O Registro de Distúrbios FTD é uma ferramenta poderosa no esforço para descobrir tratamentos e uma cura para a DFT, alavancando as histórias de pessoas diagnosticadas com DFT, seus cuidadores (atuais e antigos) e familiares para estimular a inovação. Ao compartilhar seus insights e experiências com o Registro, mais de 6.200 pessoas já forneceram informações que ajudam os cientistas a avançar a ciência da DFT; em troca, os registrantes contribuem para um futuro melhor, veem como sua experiência se compara com a de outros e aprendem sobre estudos de pesquisa clínica que podem ser adequados para eles.

No próximo ano, o Registo implementará uma nova interface tanto para as famílias afectadas pela DFT como para os investigadores, que apresenta um conjunto mais robusto de ferramentas de recolha de dados e um sistema de comunicação mais versátil para manter contacto com os participantes. Supervisionando essa transformação está a nova Diretora de Registro, Carrie Milliard, MS, CGC, CCRC. Milliard, que ingressou no Registro no início de julho, traz vinte anos de experiência em pesquisa clínica para sua nova função, incluindo gerenciamento de dados, pesquisa clínica e até mesmo aconselhamento genético, uma carreira que ela seguiu antes de se dedicar a uma vocação mais focada em pesquisa.

“Enquanto eu navegava em meu treinamento em aconselhamento genético, percebi que havia muitas pessoas que não tinham opções de tratamento ou de teste disponíveis”, disse Milliard. “Decidi mudar minha carreira para o campo da pesquisa porque pensei que minhas habilidades seriam melhor utilizadas tentando encontrar maneiras de levar a essas pessoas o diagnóstico e o tratamento de que precisam.”

Milliard iniciou sua carreira de pesquisa no Hospital Infantil de Boston, onde conduziu principalmente pesquisas sobre as bases genéticas das doenças cardíacas congênitas. Alguns anos depois, ela voltou para casa, no Maine, onde supervisionou estudos pediátricos no Maine Medical Center, concentrando-se predominantemente na pesquisa da fibrose cística. Milliard lembrou como se sentiu sortuda por “ver o desenvolvimento e realizar os estudos que resultaram na aprovação de terapêuticas transformadoras pelo FDA”.

Ela está igualmente entusiasmada com seu novo cargo no Registro. “Adoro estar no espaço das doenças raras”, disse ela. “O Cadastro é muito importante; permite-nos alimentar os próximos ensaios e impulsionar esforços no sentido de uma cura para a DFT.”

Um registro novo e aprimorado 
Milliard disse à AFTD que a atualização da plataforma será uma grande transformação para o Registro, produto do feedback direto dos participantes do Registro ao longo dos anos.
Na plataforma atual, ela disse: “Depois de compartilhar suas experiências, não há muito o que voltar. É um tema recorrente em nossos comentários: 'Por que eu voltaria? Por que não estamos gerando mais dados?' A nova plataforma tem como objetivo resolver isso.”
Além de conectar pessoas afetadas pela DFT a oportunidades de contribuir com pesquisas, a plataforma também facilitará o acesso dos cientistas aos dados enviados pelos registrantes e fornecerá ferramentas para auxiliar na pesquisa clínica.

Milliard disse que a atualização do Registro se concentra em três objetivos principais:

Milliard disse à AFTD que um de seus objetivos de longo prazo no Registro é garantir que os dados fornecidos pelos participantes sejam melhor implementados e compartilhados com os pesquisadores. “Precisamos fazer melhor uso dos dados que temos; precisamos ter certeza de que ele será utilizado, analisado e divulgado”, disse ela. “Estou ansioso para gerar minhas próprias questões de pesquisa e aprender com pessoas com experiência vivida em FTD.” A atualização do Registro também permitirá que os participantes vejam como os dados fornecidos estão sendo usados na pesquisa do FTD. Quando os dados do Registro forem apresentados ou publicados, os participantes verão como seus dados ajudaram a moldá-los.

Milliard incentivou todos os afetados pela FTD a aderirem ao Registro, enfatizando a importância da participação na pesquisa. “As pessoas que vivem com DFT, os seus parceiros de cuidados, as suas famílias – são a peça mais importante na descoberta de novos tratamentos e na descoberta de uma cura para esta doença”, disse ela. Quanto mais pessoas estiverem dispostas e capazes de participar na investigação sobre a DFT, maiores serão as nossas probabilidades de atrair investimento em investigação e de criar tratamentos novos e eficazes. “ Adoraríamos ter você envolvido de alguma forma, mesmo que seja apenas respondendo perguntas rápidas sobre sua experiência vivida!”

O Registro de Distúrbios FTD foi co-fundado pela AFTD e pelo Projeto Bluefield para Curar a Demência Frontotemporal, com o apoio generoso da Rainwater Charitable Foundation.