Genterapifirmaet AviadoBio annoncerede afslutningen af den anden kohorte af sit kliniske fase 1/2-forsøg af en potentiel genetisk FTD-behandling på AFTD's årlige uddannelseskonference i maj 2025. Forsøget rekrutterer i øjeblikket deltagere i USA og Europa til en tredje kohorte.

Tidligere undersøgelser viser, at AVB-101 er sikkert og kan genoprette progranulinproduktionen

Ved FTD forårsaget af arvelige mutationer af GRN gen, produktionen af det neurobeskyttende protein progranulin er forringet. Dette kan blandt andet føre til unormal ophobning af proteinet TDP-43 og efterfølgende neurodegeneration.

Som forklaret af AviadoBios ledende læge, David Cooper, MD, i en Interview med Neurology Live fra 2024Målet med det kliniske forsøg ASPIRE-FTD er at genoprette progranulinproduktionen i hjernen og forhåbentlig bremse eller stoppe FTD-GRN. Den eksperimentelle genterapi AVB-101, der administreres via et engangskirurgisk indgreb, genintroducerer en fungerende kopi af GRN for at kickstarte progranulinproduktionen. Operationen leverer det fungerende gen direkte til thalamus og omgår dermed sikkert den beskyttende blod-hjerne-barriere, der ellers ville kunne stoppe AVB-101's fremskridt.

I prækliniske studier og den første kohorte af det nuværende forsøg fandt forskerne, at AVB-101 både er sikkert og effektivt genopretter progranulinproduktionen.

På AFTD's årlige uddannelseskonference i Colorado i 2025 annoncerede AviadoBio, at den anden kohorte var blevet doseret. Derudover bemærkede virksomheden, at den forventede at offentliggøre tidlige biomarkørdata i 2026.

"Dosering af AVB-101 til vores sjette patient markerer et vigtigt og opmuntrende skridt fremad i vores forskningsforløb," sagde Dr. Cooper. "I den første kohorte så vi ingen klinisk signifikante sikkerhedsresultater ved opfølgning på op til 52 uger, og det krævede ikke nogen form for immundæmpning profylaktisk eller reaktivt."

AviadoBio annoncerede også, at de har til hensigt at begynde at dosere en tredje kohorte senere i år, og rekruttering er i gang til forsøgssteder i USA, Spanien, Polen, Sverige og Holland. Forsøget rekrutterer personer mellem 30 og 75 år, der bærer en patogen infektion. GRN mutation og som viser tegn på enten adfærdsvariant FTD eller primær progressiv afasi.

For mere information om ASPIRE-FTD, besøg kliniske forsøgs hjemmeside eller siden clinicaltrials.gov.

Er du interesseret i at deltage i kliniske forsøg som ASPIRE-FTD? Tilmeld dig FTD Disorders Registry kan hjælpe dig med at holde dig opdateret om deltagelsesmuligheder og give dig en platform til at dele dine levede erfaringer for at vejlede forskere.