Det biofarmaceutiske selskab Aprionoia Therapeutics meddelte, at det har modtaget en FDA Fast Track-betegnelse for et billeddannende sporstof, der bruges til at diagnosticere progressiv supranuklear parese (PSP), en FTD-lidelse, der primært påvirker bevægelse.

Aprinoia evaluerer sikkerheden og effektiviteten af APN-1607, et PET-sporstof, der kan visualisere to typer af tau protein som bidrager til udviklingen af PSP og relaterede tauopatier. De radioaktive molekyler i sporstoffet er knyttet til glukose, som bruges i hjernens metaboliske funktioner; nedbrydningen af de radioaktive molekyler opfanges derefter af en scanner for at skabe et detaljeret billede af et område eller for at overvåge hjerneaktivitet. Modtagelse af en PSP diagnose er i øjeblikket afhængig af klinisk vurdering, når bevægelsesbaserede symptomer begynder at vise sig, selvom fejldiagnosticering som Parkinsons eller en anden bevægelsesforstyrrelse er almindelig.

"Vi er meget tilfredse med FDA's beslutning om at tildele APN-1607 Fast Track Designation, da det understreger det betydelige udækkede medicinske behov for en diagnostisk markør til tidlig diagnose af PSP og potentielt andre tau-relaterede lidelser, herunder Alzheimers sygdom," sagde Aprinoia. overlæge Brad Navia, PhD, MD. "Desværre kan patienter med PSP forblive udiagnosticerede i flere år, da det ofte forveksles med andre Parkinsons-lignende lidelser, især i de tidlige stadier. Hvis APN-1607 bliver godkendt, vil det give læger et vigtigt diagnostisk værktøj, der vil give dem mulighed for at diagnosticere PSP med større selvtillid og differentiere det fra andre lidelser og derved forbedre behandlingen af disse patienter."

FDA's "Fast Track Designation" er designet til at lette udviklingen og fremskynde den regulatoriske gennemgang af lægemidler eller indgreb, der imødekommer et udækket medicinsk behov. Ud over øget kommunikation med FDA gør betegnelsen APN-1607 berettiget til Accelerated Approval and Priority Review.

"Vi ser frem til vores yderligere engagement med FDA som en del af APN-1607's Fast Track Designation, da vi søger at fremskynde det kliniske udviklingsprogram for dette vigtige diagnostiske sporstof," sagde Dr. Navia.

Et klinisk fase 3-studie for APN-1607 i Kina afsluttede tilmeldingen i december 2023. I samme måned modtog Aprinoia et "studie kan fortsætte"-brev fra FDA, der tillader det at udføre et fase 3-forsøg i USA.

Er du interesseret i at deltage i kliniske forsøg for PSP og andre FTD-lidelser? Tilmelding til FTD Disorders Registry kan hjælpe dig med at holde dig opdateret om de seneste kliniske forsøg, mens du giver dine levede erfaringer til at vejlede videnskabsmænd, der studerer FTD.

Du kan også deltage i forskning på mange andre måder, såsom at deltage i et longitudinelt studie som ALLFTD eller hjernedonation. Besøg vores side om måder at deltage på at lære mere.