Advocacy-Update: Tag der seltenen Krankheiten und FTD
Der Tag der seltenen Krankheiten, der jährlich am letzten Tag im Februar stattfindet, wurde von der Europäischen Organisation für seltene Krankheiten ins Leben gerufen und erstmals am 29. Februar 2008 begangen. Der Tag der seltenen Krankheiten wurde erstmals 2009 in den Vereinigten Staaten begangen; Heute beobachten es über 100 Länder und Regionen auf der ganzen Welt. Das Ziel des Tages der seltenen Krankheiten besteht darin, das Bewusstsein für die 10.000 lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden seltenen Krankheiten zu schärfen, von denen ein kleiner Prozentsatz der Bevölkerung betroffen ist und für deren Erkennung und Behandlung besondere Anstrengungen erforderlich sind.
Es gibt keine einheitliche globale Definition einer seltenen Krankheit. In den USA definiert der Rare Disease Act von 2002 jede Krankheit oder jeden Zustand, von dem weniger als 200.000 Einwohner betroffen sind (ungefähr 1 von 1.500 Menschen in den USA). Von den über 10.000 Krankheiten, die als selten gelten, gibt es für weniger als 500 eine von der FDA zugelassene Behandlung oder Therapie. Schätzungsweise 300 Millionen Menschen auf der ganzen Welt und 30 Millionen Menschen in den USA leben mit einer seltenen Krankheit.
Der erste Tag der seltenen Krankheiten im Jahr 2008 feierte den 25. Jahrestag der Verabschiedung des Orphan Drug Act (ODA) im Jahr 1983. Der ODA veränderte die Landschaft der Medikamentenentwicklung für seltene Krankheiten grundlegend und ebnete den Weg für die Zulassung von Hunderten von Medikamenten und anderen Behandlungen. Die ODA ermöglicht es Pharmaunternehmen, in die Entwicklung von Behandlungen für Krankheiten zu investieren, deren Behandlung aufgrund ihrer geringen Prävalenz ansonsten finanziell nicht rentabel wäre, einschließlich FTD. Noch im November letzten Jahres AviadoBio erhielt den Orphan-Drug-Status für seine Gentherapie AVB-101 zur Behandlung von FTD-GRN. Noch vor kurzem gewährte die FDA „Bezeichnung für eine bahnbrechende Therapie” zum Medikament Latozinemab, einer Therapie für FTD-GRN, die von Alector und GSK Biopharmaceutical entwickelt wird.
Während die genaue Prävalenz von FTD noch ungeklärt ist, ermöglicht ihr Status als seltene Krankheit Pharmaunternehmen den Zugang zu einer Vielzahl von Anreizen und finanziellen Absicherungen, die es ihnen ermöglichen, in die Forschung und Entwicklung experimenteller Medikamente und Therapien zu investieren. Solche Anreize wären nie geschaffen worden, wenn Interessenverbände wie die National Organization for Rare Disorders (unter anderem) nicht eine Gemeinschaft von diagnostizierten Personen, Familien und Gesundheitsfachkräften mobilisiert hätten, um von den Gesetzgebern die Verabschiedung innovativer Gesetze zu fordern, die diesen Fortschritt ermöglichen.
AFTD verfügt jetzt über Tools und Ressourcen, die es Mitgliedern unserer Community ermöglichen, sich leichter für positive Veränderungen einzusetzen. Um mehr darüber zu erfahren, wie Sie ein AFTD-Befürworter werden können, schauen Sie sich unser neues an Advocacy Action Center. Wenn Sie mehr über das wachsende Advocacy-Programm von AFTD erfahren möchten, sollten Sie sich das bevorstehende AFTD-Schulungswebinar „Making a Difference: Become an FTD Advocate“ am 19. März nicht entgehen lassen.
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