Det sydkoreanske biofarmaceutiske selskab GemVax & Kael offentliggjorde resultaterne fra sit Fase 2 klinisk forsøg med et potentielt lægemiddel til behandling af progressiv supranukleær parese ved Richardsons syndrom (PSP-RS, en PSP-undertype). Forsøget demonstrerede lægemidlets sikkerhed og tolerabilitet, og virksomheden bemærkede, at dets data understøtter en videreførelse til et fase 3-forsøg.

GV1001 er sikkert og tåleligt hos personer med PSP-RS

I PSP, en lidelse, der traditionelt er forbundet med bevægelsesbaserede symptomer, menes immuncellerne i centralnervesystemet (kaldet mikroglia) at bidrage til sygdommens progression. Udover at være involveret i neuroinflammation kan mikroglia sprede dysfunktionelle tau- og α-betta-proteiner, der akkumuleres i giftige aggregeringer. GemVax & Kaels eksperimentelle lægemiddel, GV1001, er designet til at målrette mikroglial dysfunktion i PSP og andre tauopatier ligesom Alzheimers.

Ifølge virksomheden var GV1001 sikkert og veltolereret af deltagerne i hele den 72 uger lange forsøgsperiode. Deltagerne oplevede ingen alvorlige bivirkninger, og eventuelle bivirkninger var af mindre art. Der var ingen dødelighedsrisiko forbundet med GV1001.

Selvom lægemidlets effekt ikke var det primære mål (eller "endepunkt") for forsøget, delte virksomheden data, der kan indikere en afmatning i sygdomsprogressionen. Deltagerne i studiet blev regelmæssigt vurderet ved hjælp af PSP-vurderingsskalaen, en udbredt klinisk måling, hvor stigende scorer afspejler forværrede symptomer. Personer i testgruppen oplevede en langsommere progression af PSP, med symptomer, der forværredes med 5,61 point sammenlignet med eksterne kontrolgrupper, hvis symptomer progredierede med 10,66 point. Se nedenfor for vigtige detaljer om, hvilke grupper der blev sammenlignet.

Effektivitetsdataene er mere lovende sammenlignet med tidligere delårsresultater, som var mindre klare. Baseret på dataene fra den aktuelle undersøgelse og tidligere forsøg planlægger GemVax & Kael at fortsætte med et internationalt fase 3-studie af GV1001.

Undersøgelsen anvendte eksterne kontrolgrupper fra andre PSP-forsøg

GemVax & Kael brugte eksterne data fra tre andre forsøg til deres fase 2-studie, en praksis i nogle faser af den kliniske forskningsprocessen for sjældne sygdomme som PSP. Denne metode anvendes på grund af vanskeligheden ved at skulle have en placebogruppe i forsøget (personer, der ikke modtager den aktive behandling).

Brugen af eksterne kontrolgrupper kræver nøje overvejelse for at sikre, at dataene stemmer overens med studiets mål. Forskere hos den sydkoreanske virksomhed brugte særlige analytiske metoder til at forbedre objektiviteten af deres resultater. Regulatorer kræver dog typisk interne placebogruppedata til fase 3-forsøg.

Takket være tilgængeligheden af eksterne data var forsøget dog i stand til at generere lovende resultater, der understøtter virksomhedens fremskridt til næste fase af den kliniske forsøgsproces.

Lær mere om forskningsdeltagelse med FTD-lidelsesregistret

Er du interesseret i at deltage i andre studier for FTD? Tilmeld dig FTD Disorders Registry for at lære om rekrutteringsstudier når de matcher dine interesser. Du kan også være berettiget til at deltage i den online registerundersøgelse for at dele indsigt i diagnoser, familiehistorie, levede erfaringer, genetiske test, patientjournaler og meget mere. Tal har magt. Jo flere deltagere, jo mere kan vi hjælpe forskere med at designe undersøgelser, som folk er klar og villige til at deltage i.

Har du spørgsmål om deltagelse i et klinisk forsøg? AFTD's hjælpelinje kan guide dig gennem processen med det kliniske forsøg og give dig vejledning til at vælge det rigtige forsøg. Kontakt hjælpelinjen på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.