| Nombre | Institución | Título |
| 2022 | ||
| Indira García Cordero, PhD | Universidad de Toronto | Evidencia multimodal del papel de la patología de la enfermedad de Alzheimer en los síndromes de parálisis corticobasal y supranuclear progresiva |
AFTD-ADDF acelera el descubrimiento de fármacos para FTD
| Nombre | Institución | Título |
| 2022 | ||
| Dra. Ana Martínez | Productos farmacéuticos Ankar | Inhibidores de TTBK1 como nuevo enfoque terapéutico para la FTD y otros trastornos relacionados |
| 2021 | ||
| Anna Orr, doctora | Universidad de Cornell | Optimización principal de nuevos bloqueadores selectivos de sitio del complejo III mitocondrial ROS como terapia para la FTD |
| 2020 | ||
| Judith Steen, PhD | Facultad de Medicina de Harvard | Perfil cuantitativo de proteínas asociadas a la proteopatía y sus fragmentos en sangre para diagnosticar la EA y la DFT y para monitorear la respuesta al tratamiento |
| 2018 | ||
| luana fioriti | Plico Biotecnología | Miméticos SUMO2 como inhibidores innovadores de la toxicidad de tau en modelos preclínicos de demencia frontotemproal |
| Dr. John Kent Werner | Terapéutica Cogentis | Farmacocinética y farmacodinamia preclínica de CT-526 en el modelo de ratón con tauopatía |
| 2017 | ||
| Dr. Steven Finkbeiner | Instituto J. David Gladstone | Nuevos modelos de células de microglia y neuronas FTLD humanas para el descubrimiento de fármacos |
| Dr. Thomas Kukar | Universidad Emory | Rescate de la disfunción lisosomal, la neuroinflamación y la neurodegeneración por parte lisosomal GRN-2 en un modelo de ratón de PGRN deficiencia y demencia frontotemporal |
| 2015 - 2017 | ||
| Xinglong Wang, PhD | Universidad Case Western Reserve | TDP-43 mitocondrial como nuevo objetivo terapéutico para la FTD |
| Justin Ichida, doctorado | Universidad del Sur de California | Un nuevo compuesto neuroprotector dirigido a la función endógena de C9ORF72 en vivo |
| 2015 | ||
| Mari DeMarco, PhD | Universidad de Columbia Britanica | Cuantificación de isoformas de TDP-43 en LCR mediante espectroscopia de masas |
| Eduardo Huey, MD | Universidad de Colombia | Litio en dosis bajas para el tratamiento de los síntomas conductuales de la FTD |
| Keith St. Lawrence, PhD | Instituto de Investigación de Salud Lawson | El papel de la resonancia magnética de perfusión en la mejora del diagnóstico de los subtipos de DFT y el seguimiento longitudinal de la progresión de la enfermedad |
| 2014 | ||
| Charlotte Teunissen, PhD | Centro médico VU en Ámsterdam | Nuevos biomarcadores de diagnóstico del LCR para subtipos patológicos de FTD |
| Mateo Disney | El Instituto de Investigación Scripps | Optimización de clientes potenciales y pruebas preclínicas de pequeñas moléculas que modulan la toxicidad de cFTD/ELA |
| 2013 | ||
| Jeffrey Rothstein, Doctor en Medicina, doctorado | Universidad Johns Hopkins | DFT C9ORF72 Biomarcadores basados en la validación del descubrimiento de fármacos antisentido |
| Donald Lo | Universidad de Duke | Examen de corte cerebral para candidatos principales a fármacos dirigidos a microARN para la FTD asociada a tau |
| 2012 | ||
| Jeffrey Rothstein, Doctor en Medicina, doctorado | Universidad Johns Hopkins | Desarrollo de terapia antisentido y biomarcador terapéutico para C9orf72 Pacientes con mutación DFT/ELA |
| Nigel Cairns, FRCPath, PhD | Universidad de Washington, San Luis | Restauración de la progranulina en la enfermedad frontotemporal. |
| Haung Yu, doctorado | Universidad de Colombia | Desarrollo de potenciadores de la autofagia de moléculas pequeñas para la eliminación de agregados proteicos y el tratamiento de la FTD |
| 2011 | ||
| Adam Boxer, Doctor en Medicina, doctorado | UCSF | Optimización de biomarcadores para ensayos de progranulina |
| William Seeley, MD | UCSF | Biomarcadores dinámicos de la red de seguimiento de enfermedades para el seguimiento de la demencia frontotemporal |
| Charlotte Teunissen, PhD | Centro Médico Universitario VU | Identificación de nuevos biomarcadores discriminatorios del LCR para diferentes subtipos de FTD mediante proteómica |
| 2010 | ||
| William Hu, MD | Universidad Emory | Biomarcadores de FTLD-TDP y FTLD-Tau en el LCR: un estudio multicéntrico |
| Allen Roses, MD | Universidad de Duke | Mapeo fino y caracterización de biomarcadores genéticos que facilitan la aceleración del descubrimiento de fármacos para las demencias frontotemporales. |
| Marcel Verbeek, doctorado, maestría | Instituto Donders para el cerebro, la cognición y el comportamiento Universidad de Radboud |
TDP-43 y tau como biomarcadores del líquido cefalorraquídeo para discriminar subtipos de demencia frontotemporal |
| Víctor Villemagne, MD | Salud de Austin | [18F]-THK523, un nuevo agente de obtención de imágenes de tau in vivo |
| 2009 | ||
| Einar Sigurdsson, PhD | Universidad de Nueva York | Inmunoterapia pasiva para la demencia frontotemporal |
| Philip van Damme, MD, PhD | KU Lovaina | Descubrimiento de fármacos para la degeneración del lóbulo frontotemporal mediada por progranulina |
| Haung Yu, doctorado | Universidad de Colombia | Eliminación de Tau por autofagia |
| 2008 | ||
| Adam Boxer, Doctor en Medicina, doctorado | UCSF | Un ensayo clínico piloto de NAP (AL-108) para la degeneración corticobasal y la degeneración del lóbulo frontotemporal con patología de degeneración corticobasal prevista |
| Gabriela Chiosis, PhD | Centro Oncológico Memorial Sloan-Kettering | Inhibidores de Hsp90 en tauopatías: desarrollo preclínico in vivo |
| Virginia Y.-M. Lee, doctorado | Universidad de Pennsylvania | Ensayos de biomarcadores de degeneración lobular frontotemporal (FTLD) |
| 2007 | ||
| Dr. Ben Bahr | Universidad de Carolina del Norte en Pembroke | Pruebas in vitro de nuevos fármacos moduladores lisosomales para reducir los agregados de tau en un modelo de corte del hipocampo |
| Einar Sigurdsson, PhD | Universidad de Nueva York | Aclaramiento de conformadores de Tau patológicos |
| Tara Spires-Jones, doctora en Filosofía | Hospital General de Massachusetts | Sirtuinas como modificadores de la neurodegeneración en un modelo murino de demencia frontotemporal |
| David Vocadlo, PhD | Universidad Simon Fraser | Optimización de las propiedades farmacocinéticas y farmacodinámicas de un inhibidor de la O-glicosilación de molécula pequeña para el tratamiento de la demencia frontotemporal |
Acelerador de diagnóstico AFTD-ADDF
| Nombre | Institución | Título |
| 2020 | ||
| Judith Steen, PhD | Facultad de Medicina de Harvard |
Iniciativa de biomarcadores FTD
| Nombre | Institución | Título |
| 2019 | ||
| Antonio Fitzpatrick, PhD | Centro médico de la Universidad de Columbia | Microscopía crioelectrónica de filamentos TDP-43 derivados del cerebro para diseñar racionalmente ligandos de PET para FTD |
| Leonardo Petrucelli, PhD | Clínica Mayo Jacksonville | Evaluación de proteínas poli (GP) como biomarcadores clínicos y farmacodinámicos de FTD asociada a C9ORF72 |
| Magdalini Polymenidou, doctora | Universidad de Zurich, Suiza | Dirigirse a las alteraciones estructurales de TDP-43 y otras proteínas para desarrollar biomarcadores para los subtipos de FTLD |
| 2018 | ||
| Dra. Tammaryn Lashley, doctora en medicina | Instituto de Neurología de la UCL | Aceleración de las imágenes de PET con tau mediante una comparación directa de nuevos radiotrazadores |
| Adam Boxer, MD, PhD y Howie Rosen, MD | Universidad de California San Francisco | Criterios de valoración clínicos y de resonancia magnética individualizados para ensayos clínicos en degeneración del lóbulo frontotemporal, un estudio piloto |
| Tim Miller, Doctor en Medicina, doctorado | Universidad de Washington San Luis | Generación de un trazador PET para áridos TDP-43 para ALS y FTD |
| 2016 | ||
| Randall Bateman, MD | Universidad de Washington en San Luis | Cinética de tau del SNC humano en tauopatías |
| Christian Haass, doctorado | Universidad Ludwig-Maximilians y DZNE | Evaluación de proteínas poli (GP) como biomarcadores clínicos y farmacodinámicos de C9orf72-DFT asociado |
| Leonardo Petrucelli, PhD | Clínica Mayo – Jacksonville | Identificación de nuevos marcadores de biofluidos de patología tau y TDP-43. |
| Jonathan Rohrer, MD | Colegio Universitario de Londres | Identificación de nuevos marcadores de biofluidos de tau y TDP43 |
| Judith Steen, PhD | Hospital de niños de Boston | Uso de TDP43 como biomarcador en pacientes con FTD |
Tratar el Fondo FTD
| Nombre | Institución | Título |
| 2022 | ||
| Anne-Marie Li-Kwai-Cheung | Ciencias de la vida de las olas | Wave Life Sciences: un estudio de fase 1b/2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de WVE-004 administrado por vía intratecal a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o demencia frontotemporal (DFT) asociada a C9orf72 |
| 2020 | ||
| Giacomo Koch | Fundación Santa Lucía | Terapia dopaminérgica para pacientes con demencia frontotemporal |
| 2017 | ||
| Bárbara Borroni | Universidad de Brescia | Estimulación cerebral no invasiva para restaurar la plasticidad cortical |
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